- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05324384
Olika doser av Sirolimus för underhållsbehandling av kaposiformt hemangioendoteliom
Olika doser av Sirolimus för underhållsbehandling av kaposiformt hemangioendoteliom: en randomiserad kontrollerad studie
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Yi Ji, MD, PhD
- Telefonnummer: 86 28 85423453
- E-post: jijiyuanyuan@163.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Siyuan Chen, MD, PhD
- Telefonnummer: 86 28 85422215
- E-post: siy_chen@163.com
Studieorter
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
- Rekrytering
- West China Hospital of Sichuan University
-
Kontakt:
- Yi Ji, MD, PhD
- Telefonnummer: +86 28 85423453
- E-post: jijiyuanyuan@163.com
-
Kontakt:
- Siyuan Chen, MD, PhD
- Telefonnummer: +862885422215
- E-post: siy_chen@163.com
-
Underutredare:
- Jiangyuan Zhou, MD
-
Underutredare:
- Yuru Lan, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Presentera en KHE med följande egenskaper:
- Man och kvinna;
- mellan 0 och 14 år;
Diagnos av KHE som bestäms av:
- Biopsi;
- Kompatibla MRT-fynd;
- Historik och kliniska egenskaper.
- Patienterna krävdes att ha adekvat lever-, njur- och benmärgsfunktion och frånvaro av aktiv infektion
- Samtycke från föräldrar (eller personen med föräldrabefogenhet i familjer): undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Patienter som är kontraindicerade för administrering av sirolimus (t.ex. de som är allergiska mot sirolimus eller annan rapamycinanalog)
- Exponering för kemoterapi, embolisering, kortikosteroider, propranolol, skleroterapi eller andra undersökningsmedel inom 1 vecka före inskrivning i studien;
- Patienterna hade en historia av en större operation inom 2 veckor före inskrivningen;
- Patienter som tidigare har behandlats med sirolimus eller annan mTOR-hämmare;
- Alla kända tecken på betydande lokal eller systemisk okontrollerad infektion, definierad som att ha fått intravenös antibiotika vid tidpunkten för inskrivningen;
- Samtidiga allvarliga och/eller okontrollerade medicinska sjukdomar som kan äventyra deltagandet i studien (t. okontrollerad diabetes, okontrollerad hypertoni, allvarlig undernäring, kronisk lever- eller njursjukdom, aktiv sårbildning i övre mag-tarmkanalen).
- Nedsatt mag-tarmfunktion eller kronisk gastrointestinal sjukdom som avsevärt kan förändra absorptionen av sirolimus.
Patienter med otillräcklig leverfunktion:
Totalt bilirubin högre än eller lika med 1,5 × den övre gränsen för det normala (ULN) för ålder och alaninaminotransferas och aspartataminotransferas högre än eller lika med 2,5 × ULN för ålder.
Patienter med otillräcklig njurfunktion:
0-5 års ålder maximalt serumkreatinin (mg/dL) på 0,8; 6-10 års ålder maximalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,0; 11-14 års ålder maximalt serumkreatinin (mg/dL) på 1,2;
Tillräcklig benmärgsfunktion:
Absolut neutrofilantal lägre än 1 × 109/L;
- Historik av en malignitet inom 5 år;
- HIV-infektion eller känd immunbrist;
- Indikation för behandling med kortikosteroider, vinkristin, interferon-α, sirolimus eller takrolimus för en annan indikation än IH;
- Patienter med oförmåga att delta i eller följa upp under studiens behandlings- och bedömningsplan;
- Oförmåga att ge informerat samtycke.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Regelbunden dos av sirolimus
Sirolimus Den lägsta plasmakoncentrationen av sirolimus hålls inom intervallet 10-15 ng/ml genom att justera sirolimusdosen, under 1 år.
|
Användning av olika doser av samma läkemedel
Andra namn:
|
Experimentell: Låg dos sirolimus
Lägsta plasmakoncentrationen av sirolimus hålls inom intervallet 10-15 ng/ml genom att justera sirolimusdosen, under 6 månader.
Därefter hålls dalkoncentrationen i plasma av sirolimus inom intervallet 5-8 ng/ml genom att justera sirolimusdosen, under 6 månader.
|
Användning av olika doser av samma läkemedel
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändringarna i KHE volym
Tidsram: 12 månader.
|
Respons på terapi mättes med volymetrisk magnetisk resonanstomografi (MRI)-analyser utfördes vid baslinjen och 6 och 12 månader efter behandlingen och utvärderades oberoende av två radiologer.
Förändringar i KHE-storlek klassificerades som ytterligare tillväxt (ökning med ≥10%), ingen förändring (<10% ökning och <10% minskning), partiell involution (minskning med ≥10% och <75%), nästan fullständig involution (minskning på ≥75 % och <100 %), eller fullständig involution (100 %).
|
12 månader.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Livskvalitet (QOL) hos patienter
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader.
|
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant Scales (<2 år) eller Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Scales (2-18 år) användes.
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader.
|
Frekvens av biverkningar
Tidsram: Baslinje, 6 månader, 12 månader.
|
Frekvens av biverkningar (t.ex.
gastrointestinala störningar, störningar i blodet och lymfsystemet, metabola störningar eller andra onormala laboratorieresultat, hudsjukdomar och allmänna störningar etc.) samlas in av utredare och rapporteras av föräldrar.
Alla biverkningar samlades in och graderades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 4.0 (CTCAE v4.0).
Orsakssambandet för biverkningen fastställdes av den multidisciplinära personalen och klassificerades som definitivt inte relaterad, troligen inte relaterad, möjligen relaterad, troligen relaterad eller definitivt relaterad.
Eventuella dosreduktioner, avbrott eller avbrott som genomfördes efter utredarnas gottfinnande registrerades.
|
Baslinje, 6 månader, 12 månader.
|
Förändringarna i patientens muskuloskeletala komplikation.
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader.
|
Svårighetsgraden av muskuloskeletala komplikationer bedömdes med hjälp av en 4-gradig skala: 1, asymtomatiska eller milda symtom, endast kliniska eller diagnostiska observationer; 2, måttliga symtom, begränsande av åldersanpassade instrumentella aktiviteter i det dagliga livet; 3, allvarliga eller medicinskt betydelsefulla symtom, invalidiserande eller begränsande av egenvårdsaktiviteter i det dagliga livet; och 4, livshotande konsekvenser, med akut ingripande indikerat.
|
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader.
|
Förändringar av trombocytantal.
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader.
|
Antal trombocyter
|
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader.
|
Förändringar av fibrinogennivåer.
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader.
|
Fibrinogennivåer
|
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader.
|
Förändringarna av D-dimernivåer.
Tidsram: Baslinje, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader.
|
D-dimernivåer
|
Baslinje, 3 månader, 6 månader, 9 månader, 12 månader.
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Yi Ji, MD, PhD, West China Hospital
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Ji Y, Chen S, Yang K, Xia C, Li L. Kaposiform hemangioendothelioma: current knowledge and future perspectives. Orphanet J Rare Dis. 2020 Feb 3;15(1):39. doi: 10.1186/s13023-020-1320-1.
- Ji Y, Chen S, Xiang B, Li K, Xu Z, Yao W, Lu G, Liu X, Xia C, Wang Q, Li Y, Wang C, Yang K, Yang G, Tang X, Xu T, Wu H. Sirolimus for the treatment of progressive kaposiform hemangioendothelioma: A multicenter retrospective study. Int J Cancer. 2017 Aug 15;141(4):848-855. doi: 10.1002/ijc.30775. Epub 2017 May 26.
- Wang Z, Yao W, Sun H, Dong K, Ma Y, Chen L, Zheng S, Li K. Sirolimus therapy for kaposiform hemangioendothelioma with long-term follow-up. J Dermatol. 2019 Nov;46(11):956-961. doi: 10.1111/1346-8138.15076. Epub 2019 Sep 5.
- Croteau SE, Liang MG, Kozakewich HP, Alomari AI, Fishman SJ, Mulliken JB, Trenor CC 3rd. Kaposiform hemangioendothelioma: atypical features and risks of Kasabach-Merritt phenomenon in 107 referrals. J Pediatr. 2013 Jan;162(1):142-7. doi: 10.1016/j.jpeds.2012.06.044. Epub 2012 Aug 4.
- Rossler J, Baselga E, Davila V, Celis V, Diociaiuti A, El Hachem M, Mestre S, Haeberli D, Prokop A, Hanke C, Loichinger W, Quere I, Baumgartner I, Niemeyer CM, Kapp FG. Severe adverse events during sirolimus "off-label" therapy for vascular anomalies. Pediatr Blood Cancer. 2021 Aug;68(8):e28936. doi: 10.1002/pbc.28936. Epub 2021 Feb 13.
- Ji Y, Chen S, Zhou J, Yang K, Zhang X, Xiang B, Qiu T, Gong X, Zhang Z, Lan Y, Hu F, Kong F, Qiu Q, Zhang Y. Sirolimus plus prednisolone vs sirolimus monotherapy for kaposiform hemangioendothelioma: a randomized clinical trial. Blood. 2022 Mar 17;139(11):1619-1630. doi: 10.1182/blood.2021014027.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Virussjukdomar
- Infektioner
- Neoplasmer, bindväv och mjukvävnad
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer
- Hematologiska sjukdomar
- DNA-virusinfektioner
- Trombocytopeni
- Blodplättssjukdomar
- Herpesviridae-infektioner
- Sarkom
- Hemangiom
- Neoplasmer, vaskulär vävnad
- Sarkom, Kaposi
- Hemangioendoteliom
- Kasabach-Merritt syndrom
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Anti-infektionsmedel
- Antineoplastiska medel
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Antibakteriella medel
- Antibiotika, antineoplastiska
- Antifungala medel
- Sirolimus
Andra studie-ID-nummer
- 2022-405
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Sirolimus
-
Aadi Bioscience, Inc.Godkänd för marknadsföringTSC1 | TSC2 | PEComa, elakartad | mTOR Pathway Abberation
-
Aadi Bioscience, Inc.AvslutadHöggradigt återkommande gliom och nydiagnostiserat glioblastomFörenta staterna
-
Johns Hopkins UniversityMacuSight, Inc.AvslutadPanuveit | Uveit | Bakre uveit | Intermediär uveitFörenta staterna
-
Stefan Schieke MDIndragenKutant T-cellslymfom (CTCL)Förenta staterna
-
Brigham and Women's HospitalNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadLymfangioleiomyomatosFörenta staterna
-
The University of Texas Health Science Center,...Society for Pediatric DermatologyAvslutadTuberös skleros | Neurofibromatoser | Neurofibrom | AngiofibromFörenta staterna
-
Meril Life Sciences Pvt. Ltd.Lifecare Institute of Medical Sciences and Research Ahmedabad Gujarat...Avslutad
-
Nanjing First Hospital, Nanjing Medical UniversityIndragenKranskärlssjukdom
-
OrbusNeichCCRF Inc., Beijing, China; OrbusNeich Medical (Shenzhen), Co. Ltd.Avslutad
-
Xijing HospitalAir Force Military Medical University, China; Shanghai MicroPort Medical... och andra samarbetspartnersOkänd