Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Patiromer voor de behandeling van hyperkaliëmie bij kinderen vanaf de geboorte tot

17 juni 2024 bijgewerkt door: Vifor Pharma, Inc.

Een tweedelig, open-label, fase 2-onderzoek met meerdere doses om de farmacodynamische effecten, veiligheid en verdraagbaarheid van Patiromer te evalueren bij kinderen jonger dan 6 jaar met hyperkaliëmie (EMERALD 2)

Een studie om de farmacodynamische effecten, veiligheid en verdraagbaarheid van patiromer te evalueren bij kinderen jonger dan 6 jaar met hyperkaliëmie

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

36

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Werving
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikvah, Israël, 4920235
        • Werving
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Werving
        • UF Health Pediatric Multispecialty Center
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33124
        • Werving
        • Miller School of Medicine, University of Miami
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Werving
        • Duke University Hospital & Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Per vak moet aan de volgende inclusiecriteria worden voldaan:

  • Pediatrische proefpersonen (<6 jaar) met hyperkaliëmie bij screening.
  • De leeftijd van de proefpersoon mag de leeftijd van 6 jaar niet bereiken tijdens de 28 dagen van de farmacodynamische (PD)/dosis-variërende periode.
  • De patiënt kan regelmatig externe voeding en medicatie krijgen, ook via sondes, bijvoorbeeld percutane endoscopische gastrostomie (PEG).
  • Als u renine-angiotensine-remmers van het aldosteronsysteem (RAASi), bètablokkers, fludrocortison of diuretica gebruikt, moet u gedurende ten minste 14 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis hebben.
  • Ouder(s) of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) of een andere geschikte persoon, gedelegeerd door de wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers, moeten beschikbaar zijn om het personeel van de onderzoekslocatie te helpen bij het verzekeren van de follow-up; begeleid de deelnemer op elke beoordelingsdag naar de onderzoekslocatie; onderzoeksproduct nauwkeurig en betrouwbaar toe te dienen zoals aangegeven.

Uitsluitingscriteria:

De volgende criteria sluiten een proefpersoon uit van deelname aan dit onderzoek:

  • Vroeggeboorte baby's met een zwangerschapsduur <37 weken kunnen niet worden opgenomen in cohort B.
  • Deelnemers die vanwege hun algemene toestand, bijvoorbeeld bloedarmoede of een laag lichaamsgewicht, niet geschikt zijn om bloed te laten afnemen.
  • Een van de volgende nieraandoeningen: onderhoudshemodialyse of peritoneale dialyse, nierarteriestenose en acuut nierletsel (gedefinieerd door 2012 Kidney Disease Improving Global Outcomes) of een voorgeschiedenis van acute nierinsufficiëntie in de afgelopen 3 maanden. Let op: Chronische nierziekte (CKD) is niet uitgesloten.
  • Een voorgeschiedenis van of huidige diagnose van een ernstige gastro-intestinale (GI) diagnose of operatie die de GI-transit van het geneesmiddel zou kunnen beïnvloeden (vertraagde maaglediging), zoals een ernstige slikstoornis, ernstige gastro-oesofageale reflux, niet-gecorrigeerde pylorusstenose, intussusceptie, enige andere intestinale obstructie (bijv. ziekte van Hirschsprung, chronische intestinale pseudo-obstructie, klinisch significante postoperatieve abdominale verklevingen) of enige chirurgische ingreep die de darmen verkort voorafgaand aan de screening. Bovenvermelde pathologieën vóór de maag kunnen buiten beschouwing worden gelaten in het geval van een PEG-sonde, aangezien de PEG-sonde zal dienen voor de toediening van voeding en onderzoeksproducten.
  • Actieve kanker, momenteel onder behandeling voor kanker, of voorgeschiedenis van kanker in de afgelopen 2 jaar (behalve niet-melanome huidkanker).
  • Ontvanger van een orgaantransplantatie die behandeling met immunosuppressieve therapie vereist of gepland voor een niertransplantatieprocedure gedurende de eerste 28 dagen na dag 1.
  • Geschiedenis van wiegendood bij een broer of zus.
  • Gebruik van de volgende medicijnen als de doses niet stabiel zijn gedurende ten minste 14 dagen voorafgaand aan de screening of als wordt verwacht dat de doses zullen veranderen tijdens de 4 weken durende PD/dosisbereikperiode: digoxine, bronchusverwijders, theofylline, heparines (inclusief laagmoleculaire heparines ), tacrolimus, mycofenolaatmofetil, ciclosporine, trimethoprim of cotrimoxazol.
  • Gebruik van een onderzoeksproduct voor een niet-goedgekeurde indicatie binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening of binnen 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is.
  • Bekende overgevoeligheid voor patiromer of zijn componenten.

  • Als het kind borstvoeding krijgt:

    1. Er is een vermoeden van huidig ​​alcohol- of drugsmisbruik/misbruik bij een moeder die borstvoeding geeft
    2. De moeder die borstvoeding geeft, neemt kaliumsupplementen

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Patiromeer

Farmacodynamische (PD)/dosisbereikperiode van 4 weken

Cohort 1: 6 tot <12 jaar

Cohort 2: 2 tot <6 jaar oud

Cohort 3: 0 tot <2 jaar); In Cohort 3 worden minimaal 3 studiedeelnemers beoordeeld in de subgroep van 0 tot <6 maanden en nog eens 3 studiedeelnemers in de subgroep van 6 tot <24 maanden.
Geneesmiddel: Patiromeer
Patiromer wordt eenmaal daags toegediend; In Cohort 3 kan, afhankelijk van de dosis en de leeftijd van de onderzoeksdeelnemer, de totale dagelijkse dosis worden opgesplitst

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in kaliumspiegels (mmol/L)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot dag 28
Kan worden gemeten als serum, plasma, volbloed, kalium
Vanaf de basislijn tot dag 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optreden van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Deel 1: Dag 1 tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot vervolgbezoek (tot 54 weken)
Deel 1: Dag 1 tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot vervolgbezoek (tot 54 weken)
Optreden van ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Deel 1: Dag 1 tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot vervolgbezoek (tot 54 weken)
Deel 1: Dag 1 tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot vervolgbezoek (tot 54 weken)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hartslag in rust (slagen per minuut)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering ten opzichte van baseline in systolische bloeddruk (mmHg)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering ten opzichte van baseline in diastolische bloeddruk (mmHg)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamstemperatuur (Celsius)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Aantal patiënten met ECG-afwijkingen
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering t.o.v. baseline in chemische laboratoriumevaluatie: Calcium (mg/dL)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de evaluatie van het chemisch laboratorium: Fosfaat (mg/dL)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de evaluatie van het chemielaboratorium: magnesium (mg/dl)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de evaluatie van het chemisch laboratorium: Kalium (mEq/L)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de evaluatie van het chemielaboratorium: Natrium (mEq/L)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de evaluatie van het chemielaboratorium: Creatinine (mg/dL)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering t.o.v. baseline in chemische laboratoriumevaluatie: serumbicarbonaat (mEq/L)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering ten opzichte van baseline in de evaluatie van het scheikundig laboratorium: bloedureumstikstof (mEq/L)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Van baseline tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Verandering ten opzichte van baseline in hematologielaboratoriumevaluatie: witte bloedcellen (10^9/L)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Verandering ten opzichte van baseline in hematologielaboratoriumevaluatie: aantal rode bloedcellen (10^12/L)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Verandering ten opzichte van baseline in hematologielaboratoriumevaluatie: hemoglobine (10^12/L)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Verandering ten opzichte van baseline in hematologielaboratoriumevaluatie: hematocriet (%)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Verandering ten opzichte van baseline in hematologielaboratoriumevaluatie: Aantal bloedplaatjes (10^9/L)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Verandering ten opzichte van baseline in hematologielaboratoriumevaluatie: bloedfluoride (ng/ml)
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Van baseline tot dag 7, dag 14, dag 28 en EoT-bezoek voor deel 2 (week 52)
Optreden van bloedkalium onder de ondergrens van normaal (LLN) (mmol/L)
Tijdsspanne: Deel 1: Screening tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot het einde van de behandeling (tot 52 weken)
Deel 1: Screening tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot het einde van de behandeling (tot 52 weken)
Optreden van bloedkalium boven de bovengrens van normaal (ULN) (mmol/L)
Tijdsspanne: Deel 1: Screening tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot het einde van de behandeling (tot 52 weken)
Deel 1: Screening tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot het einde van de behandeling (tot 52 weken)
Aanwezigheid van magnesium in het bloed op niveaus gespecificeerd in het protocol (mmol/L)
Tijdsspanne: Deel 1: Screening tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot het einde van de behandeling (tot 52 weken)
Deel 1: Screening tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot het einde van de behandeling (tot 52 weken)
Optreden van abnormale bevindingen van klinische laboratoriumwaarden
Tijdsspanne: Deel 1: Screening tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot het einde van de behandeling (tot 52 weken)
Optreden van bevindingen van klinische laboratoriumwaarden die buiten het normale bereik van de respectieve leeftijd vallen voor: serumcalcium-, fosfaat-, fluoride-, creatinine-, bicarbonaat- en bloedureumstikstofspiegels
Deel 1: Screening tot het einde van de behandeling (dag 28 ±3 dagen); Deel 2: Dag 1 tot het einde van de behandeling (tot 52 weken)
Verandering in kaliumspiegels (mmol/L)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken
Kan worden gemeten als serum, plasma, volbloed, kalium
Vanaf de basislijn tot dag 3, dag 7, dag 14, dag 28 en tijdens deel 2: tot 52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vifor Pharma, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Julian Platon, MD, PhD, Vifor Pharma, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 september 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RLY5016-208p
  • 2023-505252-21-00 (Andere identificatie: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL Vifor erkent het belang van gegevenstransparantie en verbindt zich ertoe, op verzoek van gekwalificeerde wetenschappelijke onderzoekers, gegevens van klinische onderzoeken op patiëntniveau, gegevens van klinische onderzoeken op studieniveau en protocollen van klinische onderzoeken voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de Verenigde Staten (VS) te delen ) en de Europese Unie (EU).

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens van door Vifor Pharma gesponsorde niet-interventionele en interventionele klinische onderzoeken (fase 1-4) voor geneesmiddelen en indicaties die zijn goedgekeurd in de VS en de EU, zullen worden gedeeld als de beoordeling van het verzoek positief is en er twee jaar zijn verstreken sinds de voltooiing van de studie of beëindiging van het programma.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gegevens worden gedeeld op verzoek van gekwalificeerde wetenschappelijke onderzoekers onder de voorwaarde dat de rechten van de proefpersonen volledig worden beschermd, in het bijzonder met betrekking tot goede klinische praktijken en gegevensprivacy, dat de voorgestelde analyses gericht zijn op het leveren van een passende en geldige wetenschappelijke output en zijn niet in strijd is met het publicatieplan voor het onderzoek. Verzoeken moeten worden ingediend met inbegrip van een beschrijving van de gevraagde gegevens, een motivering voor het voorgestelde onderzoek, een statistisch analyseplan, een publicatieplan, kwalificaties en ervaring van het onderzoeksteam, bekendmaking van eventuele belangenconflicten en concurrerend gebruik van gegevens, en de bron van onderzoeksfinanciering. Als na evaluatie het verzoek wordt goedgekeurd, wordt het proces van het delen van de gevraagde gegevens in gang gezet. Als voorwaarde is een ondertekende overeenkomst voor verwerking en overdracht van persoonsgegevens tussen Vifor Pharma en de gegevensaanvrager vereist.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Patiromeer

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Taiwan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren