A szirolimusz különböző dózisai a kaposiform hemangioendothelioma fenntartó kezelésére

Bevételi kritériumok:

A következő jellemzőkkel rendelkező KHE bemutatása:

1. Férfi és nő;
2. 0 és 14 éves kor között;

3. A KHE diagnózisát a következők határozzák meg:

   • Biopszia;
   • Kompatibilis MRI leletek;
   • Anamnézis és klinikai jellemzők.
4. A betegeknek megfelelő máj-, vese- és csontvelőműködéssel, valamint aktív fertőzés hiányával kellett rendelkezniük
5. Szülők (vagy családban szülői jogkörrel rendelkező személy) beleegyezése: aláírt és keltezett írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

1. A szirolimusz alkalmazása ellenjavallt betegek (például szirolimuszra vagy más rapamicin analógra allergiásak)
2. kemoterápia, embolizáció, kortikoszteroidok, propranolol, szkleroterápia vagy bármely más vizsgálati szer expozíciója a vizsgálatba való beiratkozás előtt 1 héten belül;
3. A betegek a kórelőzményében jelentős műtétet végeztek a felvételt megelőző 2 héten belül;
4. Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében szirolimusszal vagy más mTOR-gátlóval kezeltek;
5. Jelentős helyi vagy szisztémás kontrollálatlan fertőzés bármely ismert bizonyítéka, amely a beiratkozáskor intravénás antibiotikum kezelésben részesült;
6. Egyidejű súlyos és/vagy kontrollálatlan egészségügyi betegségek, amelyek veszélyeztethetik a vizsgálatban való részvételt (pl. kontrollálatlan cukorbetegség, nem kontrollált magas vérnyomás, súlyos alultápláltság, krónikus máj- vagy vesebetegség, aktív felső gyomor-bélrendszeri fekélyek).
7. A gyomor-bélrendszer működésének károsodása vagy krónikus gyomor-bélrendszeri betegség, amely jelentősen megváltoztathatja a szirolimusz felszívódását.

8. Nem megfelelő májfunkciójú betegek:

   Az összbilirubin az életkori normálérték felső határának (ULN) 1,5-szerese vagy egyenlő, az alanin-aminotranszferáz és az aszpartát-aminotranszferáz pedig magasabb vagy egyenlő, mint az életkori ULN 2,5-szerese.

9. Nem megfelelő veseműködésű betegek:

   0-5 éves kor között a maximális szérum kreatinin (mg/dl) 0,8; 6-10 éves kor között a maximális szérum kreatinin (mg/dl) 1,0; 11-14 éves kor között a maximális szérum kreatinin (mg/dl) 1,2;

10. A csontvelő megfelelő működése:

    Az abszolút neutrofilszám kevesebb, mint 1 × 109/l;

11. rosszindulatú daganat anamnézisében 5 éven belül;
12. HIV-fertőzés vagy ismert immunhiány;
13. Kortikoszteroidokkal, vinkrisztinnel, interferon-α-val, szirolimusszal vagy takrolimuszszal végzett kezelés indikációja az IH-tól eltérő indikáció esetén;
14. Olyan betegek, akik nem tudnak részt venni a vizsgálati kezelési és értékelési tervben, vagy nem tudnak nyomon követni azt;
15. Képtelenség tájékozott beleegyezést adni.