Verschiedene Dosen von Sirolimus zur Erhaltungstherapie des kaposiformen Hämangioendothelioms

Einschlusskriterien:

Vorstellung eines KHE mit folgenden Eigenschaften:

1. Männlich und weiblich;
2. Zwischen 0 und 14 Jahren;

3. Diagnose von KHE wie folgt:

   • Biopsie;
   • Kompatible MRT-Befunde;
   • Anamnese und klinische Merkmale.
4. Die Patienten mussten über eine ausreichende Leber-, Nieren- und Knochenmarkfunktion verfügen und keine aktive Infektion aufweisen
5. Einwilligung der Eltern (oder der Person mit elterlicher Sorge in Familien): unterzeichnete und datierte schriftliche Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, bei denen die Verabreichung von Sirolimus kontraindiziert ist (z. B. Patienten mit einer Allergie gegen Sirolimus oder ein anderes Rapamycin-Analogon)
2. Exposition gegenüber Chemotherapie, Embolisation, Kortikosteroiden, Propranolol, Sklerotherapie oder anderen Prüfpräparaten innerhalb einer Woche vor der Aufnahme in die Studie;
3. Die Patienten hatten innerhalb von 2 Wochen vor der Aufnahme eine Vorgeschichte einer größeren Operation;
4. Patienten, die in der Vergangenheit mit Sirolimus oder einem anderen mTOR-Inhibitor behandelt wurden;
5. Alle bekannten Anzeichen einer signifikanten lokalen oder systemischen unkontrollierten Infektion, definiert als intravenöse Antibiotikagabe zum Zeitpunkt der Einschreibung;
6. Gleichzeitige schwere und/oder unkontrollierte medizinische Erkrankungen, die die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten (z. B. unkontrollierter Diabetes, unkontrollierter Bluthochdruck, schwere Unterernährung, chronische Leber- oder Nierenerkrankung, aktive Geschwüre im oberen Gastrointestinaltrakt).
7. Beeinträchtigung der Magen-Darm-Funktion oder chronische Magen-Darm-Erkrankung, die die Resorption von Sirolimus erheblich beeinträchtigen kann.

8. Patienten mit unzureichender Leberfunktion:

   Gesamtbilirubin höher als oder gleich dem 1,5-fachen der Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter und Alanin-Aminotransferase und Aspartat-Aminotransferase höher oder gleich dem 2,5-fachen der ULN für das Alter.

9. Patienten mit unzureichender Nierenfunktion:

   0–5 Jahre alt: maximales Serumkreatinin (mg/dl) von 0,8; 6–10 Jahre, maximales Serumkreatinin (mg/dl) von 1,0; 11–14 Jahre, maximales Serumkreatinin (mg/dl) von 1,2;

10. Ausreichende Knochenmarksfunktion:

    Absolute Neutrophilenzahl unter 1 × 109/L;

11. Vorgeschichte einer bösartigen Erkrankung innerhalb von 5 Jahren;
12. HIV-Infektion oder bekannte Immunschwäche;
13. Indikation zur Behandlung mit Kortikosteroiden, Vincristin, Interferon-α, Sirolimus oder Tacrolimus für eine andere Indikation als IH;
14. Patienten, die nicht in der Lage sind, am Behandlungs- und Beurteilungsplan der Studie teilzunehmen oder diese weiterzuverfolgen;
15. Unfähigkeit, eine informierte Einwilligung zu erteilen.