Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Nuwiq pour la prise en charge périopératoire des patients atteints d'hémophilie A sous emicizumab sur la prophylaxie régulière (NuPOWER)

8 mai 2026 mis à jour par: Octapharma

Nuwiq pour la prise en charge périopératoire des patients atteints d'hémophilie A sous Emicizumab Regular Prophylaxis Study (NuPOWER)

Facteur VIII recombinant pour la prévention des hémorragies chez les patients atteints d'hémophilie A sévère subissant une intervention chirurgicale majeure tout en recevant une prophylaxie par emicizumab

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients atteints d'hémophilie A sévère recevant de l'emicizumab auront souvent besoin de FVIII concomitant pour fournir une couverture hémostatique lors d'une intervention chirurgicale majeure. Cette étude prospective, ouverte, non contrôlée, à un seul bras, multinationale et multicentrique vise à évaluer l'efficacité hémostatique périopératoire globale de Nuwiq, un facteur VIII recombinant, en association avec la prophylaxie par emicizumab chez des patients de sexe masculin de plus de 12 ans atteints d'hémophilie A sévère subissant une intervention chirurgicale majeure .

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

28

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Recrutement
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshein (KFH)
      • Duisburg, Allemagne
        • Recrutement
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
      • Hamburg, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE)
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie
        • Recrutement
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Finlande
      • Helsinki, Finlande
        • Recrutement
        • Helsinki University Hospital
  • France
      • Nantes, France
        • Recrutement
        • CHU de Nantes Hôtel-Dieu
      • Tours, France
        • Recrutement
        • CHRU de Tours
  • Inde
      • Bengaluru, Inde
        • Recrutement
        • St. John's Medical College Hospital
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Inde
        • Recrutement
        • Christian Medical College Vellore
  • Italie
      • Catanzaro, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Pugliese Ciaccio
      • Florence, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
      • Milan, Italie
        • Recrutement
        • Centro Trombosi e Malattie Emorragiche, ITCCS Humanitas Research Hospital
  • Macédoine du Nord
      • Skopje, Macédoine du Nord
        • Recrutement
        • Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Pas encore de recrutement
        • St. James's University Hospital
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie
        • Recrutement
        • Clinical Center for Serbia Belgrade
  • États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • UT Southwestern Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hémophilie A sévère (activité FVIII [FVIII:C] <1%) selon les antécédents médicaux
  • Patients de sexe masculin âgés d'au moins 12 ans
  • Traitement antérieur avec un ou plusieurs produits FVIII pendant au moins 150 jours d'exposition
  • Sous prophylaxie régulière par emicizumab pendant au moins 3 mois avant une chirurgie élective majeure programmée nécessitant un traitement par FVIII
  • Consentement éclairé écrit librement donné du patient, ou du parent/représentant légal le cas échéant, obtenu conformément à la réglementation locale

Critère d'exclusion:

  • Trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A
  • Inhibiteur FVIII présent ou passé (≥0,6 unités Bethesda [UB]/mL) selon les antécédents médicaux
  • Maladie grave du foie ou des reins (taux d'alanine aminotransférase [ALT] et/ou d'aspartate aminotransférase [AST] > 5 fois la limite supérieure de la normale ; ou créatinine > 120 μmol/L)
  • Hypersensibilité connue à la substance active de Nuwiq ou à ses excipients (saccharose, chlorure de sodium, chlorure de calcium dihydraté, chlorhydrate d'arginine, citrate de sodium dihydraté, poloxamère 188)
  • Déjà opéré dans cette étude
  • Participation actuelle à un autre essai clinique interventionnel
  • Traitement avec tout produit expérimental (IP) dans les 30 jours précédant la visite de dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Nuwiq
Tous les patients recevant Nuwiq (FVIII recombinant). Nuwiq sera administré par voie intraveineuse conformément aux informations de prescription pertinentes. Le traitement sera répété si nécessaire toutes les 8 à 24 heures jusqu'à cicatrisation adéquate de la plaie, puis - si nécessaire - pendant au moins 7 jours supplémentaires pour maintenir des taux plasmatiques de FVIII de 30 à 60 UI/dL.
Médicament: Nuwiq
Nuwiq est une glycoprotéine FVIII purifiée dont le domaine B a été supprimé, synthétisée par une lignée de cellules rénales embryonnaires humaines génétiquement modifiées (HEK 293F).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité hémostatique globale
Délai: Pendant l'intervention chirurgicale et jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) telle que définie par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.
L'efficacité hémostatique globale du traitement mesurée en tant que « succès » ou « échec » binaire. L'efficacité hémostatique périopératoire globale de Nuwiq sera évaluée par un comité indépendant de surveillance des données (IDMC) et déterminée à l'aide d'un algorithme d'évaluation composite qui prend en compte l'évaluation par le chirurgien de l'efficacité hémostatique peropératoire et l'évaluation de l'efficacité hémostatique postopératoire par l'investigateur pour classer l'efficacité hémostatique globale comme succès ou échec.
Pendant l'intervention chirurgicale et jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) telle que définie par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité hémostatique peropératoire
Délai: Pendant la chirurgie : De la première incision cutanée à la dernière suture

Évaluation de l'efficacité hémostatique peropératoire de Nuwiq à l'aide d'une échelle ordinale à 4 points :

Excellent : la perte de sang peropératoire était inférieure ou égale à la perte de sang moyenne attendue pour le type d'intervention réalisée chez un patient présentant une hémostase normale et du même sexe, âge et stature

Bon : la perte de sang peropératoire était supérieure à la perte de sang moyenne attendue, mais inférieure ou égale à la perte de sang maximale attendue pour le type de procédure chez un patient présentant une hémostase normale.

Modéré : la perte de sang peropératoire était supérieure à la perte de sang maximale attendue pour le type d'intervention réalisée chez un patient présentant une hémostase normale, mais l'hémostase était contrôlée.

Aucun : l'hémostase n'était pas contrôlée, nécessitant une modification du schéma de remplacement du facteur de coagulation.
Pendant la chirurgie : De la première incision cutanée à la dernière suture
Efficacité hémostatique postopératoire
Délai: De la fin de l'intervention chirurgicale jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) tel que défini par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.

Évaluation de l'efficacité hémostatique postopératoire de Nuwiq à l'aide d'une échelle ordinale à 4 points :

Excellent : Aucun saignement ou suintement postopératoire non dû à des complications chirurgicales. Tous les saignements postopératoires (dus à des complications chirurgicales) ont été contrôlés avec Nuwiq comme prévu pour le type de procédure.

Bon : Aucun saignement postopératoire ni suintement non dû à des complications chirurgicales. Le contrôle des saignements postopératoires dus à des complications chirurgicales a nécessité une dose accrue de Nuwiq ou des injections supplémentaires non prévues initialement pour le type de procédure.

Modéré : quelques saignements et suintements postopératoires qui n'étaient pas dus à des complications chirurgicales. Le contrôle des saignements postopératoires a nécessité une dose accrue de Nuwiq ou des injections supplémentaires non prévues initialement pour le type de procédure.

Aucun : saignements et suintements postopératoires incontrôlés importants.
De la fin de l'intervention chirurgicale jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) tel que défini par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.
Niveaux de transfusion de produits sanguins
Délai: Du jour de l'intervention chirurgicale jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) tel que défini par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.
Le nombre de produits sanguins allogéniques (globules rouges, plaquettes et autres produits sanguins) transfusés
Du jour de l'intervention chirurgicale jusqu'à la fin de la cicatrisation de la plaie (par exemple retrait des sutures, arrêt du drainage, etc.) tel que défini par l'investigateur, pendant la durée de l'étude de 30 ± 3 jours après le jour de l'intervention chirurgicale.
Taux plasmatiques de FVIII
Délai: ≤ 30 minutes avant et 15 à 30 minutes après l'injection de Nuwiq
Taux plasmatiques périopératoires
≤ 30 minutes avant et 15 à 30 minutes après l'injection de Nuwiq
Génération de thrombine
Délai: ≤ 30 minutes avant et 15 à 30 minutes après l'injection de Nuwiq
Génération périopératoire de thrombine
≤ 30 minutes avant et 15 à 30 minutes après l'injection de Nuwiq
Efficacité hémostatique périopératoire selon les critères de la Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH)
Délai: Périopératoire

Évalué sur l’échelle de 4 points recommandée par la FMH :

Excellent : Perte de sang peropératoire et postopératoire, avec transfusions de composants sanguins, similaire à celle des patients non hémophiles. Pas de FVIII/agents de contournement supplémentaires Bon : Perte de sang per/postopératoire légèrement augmentée par rapport aux attentes chez les patients non hémophiles, mais cliniquement insignifiante. Transfusions de composants sanguins similaires à celles d’un patient non hémophile. Aucun FVIII/agents de contournement supplémentaires Passable : les pertes sanguines per/postopératoires ont augmenté par rapport aux attentes pour les patients non hémophiles et un traitement supplémentaire est nécessaire. Dose supplémentaire de FVIII/agents de contournement nécessaire ou augmentation des composants sanguins des besoins transfusionnels anticipés Faible : Perte de sang per- ou postopératoire significative, considérablement augmentée par rapport au patient non hémophile, nécessitant une intervention médicale liée à l'hémophilie. Hypotension inattendue, transfert aux soins intensifs en raison d'un saignement ou d'une augmentation substantielle de la composante sanguine des besoins transfusionnels prévus
Périopératoire
Événements thrombotiques
Délai: Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale ou jusqu'au jour de la sortie, selon la date la plus tardive.
Incidence des événements thrombotiques au cours de l'étude
Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale ou jusqu'au jour de la sortie, selon la date la plus tardive.
Formation d’inhibiteurs du FVIII
Délai: Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale ou jusqu'au jour de la sortie, selon la date la plus tardive.
Incidence de la formation d’inhibiteurs du FVIII
Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale ou jusqu'au jour de la sortie, selon la date la plus tardive.
Événements indésirables
Délai: Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale ou jusqu'au jour de la sortie, selon la date la plus tardive.
Incidence des événements indésirables enregistrés pendant toute la période d'étude
Du début de la première injection de Nuwiq jusqu'à 30 ± 3 jours après l'intervention chirurgicale ou jusqu'au jour de la sortie, selon la date la plus tardive.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Shveta Gupta, MD, Arnold Palmer Hospital for Children

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 novembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juillet 2023

Première publication (Réel)

7 juillet 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GENA-22

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner