Różne dawki sirolimusu w leczeniu podtrzymującym naczyniaka krwionośnego kaposiform

Kryteria przyjęcia:

Przedstawiamy KHE o następujących cechach:

1. Mężczyzna i kobieta;
2. Od 0 do 14 lat;

3. Rozpoznanie KHE na podstawie:

   • Biopsja;
   • Zgodne wyniki MRI;
   • Historia i cechy kliniczne.
4. Od pacjentów wymagano odpowiedniej czynności wątroby, nerek i szpiku kostnego oraz braku aktywnego zakażenia
5. Zgoda rodziców (lub osoby sprawującej władzę rodzicielską w rodzinie): podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci z przeciwwskazaniami do podawania syrolimusu (np. osoby z alergią na syrolimus lub inny analog rapamycyny)
2. Narażenie na chemioterapię, embolizację, kortykosteroidy, propranolol, skleroterapię lub inne badane środki w ciągu 1 tygodnia przed włączeniem do badania;
3. Pacjenci mieli w przeszłości poważną operację w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania;
4. Pacjenci, którzy w przeszłości byli leczeni syrolimusem lub innym inhibitorem mTOR;
5. Wszelkie znane dowody znaczącej, miejscowej lub ogólnoustrojowej, niekontrolowanej infekcji, zdefiniowanej jako przyjmowanie dożylnych antybiotyków w momencie włączenia;
6. Współistniejące ciężkie i/lub niekontrolowane choroby, które mogą utrudnić udział w badaniu (np. niekontrolowana cukrzyca, niekontrolowane nadciśnienie, ciężkie niedożywienie, przewlekła choroba wątroby lub nerek, czynne owrzodzenie górnego odcinka przewodu pokarmowego).
7. Zaburzenia czynności przewodu pokarmowego lub przewlekła choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmieniać wchłanianie syrolimusu.

8. Pacjenci z nieprawidłową czynnością wątroby:

   Stężenie bilirubiny całkowitej wyższe lub równe 1,5 × górna granica normy (GGN) dla wieku oraz aminotransferaza alaninowa i aminotransferaza asparaginianowa wyższe lub równe 2,5 × GGN dla wieku.

9. Pacjenci z nieprawidłową czynnością nerek:

   wiek 0-5 lat maksymalna kreatynina w surowicy (mg/dL) 0,8; 6-10 lat maksymalna kreatynina w surowicy (mg/dL) 1,0; 11-14 lat maksymalna kreatynina w surowicy (mg/dL) 1,2;

10. Odpowiednia funkcja szpiku kostnego:

    Bezwzględna liczba neutrofilów mniejsza niż 1 × 109/l;

11. Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat;
12. zakażenie wirusem HIV lub znany niedobór odporności;
13. Wskazanie do leczenia kortykosteroidami, winkrystyną, interferonem-α, syrolimusem lub takrolimusem ze wskazania innego niż IH;
14. Pacjenci, którzy nie są w stanie uczestniczyć w badaniu lub monitorować planu leczenia i oceny w trakcie badania;
15. Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody.