Patiromer zur Behandlung von Hyperkaliämie bei Kindern von Geburt an

Einschlusskriterien:

Folgende Einschlusskriterien müssen für jedes Fach erfüllt sein:

• Pädiatrische Patienten (< 6 Jahre) mit Hyperkaliämie beim Screening.
• Das Alter des Probanden sollte während der 28 Tage des pharmakodynamischen (PD)/Dosisfindungszeitraums 6 Jahre nicht erreichen.
• Das Subjekt ist in der Lage, regelmäßig externe Nahrung und Medikamente zu erhalten, einschließlich über Sonden, z. B. perkutane endoskopische Gastrostomie (PEG).
• Wenn Sie Hemmer des Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systems (RAASi), Betablocker, Fludrocortison oder Diuretika einnehmen, müssen Sie mindestens 14 Tage vor dem Screening eine stabile Dosis einnehmen.
• Eltern oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter oder eine andere geeignete Person, die von den gesetzlich bevollmächtigten Vertretern delegiert wurde, müssen verfügbar sein, um dem Personal des Studienzentrums bei der Sicherstellung der Nachsorge zu helfen; Begleiten Sie den Teilnehmer an jedem Bewertungstag zum Studienort; genaue und zuverlässige Abgabe von Prüfpräparaten gemäß Anweisung.

Ausschlusskriterien:

Die folgenden Kriterien schließen einen Probanden von der Teilnahme an dieser Studie aus:

• Frühgeborene mit <37 Schwangerschaftswochen können nicht in Kohorte B aufgenommen werden.
• Teilnehmer, die aufgrund ihres Allgemeinzustandes, z. B. Blutarmut oder niedrigem Körpergewicht, nicht für eine Blutvolumenentnahme geeignet sind.
• Jede der folgenden Nierenerkrankungen: Erhaltungs-Hämodialyse oder Peritonealdialyse, Nierenarterienstenose und akute Nierenschädigung (definiert durch 2012 Kidney Disease Improving Global Outcomes) oder akute Niereninsuffizienz in der Vorgeschichte in den letzten 3 Monaten. Hinweis: Eine chronische Nierenerkrankung (CKD) ist nicht ausgeschlossen.
• Eine Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose einer schweren gastrointestinalen (GI) Diagnose oder Operation, die den GI-Transit des Arzneimittels (verzögerte Magenentleerung) beeinträchtigen könnte, wie z Obstruktion (z. B. Hirschsprung-Krankheit, chronische Pseudo-Darmobstruktion, klinisch signifikante postoperative abdominale Adhäsionen) oder jeder darmverkürzende chirurgische Eingriff vor dem Screening. Die oben genannten prägastrischen Pathologien können bei Vorhandensein einer PEG-Sonde außer Acht gelassen werden, da die PEG-Sonde zur Ernährung und Verabreichung des Prüfpräparats dient.
• Aktiver Krebs, derzeit in Krebsbehandlung oder Krebsvorgeschichte in den letzten 2 Jahren (außer bei nicht-melanozytärem Hautkrebs).
• Empfänger einer Organtransplantation, die eine Behandlung mit einer immunsuppressiven Therapie erfordert oder in den ersten 28 Tagen nach Tag 1 für eine Nierentransplantation vorgesehen ist.
• Geschichte des plötzlichen Kindstods bei einem Geschwister.
• Verwendung der folgenden Medikamente, wenn die Dosen mindestens 14 Tage vor dem Screening nicht stabil waren oder wenn sich die Dosen während der 4-wöchigen PD/Dosisfindungsphase voraussichtlich ändern: Digoxin, Bronchodilatatoren, Theophyllin, Heparine (einschließlich niedermolekularer Heparine ), Tacrolimus, Mycophenolatmofetil, Cyclosporin, Trimethoprim oder Cotrimoxazol.
• Verwendung eines Prüfpräparats für eine nicht zugelassene Indikation innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen Patiromer oder seine Bestandteile.

• Wenn das Kind gestillt wird:

  1. Es besteht der Verdacht auf aktuellen Alkohol- oder Substanzmissbrauch/Missbrauch bei der stillenden Mutter
  2. Die stillende Mutter nimmt Kaliumpräparate ein

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten