Patiromer til behandling af hyperkaliæmi hos børn fra fødsel til
9. april 2024 opdateret af: Vifor Pharma, Inc.
Et 2-delt, åbent, fase 2, flerdosisstudie til evaluering af de farmakodynamiske virkninger, sikkerhed og tolerabilitet af patiromer hos børn under 6 år med hyperkaliæmi (EMERALD 2)
En undersøgelse for at evaluere de farmakodynamiske virkninger, sikkerhed og tolerabilitet af patiromer hos børn under 6 år med hyperkaliæmi
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
36
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: EMERALD-2 Clinical Study Team
- Telefonnummer: +41 58 851 80 00
- E-mail: clinicaltrials@cslbehring.com
Studiesteder
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
- Rekruttering
- Investigator Site 84006
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33124
- Ikke rekrutterer endnu
- Investigator Site 84003
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Rekruttering
- Investigator Site 84004
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Rekruttering
- Investigator Site 37602
-
Petah tikva, Israel, 4920235
- Rekruttering
- Investigator Site 37601
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 5 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Følgende inklusionskriterier skal være opfyldt for hvert emne:
- Pædiatriske forsøgspersoner (<6 år) med hyperkaliæmi ved screening.
- Forsøgspersonens alder bør ikke nå 6 år i løbet af de 28 dage af den farmakodynamiske (PD)/dosisvarierende periode.
- Forsøgspersonen er i stand til at modtage regelmæssig ekstern fodring og medicin, herunder via sonder, fx perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG).
- Hvis du tager nogen renin-angiotensin aldosteron systemhæmmere (RAASi), skal betablokkere, fludrocortison eller vanddrivende medicin være på en stabil dosis i mindst 14 dage før screening.
- Forældre(r) eller juridisk autoriserede repræsentant(er) eller en anden passende person uddelegeret af de lovligt autoriserede repræsentanter skal være til rådighed for at hjælpe undersøgelsesstedets personale med at sikre opfølgning; ledsage deltageren til undersøgelsesstedet på hver vurderingsdag; dispensere forsøgsprodukt nøjagtigt og pålideligt som anvist.
Ekskluderingskriterier:
Følgende kriterier udelukker en forsøgsperson fra at deltage i dette forsøg:
- For tidligt fødte spædbørn med <37 ugers graviditet kan ikke inkluderes i kohorte B.
- Deltagere, som på grund af deres almene tilstand, fx anæmi eller lav kropsvægt, ikke er egnede til at få udtaget blodvolumen.
- Enhver af følgende nyresygdomme: vedligeholdelseshæmodialyse eller peritonealdialyse, nyrearteriestenose og akut nyreskade (defineret af 2012 nyresygdom, der forbedrer globale resultater) eller en historie med akut nyreinsufficiens inden for de seneste 3 måneder. Bemærk: Kronisk nyresygdom (CKD) er ikke udelukket.
- En historie med eller aktuel diagnose af en alvorlig gastrointestinal (GI) diagnose eller operation, der kan påvirke GI transit af lægemidlet (forsinket gastrisk tømning), såsom en alvorlig synkeforstyrrelse, svær gastroøsofageal refluks, ukorrigeret pylorusstenose, intussusception, enhver anden tarm obstruktion (f.eks. Hirschsprungs sygdom, kronisk intestinal pseudo-obstruktion, klinisk signifikant postkirurgiske abdominale adhæsioner) eller enhver tarmforkortende kirurgisk procedure før screening. Præ-gastriske ovennævnte patologier kan ses bort fra i tilfælde af eksistens af et PEG-rør, da PEG-røret vil tjene til ernæring og undersøgelsesproduktadministration.
- Aktiv kræft, i øjeblikket under kræftbehandling, eller historie med kræft inden for de seneste 2 år (undtagen hudkræft uden melanom).
- Modtager af enhver organtransplantation, der kræver behandling med immunsuppressiv terapi eller planlagt til nyretransplantation i løbet af de første 28 dage efter dag 1.
- Historie om pludselig spædbarnsdød hos en søskende.
- Brug af følgende medicin, hvis doser ikke har været stabile i mindst 14 dage før screening, eller hvis doser forventes at ændre sig i løbet af den 4-ugers PD/dosisvarierende periode: digoxin, bronkodilatatorer, theophyllin, hepariner (inklusive lavmolekylære hepariner) ), tacrolimus, mycophenolatmofetil, cyclosporin, trimethoprim eller cotrimoxazol.
- Brug af ethvert forsøgsprodukt til en ikke-godkendt indikation inden for 30 dage før screening eller inden for 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst.
- Kendt overfølsomhed over for patiromer eller dets komponenter.
Hvis barnet bliver ammet:
- Der er mistanke om aktuelt alkohol- eller stofmisbrug/misbrug hos ammende mor
- Den ammende mor tager kaliumtilskud
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Patiromer
4 ugers farmakodynamisk (PD)/dosisvarierende periode Kohorte 1: 6 til <12 år Kohorte 2: 2 til <6 år Kohorte 3: 0 til <2 år gammel); I kohorte 3 vil minimum 3 undersøgelsesdeltagere blive vurderet i undergruppen på 0 til <6 måneder og yderligere 3 undersøgelsesdeltagere i undergruppen 6 til <24 måneder gamle. |
Patiromer vil blive givet én gang dagligt; I kohorte 3, afhængigt af dosis og undersøgelsesdeltagerens alder, kan den samlede daglige dosis blive opdelt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i kaliumniveauer (mmol/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 28
|
Kan måles som serum, plasma, fuldblod, kalium
|
Fra baseline til dag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Del 1: Dag 1 til slutningen af behandlingen (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 op til opfølgningsbesøg (op til 54 uger)
|
Del 1: Dag 1 til slutningen af behandlingen (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 op til opfølgningsbesøg (op til 54 uger)
|
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Del 1: Dag 1 til slutningen af behandlingen (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 op til opfølgningsbesøg (op til 54 uger)
|
Del 1: Dag 1 til slutningen af behandlingen (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 op til opfølgningsbesøg (op til 54 uger)
|
|
|
Ændring fra baseline i hvilepuls (slag pr. minut)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk (mmHg)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i diastolisk blodtryk (mmHg)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i kropstemperatur (Celsius)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Antal patienter med EKG-abnormiteter
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i kemi laboratorieevaluering: Calcium (mg/dL)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i kemi laboratorieevaluering: Fosfat (mg/dL)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i kemilaboratorieevaluering: Magnesium (mg/dL)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i kemi laboratorieevaluering: Kalium (mEq/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i kemi laboratorieevaluering: Natrium (mEq/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i kemi laboratorieevaluering: Kreatinin (mg/dL)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i kemilaboratorieevaluering: Serumbicarbonat (mEq/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i kemi-laboratorie-evaluering: Urinstof-nitrogen i blod (mEq/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieevaluering: Hvide blodlegemer (10^9/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieevaluering: Antal røde blodlegemer (10^12/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieevaluering: Hæmoglobin (10^12/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieevaluering: Hæmatokrit (%)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieevaluering: Blodpladeantal (10^9/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologisk laboratorieevaluering: Blodfluorid (ng/mL)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
Fra baseline til dag 7, dag 14, dag 28 og EoT-besøg for del 2 (uge 52)
|
|
|
Forekomst af blodkalium under den nedre normale grænse (LLN) (mmol/L)
Tidsramme: Del 1: Screening indtil behandlingens afslutning (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 til slutningen af behandlingen (op til 52 uger)
|
Del 1: Screening indtil behandlingens afslutning (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 til slutningen af behandlingen (op til 52 uger)
|
|
|
Forekomst af blodkalium over den øvre normalgrænse (ULN) (mmol/L)
Tidsramme: Del 1: Screening indtil behandlingens afslutning (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 til slutningen af behandlingen (op til 52 uger)
|
Del 1: Screening indtil behandlingens afslutning (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 til slutningen af behandlingen (op til 52 uger)
|
|
|
Forekomst af magnesium i blodet ved niveauer specificeret i protokollen (mmol/L)
Tidsramme: Del 1: Screening indtil behandlingens afslutning (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 til slutningen af behandlingen (op til 52 uger)
|
Del 1: Screening indtil behandlingens afslutning (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 til slutningen af behandlingen (op til 52 uger)
|
|
|
Forekomst af unormale fund af kliniske laboratorieværdier
Tidsramme: Del 1: Screening indtil behandlingens afslutning (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 til slutningen af behandlingen (op til 52 uger)
|
Forekomst af fund af kliniske laboratorieværdier, der ligger uden for normalområdet for den respektive alder for: serum calcium, fosfat, fluorid, kreatinin, bicarbonat og urinstofnitrogenniveauer i blodet
|
Del 1: Screening indtil behandlingens afslutning (dag 28 ±3 dage); Del 2: Dag 1 til slutningen af behandlingen (op til 52 uger)
|
|
Ændring i kaliumniveauer (mmol/L)
Tidsramme: Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Kan måles som serum, plasma, fuldblod, kalium
|
Fra baseline til dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 og under del 2: op til 52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Julian Platon, MD, PhD, Vifor Pharma, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
1. april 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. august 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. august 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. januar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. marts 2023
Først opslået (Faktiske)
13. marts 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
9. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RLY5016-208p
- 2023-505252-21-00 (Anden identifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
CSL Vifor anerkender vigtigheden af datagennemsigtighed og forpligter sig til efter anmodning fra kvalificerede videnskabelige forskere at dele kliniske forsøgsdata på patientniveau, kliniske forsøgsdata på undersøgelsesniveau og protokoller fra kliniske forsøg for lægemidler og indikationer godkendt i USA (USA). ) og Den Europæiske Union (EU).
IPD-delingstidsramme
Data fra Vifor Pharma sponsorerede ikke-interventionelle og interventionelle kliniske forsøg (fase 1-4) for lægemidler og indikationer godkendt i USA og EU, vil blive delt, hvis evalueringen af anmodningen er positiv, og der er gået to år siden undersøgelsens afslutning eller afslutning af programmet.
IPD-delingsadgangskriterier
Data deles efter anmodning fra kvalificerede videnskabelige forskere under den forudsætning, at forsøgspersonernes rettigheder bevares fuldt ud, især med hensyn til god klinisk praksis og databeskyttelse, at de foreslåede analyser sigter mod at give et passende og gyldigt videnskabeligt output og er ikke i strid med publiceringsplanen for undersøgelsen.
Anmodninger skal indsendes, herunder en beskrivelse af de anmodede data, en begrundelse for den foreslåede forskning, en statistisk analyseplan, en publikationsplan, forskerholdets kvalifikationer og erfaring, offentliggørelse af eventuelle interessekonflikter og konkurrencemæssig brug af data og kilde af forskningsmidler.
Hvis anmodningen efter evaluering godkendes, vil processen med at dele de ønskede data blive igangsat.
Som en forudsætning kræves en underskrevet persondatabehandlings- og overførselsaftale mellem Vifor Pharma og dataanmoderen.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .