Patiromer pour le traitement de l'hyperkaliémie chez les enfants de la naissance à
9 avril 2024 mis à jour par: Vifor Pharma, Inc.
Une étude en 2 parties, ouverte, de phase 2, à doses multiples pour évaluer les effets pharmacodynamiques, l'innocuité et la tolérabilité de Patiromer chez les enfants de moins de 6 ans atteints d'hyperkaliémie (EMERALD 2)
Une étude visant à évaluer les effets pharmacodynamiques, l'innocuité et la tolérabilité du patiromer chez les enfants de moins de 6 ans atteints d'hyperkaliémie
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
36
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: EMERALD-2 Clinical Study Team
- Numéro de téléphone: +41 58 851 80 00
- E-mail: clinicaltrials@cslbehring.com
Lieux d'étude
-
-
-
Jerusalem, Israël, 9103102
- Recrutement
- Investigator Site 37602
-
Petah tikva, Israël, 4920235
- Recrutement
- Investigator Site 37601
-
-
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Recrutement
- Investigator Site 84006
-
Miami, Florida, États-Unis, 33124
- Pas encore de recrutement
- Investigator Site 84003
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Recrutement
- Investigator Site 84004
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 5 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Les critères d'inclusion suivants doivent être remplis pour chaque matière :
- Sujets pédiatriques (<6 ans) présentant une hyperkaliémie au moment du dépistage.
- L'âge du sujet ne doit pas atteindre 6 ans au cours des 28 jours de la période pharmacodynamique (PD)/de dosage.
- Le sujet est capable de recevoir une alimentation externe régulière et des médicaments, y compris via des tubes, par exemple, une gastrostomie endoscopique percutanée (PEG).
- Si vous prenez des inhibiteurs du système rénine-angiotensine-aldostérone (RAASi), des bêta-bloquants, de la fludrocortisone ou des diurétiques, vous devez prendre une dose stable pendant au moins 14 jours avant le dépistage.
- Le(s) parent(s) ou représentant(s) légalement autorisé(s) ou une autre personne appropriée déléguée par les représentants légalement autorisés doivent être disponibles pour aider le personnel du site d'étude à assurer le suivi ; accompagner le participant au site d'étude chaque jour d'évaluation ; distribuer avec précision et fiabilité le produit expérimental selon les instructions.
Critère d'exclusion:
Les critères suivants excluent un sujet de participer à cet essai :
- Les bébés prématurés avec moins de 37 semaines de gestation ne peuvent pas être inclus dans la cohorte B.
- Les participants qui, en raison de leur état général, par exemple une anémie ou un faible poids corporel, ne sont pas aptes à subir un prélèvement de volume sanguin.
- L'une des affections rénales suivantes : hémodialyse d'entretien ou dialyse péritonéale, sténose de l'artère rénale et lésion rénale aiguë (définie par 2012 Kidney Disease Improving Global Outcomes) ou antécédents d'insuffisance rénale aiguë au cours des 3 derniers mois. Remarque : L'insuffisance rénale chronique (IRC) n'est pas exclue.
- Antécédents ou diagnostic actuel d'un diagnostic gastro-intestinal (GI) grave ou d'une intervention chirurgicale pouvant affecter le transit GI du médicament (vidange gastrique retardée), comme un trouble de la déglutition grave, un reflux gastro-œsophagien grave, une sténose pylorique non corrigée, une intussusception, tout autre obstruction (par exemple, maladie de Hirschsprung, pseudo-obstruction intestinale chronique, adhérences abdominales post-chirurgicales cliniquement significatives) ou toute intervention chirurgicale de raccourcissement de l'intestin avant le dépistage. Les pathologies pré-gastriques précitées peuvent être ignorées en cas d'existence d'une sonde PEG, car la sonde PEG servira à la nutrition et à l'administration des produits expérimentaux.
- Cancer actif, actuellement sous traitement contre le cancer, ou antécédents de cancer au cours des 2 dernières années (sauf pour le cancer de la peau autre que le mélanome).
- Receveur de toute greffe d'organe nécessitant un traitement immunosuppresseur ou prévue pour une procédure de greffe de rein au cours des 28 premiers jours après le jour 1.
- Antécédents de mort subite du nourrisson chez un frère ou une sœur.
- Utilisation des médicaments suivants si les doses n'ont pas été stables pendant au moins 14 jours avant le dépistage ou s'il est prévu que les doses changent au cours des 4 semaines de DP/période de détermination des doses : digoxine, bronchodilatateurs, théophylline, héparines (y compris les héparines de bas poids moléculaire ), tacrolimus, mycophénolate mofétil, cyclosporine, triméthoprime ou cotrimoxazole.
- Utilisation de tout produit expérimental pour une indication non approuvée dans les 30 jours précédant le dépistage ou dans les 5 demi-vies, selon la plus longue.
- Hypersensibilité connue au patiromer ou à ses composants.
Si l'enfant est allaité :
- Il y a des soupçons d'abus d'alcool ou de substances chez la mère qui allaite
- La mère qui allaite prend des suppléments de potassium
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Patiromère
Période pharmacodynamique (PD)/de détermination de la dose de 4 semaines Cohorte 1 : 6 à <12 ans Cohorte 2 : 2 à <6 ans Cohorte 3 : 0 à <2 ans); Dans la cohorte 3, un minimum de 3 participants à l'étude seront évalués dans le sous-groupe de 0 à <6 mois et 3 autres participants à l'étude dans le sous-groupe de 6 à <24 mois. |
Patiromer sera administré une fois par jour ; Dans la cohorte 3, en fonction de la dose et de l'âge du participant à l'étude, la dose quotidienne totale peut être fractionnée.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modification des taux de potassium (mmol/L)
Délai: Du départ au jour 28
|
Peut être mesuré en sérum, plasma, sang total, potassium
|
Du départ au jour 28
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Occurrence d'événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: Partie 1 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ± 3 jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la visite de suivi (jusqu'à 54 semaines)
|
Partie 1 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ± 3 jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la visite de suivi (jusqu'à 54 semaines)
|
|
|
Apparition d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: Partie 1 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ± 3 jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la visite de suivi (jusqu'à 54 semaines)
|
Partie 1 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ± 3 jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la visite de suivi (jusqu'à 54 semaines)
|
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la fréquence cardiaque au repos (battements par minute)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la pression artérielle systolique (mmHg)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport au départ de la pression artérielle diastolique (mmHg)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la température corporelle (Celsius)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Nombre de patients présentant des anomalies ECG
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire de chimie : Calcium (mg/dL)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation du laboratoire de chimie : Phosphate (mg/dL)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire de chimie : Magnésium (mg/dL)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire de chimie : Potassium (mEq/L)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire de chimie : Sodium (mEq/L)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire de chimie : Créatinine (mg/dL)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation du laboratoire de chimie : Bicarbonate sérique (mEq/L)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation du laboratoire de chimie : azote uréique du sang (mEq/L)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire d'hématologie : Globules blancs (10^9/L)
Délai: De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire d'hématologie : Numération des globules rouges (10^12/L)
Délai: De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire d'hématologie : hémoglobine (10^12/L)
Délai: De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire d'hématologie : hématocrite (%)
Délai: De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire d'hématologie : Numération plaquettaire (10^9/L)
Délai: De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
|
|
Changement par rapport au départ dans l'évaluation du laboratoire d'hématologie : Fluorure sanguin (ng/mL)
Délai: De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
De la ligne de base au jour 7, au jour 14, au jour 28 et à la visite EoT pour la partie 2 (semaine 52)
|
|
|
Occurrence de potassium sanguin en dessous de la limite inférieure de la normale (LLN) (mmol/L)
Délai: Partie 1 : Dépistage jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ±3 Jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 52 semaines)
|
Partie 1 : Dépistage jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ±3 Jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 52 semaines)
|
|
|
Présence de potassium sanguin au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN) (mmol/L)
Délai: Partie 1 : Dépistage jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ±3 Jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 52 semaines)
|
Partie 1 : Dépistage jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ±3 Jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 52 semaines)
|
|
|
Présence de magnésium dans le sang aux niveaux spécifiés dans le protocole (mmol/L)
Délai: Partie 1 : Dépistage jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ±3 Jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 52 semaines)
|
Partie 1 : Dépistage jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ±3 Jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 52 semaines)
|
|
|
Apparition de résultats de laboratoire cliniques anormaux
Délai: Partie 1 : Dépistage jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ±3 Jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 52 semaines)
|
Occurrence de résultats de valeurs de laboratoire clinique qui sont en dehors de la plage normale de l'âge respectif pour : les taux sériques de calcium, de phosphate, de fluorure, de créatinine, de bicarbonate et d'azote uréique sanguin
|
Partie 1 : Dépistage jusqu'à la fin du traitement (Jour 28 ±3 Jours) ; Partie 2 : Jour 1 jusqu'à la fin du traitement (jusqu'à 52 semaines)
|
|
Modification des taux de potassium (mmol/L)
Délai: De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
Peut être mesuré en sérum, plasma, sang total, potassium
|
De la ligne de base au jour 3, au jour 7, au jour 14, au jour 28 et pendant la partie 2 : jusqu'à 52 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Julian Platon, MD, PhD, Vifor Pharma, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 avril 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 août 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 août 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 janvier 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 mars 2023
Première publication (Réel)
13 mars 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 avril 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 avril 2024
Dernière vérification
1 avril 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RLY5016-208p
- 2023-505252-21-00 (Autre identifiant: EU CT Number)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Le CSL Vifor reconnaît l'importance de la transparence des données et s'engage à partager, à la demande de chercheurs scientifiques qualifiés, des données d'essais cliniques au niveau des patients, des données d'essais cliniques au niveau des études et des protocoles d'essais cliniques pour des médicaments et des indications approuvés aux États-Unis (US ) et l'Union européenne (UE).
Délai de partage IPD
Les données des essais cliniques non interventionnels et interventionnels sponsorisés par Vifor Pharma (phases 1-4) pour les médicaments et les indications approuvés aux États-Unis et dans l'UE seront partagées si l'évaluation de la demande est positive et que deux ans se sont écoulés depuis la fin de l'étude ou fin du programme.
Critères d'accès au partage IPD
Les données sont partagées à la demande de chercheurs scientifiques qualifiés sous réserve que les droits des sujets de l'essai soient pleinement protégés, en particulier en ce qui concerne les bonnes pratiques cliniques et la confidentialité des données, que les analyses proposées visent à produire un résultat scientifique approprié et valide et soient pas en conflit avec le plan de publication de l'étude.
Les demandes doivent être soumises, y compris une description des données demandées, une justification de la recherche proposée, un plan d'analyse statistique, un plan de publication, les qualifications et l'expérience de l'équipe de recherche, la divulgation de tout conflit d'intérêts et l'utilisation concurrentielle des données, et la source du financement de la recherche.
Si après évaluation la demande est approuvée, le processus de partage des données demandées sera lancé.
Comme condition préalable, un accord signé de traitement et de transfert des données personnelles entre Vifor Pharma et le demandeur de données est requis.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .