Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Patiromer for behandling av hyperkalemi hos barn fra fødsel til

9. april 2024 oppdatert av: Vifor Pharma, Inc.

En 2-delt, åpen etikett, fase 2, flerdosestudie for å evaluere farmakodynamiske effekter, sikkerhet og tolerabilitet av patiromer hos barn under 6 år med hyperkalemi (EMERALD 2)

En studie for å evaluere de farmakodynamiske effektene, sikkerheten og toleransen til patiromer hos barn under 6 år med hyperkalemi

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Rekruttering
        • Investigator Site 84006
      • Miami, Florida, Forente stater, 33124
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Investigator Site 84003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Investigator Site 84004
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Rekruttering
        • Investigator Site 37602
      • Petah tikva, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Investigator Site 37601

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Følgende inklusjonskriterier må oppfylles for hvert emne:

  • Pediatriske personer (<6 år) med hyperkalemi ved screening.
  • Pasientens alder bør ikke nå 6 år i løpet av de 28 dagene av den farmakodynamiske (PD)/dosevarierende perioden.
  • Personen er i stand til å motta regelmessig ekstern fôring og medisiner, inkludert via sonde, for eksempel perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG).
  • Hvis du tar noen renin-angiotensin aldosteron systemhemmere (RAASi), betablokkere, fludrokortison eller vanndrivende medisiner, må du ha en stabil dose i minst 14 dager før screening.
  • Foreldre eller juridisk autoriserte representanter eller en annen passende person delegert av de lovlig autoriserte representantene må være tilgjengelig for å hjelpe studiestedets personell med å sikre oppfølging; følge deltakeren til studiestedet på hver vurderingsdag; dispensere undersøkelsesprodukt nøyaktig og pålitelig som anvist.

Ekskluderingskriterier:

Følgende kriterier ekskluderer et forsøksperson fra å delta i denne utprøvingen:

  • Premature spedbarn med <37 ukers svangerskap kan ikke inkluderes i kohort B.
  • Deltakere som på grunn av sin allmenntilstand, for eksempel anemi eller lav kroppsvekt, ikke er egnet til å få tatt blodvolum ut.
  • Enhver av følgende nyretilstander: vedlikeholdshemodialyse eller peritonealdialyse, nyrearteriestenose og akutt nyreskade (definert av 2012 nyresykdom som forbedrer globale utfall) eller en historie med akutt nyresvikt de siste 3 månedene. Merk: Kronisk nyresykdom (CKD) er ikke utelukket.
  • En historie med eller nåværende diagnose av en alvorlig gastrointestinal (GI) diagnose eller kirurgi som kan påvirke GI transitt av legemidlet (forsinket gastrisk tømming), for eksempel en alvorlig svelgeforstyrrelse, alvorlig gastroøsofageal refluks, ukorrigert pylorusstenose, intussusception, enhver annen intestinal obstruksjon (f.eks. Hirschsprungs sykdom, kronisk intestinal pseudo-obstruksjon, klinisk signifikant postkirurgiske abdominale adhesjoner) eller enhver tarmforkortende kirurgisk prosedyre før screening. Pre-gastriske ovenfor nevnte patologier kan ses bort fra i tilfelle eksistensen av et PEG-rør, da PEG-røret vil tjene til ernæring og undersøkelsesproduktadministrasjon.
  • Aktiv kreft, for øyeblikket under kreftbehandling, eller historie med kreft de siste 2 årene (unntatt hudkreft uten melanom).
  • Mottaker av organtransplantasjon som krever behandling med immunsuppressiv behandling eller planlagt nyretransplantasjon i løpet av de første 28 dagene etter dag 1.
  • Historie om plutselig spedbarnsdød hos et søsken.
  • Bruk av følgende medisiner hvis dosene ikke har vært stabile i minst 14 dager før screening eller hvis dosene forventes å endres i løpet av den 4-ukers PD/dosevarierende perioden: digoksin, bronkodilatatorer, teofyllin, hepariner (inkludert lavmolekylære hepariner) ), takrolimus, mykofenolatmofetil, cyklosporin, trimetoprim eller cotrimoxazol.
  • Bruk av et undersøkelsesprodukt for en ikke-godkjent indikasjon innen 30 dager før screening eller innen 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst.
  • Kjent overfølsomhet overfor patiromer eller dets komponenter.

  • Hvis barnet blir ammet:

    1. Det er mistanke om nåværende alkohol- eller rusmisbruk/misbruk hos ammende mor
    2. Den ammende moren tar kaliumtilskudd

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Patiromer

4 ukers farmakodynamisk (PD)/dosevarierende periode

Kohort 1: 6 til <12 år

Kohort 2: 2 til <6 år

Kohort 3: 0 til <2 år); I kohort 3 vil minimum 3 studiedeltakere bli vurdert i undergruppen på 0 til <6 måneder og ytterligere 3 studiedeltakere i undergruppen 6 til <24 måneder.
Legemiddel: Patiromer
Patiromer vil bli gitt én gang daglig; I kohort 3, avhengig av dosen og studiedeltakerens alder, kan den totale daglige dosen deles opp

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i kaliumnivåer (mmol/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 28
Kan måles som serum, plasma, fullblod, kalium
Fra baseline til dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Del 1: Dag 1 til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 frem til oppfølgingsbesøk (opptil 54 uker)
Del 1: Dag 1 til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 frem til oppfølgingsbesøk (opptil 54 uker)
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Del 1: Dag 1 til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 frem til oppfølgingsbesøk (opptil 54 uker)
Del 1: Dag 1 til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 frem til oppfølgingsbesøk (opptil 54 uker)
Endring fra baseline i hvilepuls (slag per minutt)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i systolisk blodtrykk (mmHg)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i diastolisk blodtrykk (mmHg)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i kroppstemperatur (Celsius)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Antall pasienter med EKG-avvik
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i kjemi laboratorieevaluering: Kalsium (mg/dL)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i kjemi laboratorieevaluering: Fosfat (mg/dL)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i kjemi laboratorieevaluering: Magnesium (mg/dL)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i kjemi laboratorieevaluering: Kalium (mEq/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i kjemi laboratorieevaluering: Natrium (mEq/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i kjemi laboratorieevaluering: Kreatinin (mg/dL)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i kjemi laboratorieevaluering: Serumbikarbonat (mEq/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i kjemi laboratorieevaluering: Blod urea nitrogen (mEq/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Endring fra baseline i hematologisk laboratorieevaluering: Hvite blodceller (10^9/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Endring fra baseline i hematologisk laboratorieevaluering: Antall røde blodlegemer (10^12/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Endring fra baseline i hematologisk laboratorieevaluering: Hemoglobin (10^12/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Endring fra baseline i hematologisk laboratorieevaluering: hematokrit (%)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Endring fra baseline i hematologisk laboratorieevaluering: Blodplateantall (10^9/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Endring fra baseline i hematologisk laboratorieevaluering: Blodfluorid (ng/mL)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøk for del 2 (uke 52)
Forekomst av blodkalium under nedre normalgrense (LLN) (mmol/L)
Tidsramme: Del 1: Screening frem til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 til slutten av behandlingen (opptil 52 uker)
Del 1: Screening frem til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 til slutten av behandlingen (opptil 52 uker)
Forekomst av blodkalium over øvre normalgrense (ULN) (mmol/L)
Tidsramme: Del 1: Screening frem til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 til slutten av behandlingen (opptil 52 uker)
Del 1: Screening frem til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 til slutten av behandlingen (opptil 52 uker)
Forekomst av magnesium i blodet ved nivåer spesifisert i protokollen (mmol/L)
Tidsramme: Del 1: Screening frem til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 til slutten av behandlingen (opptil 52 uker)
Del 1: Screening frem til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 til slutten av behandlingen (opptil 52 uker)
Forekomst av unormale funn av kliniske laboratorieverdier
Tidsramme: Del 1: Screening frem til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 til slutten av behandlingen (opptil 52 uker)
Forekomst av funn av kliniske laboratorieverdier som er utenfor normalområdet for den respektive alderen for: serumkalsium, fosfat, fluorid, kreatinin, bikarbonat og nitrogennivåer for urea i blodet
Del 1: Screening frem til slutten av behandlingen (dag 28 ±3 dager); Del 2: Dag 1 til slutten av behandlingen (opptil 52 uker)
Endring i kaliumnivåer (mmol/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker
Kan måles som serum, plasma, fullblod, kalium
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: opptil 52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vifor Pharma, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Julian Platon, MD, PhD, Vifor Pharma, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RLY5016-208p
  • 2023-505252-21-00 (Annen identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL Vifor erkjenner viktigheten av datatransparens og forplikter seg til å dele, på forespørsel fra kvalifiserte vitenskapelige forskere, kliniske utprøvingsdata på pasientnivå, kliniske utprøvingsdata på studienivå og protokoller fra kliniske studier for medisiner og indikasjoner godkjent i USA (USA). ) og Den europeiske union (EU).

IPD-delingstidsramme

Data fra Vifor Pharma sponsede ikke-intervensjonelle og intervensjonelle kliniske studier (fase 1-4) for medisiner og indikasjoner godkjent i USA og EU, vil bli delt dersom evalueringen av forespørselen er positiv og det har gått to år siden studien ble fullført eller avslutning av programmet.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Data deles på forespørsel fra kvalifiserte vitenskapelige forskere under forutsetning av at forsøkspersonenes rettigheter holdes fullt beskyttet, spesielt med hensyn til god klinisk praksis og datavern, at de foreslåtte analysene tar sikte på å gi et passende og gyldig vitenskapelig resultat og er ikke i strid med publiseringsplanen for studien. Forespørsler skal sendes inn, inkludert en beskrivelse av de forespurte dataene, en begrunnelse for den foreslåtte forskningen, en statistisk analyseplan, en publikasjonsplan, forskerteamets kvalifikasjoner og erfaring, avsløring av eventuelle interessekonflikter og konkurransedyktig bruk av data og kilde av forskningsmidler. Hvis forespørselen godkjennes etter evaluering, vil prosessen med å dele de forespurte dataene bli igangsatt. Som en forutsetning kreves det en signert avtale om behandling og overføring av personopplysninger mellom Vifor Pharma og dataanmoder.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hyperkalemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uruguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere