Nuwiq för perioperativ behandling av patienter med hemofili A på Emicizumab regelbunden profylaxstudie (NuPOWER)
Nuwiq för perioperativ behandling av patienter med hemofili A på Emicizumabs regelbunden profylaxstudie (NuPOWER)
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Sigurd Knaub, PhD
- Telefonnummer: +41 554512141
- E-post: Sigurd.Knaub@octapharma.com
Studieorter
-
-
-
Helsinki, Finland
- Rekrytering
- Helsinki University Hospital
-
-
-
-
-
Nantes, Frankrike
- Rekrytering
- CHU de Nantes Hôtel-Dieu
-
Tours, Frankrike
- Rekrytering
- CHRU de Tours
-
-
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Rekrytering
- UT Southwestern Medical Center
-
-
-
-
-
Bengaluru, Indien
- Rekrytering
- St. John's Medical College Hospital
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, Indien
- Rekrytering
- Christian Medical College Vellore
-
-
-
-
-
Catanzaro, Italien
- Rekrytering
- Azienda Ospedaliera Pugliese Ciaccio
-
Florence, Italien
- Rekrytering
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
-
Milan, Italien
- Rekrytering
- Centro Trombosi e Malattie Emorragiche, ITCCS Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien
- Rekrytering
- University Hospital Centre Zagreb
-
-
-
-
-
Skopje, Nordmakedonien
- Rekrytering
- Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien
- Rekrytering
- Clinical Center for Serbia Belgrade
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannien
- Har inte rekryterat ännu
- St. James's University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekrytering
- Vivantes Klinikum im Friedrichshein (KFH)
-
Duisburg, Tyskland
- Rekrytering
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
-
Hamburg, Tyskland
- Rekrytering
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE)
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Svår hemofili A (FVIII-aktivitet [FVIII:C] <1%) enligt medicinsk historia
- Manliga patienter minst 12 år gamla
- Tidigare behandling med någon FVIII-produkt(er) under minst 150 exponeringsdagar
- På regelbunden profylax med emicizumab i minst 3 månader före en planerad större elektiv operation som kräver FVIII-behandling
- Fritt givet skriftligt informerat samtycke från patienten, eller förälder/juridisk representant i tillämpliga fall, erhållet i enlighet med lokala bestämmelser
Exklusions kriterier:
- Andra koagulationsstörningar än hemofili A
- Nuvarande eller tidigare FVIII-hämmare (≥0,6 Bethesda-enheter [BU]/ml) enligt medicinsk historia
- Allvarlig lever- eller njursjukdom (nivåer av alaninaminotransferas [ALT] och/eller aspartataminotransferas [AST] >5 gånger den övre normalgränsen; eller kreatinin >120 μmol/L)
- Känd överkänslighet mot Nuwiqs aktiva substans eller dess hjälpämnen (sackaros, natriumklorid, kalciumkloriddihydrat, argininhydroklorid, natriumcitratdihydrat, poloxamer 188)
- Har redan opererats i denna studie
- Nuvarande deltagande i en annan interventionell klinisk prövning
- Behandling med valfri undersökningsprodukt (IP) inom 30 dagar före screeningbesöket
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Nuwiq
Alla patienter som får Nuwiq (rekombinant FVIII).
Nuwiq kommer att administreras intravenöst i enlighet med relevant förskrivningsinformation.
Behandlingen kommer att upprepas vid behov var 8-24:e timme tills adekvat sårläkning, sedan - vid behov - i minst ytterligare 7 dagar för att bibehålla FVIII-plasmanivåer på 30-60 IE/dL.
|
Nuwiq är ett renat B-domän-deleterat FVIII-glykoprotein syntetiserat av en genetiskt modifierad human embryonal njurcellinje (HEK 293F).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total hemostatisk effekt
Tidsram: Under operationen och tills sårläkningen avslutats (t.ex. avlägsnande av suturer, upphörande av dränering, etc.) enligt definitionen av utredaren, under studietiden på 30 ± 3 dagar efter dagen för det kirurgiska ingreppet
|
Total hemostatisk effekt av behandlingen mätt som binär "framgång" eller "misslyckande".
Den totala perioperativa hemostatiska effekten av Nuwiq kommer att bedömas av en oberoende dataövervakningskommitté (IDMC) och fastställas med hjälp av en sammansatt bedömningsalgoritm som beaktar kirurgens bedömning av intraoperativ hemostatisk effekt och utredarens bedömning av postoperativ hemostatisk effekt för att klassificera den totala effekten av hemostatisk effekt. framgång eller misslyckande.
|
Under operationen och tills sårläkningen avslutats (t.ex. avlägsnande av suturer, upphörande av dränering, etc.) enligt definitionen av utredaren, under studietiden på 30 ± 3 dagar efter dagen för det kirurgiska ingreppet
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Intraoperativ hemostatisk effekt
Tidsram: Under operation: Från första hudsnitt till sista sutur
|
Bedömning av intraoperativ hemostatisk effekt av Nuwiq med hjälp av en 4-gradig ordinalskala: Utmärkt: Intraoperativ blodförlust var lägre än eller lika med den genomsnittliga förväntade blodförlusten för den typ av procedur som utfördes hos en patient med normal hemostas och av samma kön, ålder och kroppsbyggnad Bra: Intraoperativ blodförlust var högre än den genomsnittliga förväntade blodförlusten men lägre eller lika med den maximala förväntade blodförlusten för typen av ingrepp hos en patient med normal hemostas. Måttlig: Intraoperativ blodförlust var högre än den maximala förväntade blodförlusten för den typ av procedur som utfördes hos en patient med normal hemostas, men hemostasen kontrollerades. Ingen: Hemostas var okontrollerad, vilket krävde en förändring av koagulationsfaktorersättningsregimen. |
Under operation: Från första hudsnitt till sista sutur
|
|
Postoperativ hemostatisk effekt
Tidsram: Från slutet av operationen tills sårläkningen avslutats (t.ex. avlägsnande av suturer, upphörande av dränering, etc.) enligt definitionen av utredaren, under studietiden på 30 ± 3 dagar efter dagen för det kirurgiska ingreppet
|
Bedömning av postoperativ hemostatisk effekt av Nuwiq med hjälp av en 4-gradig ordinalskala: Utmärkt: Ingen postoperativ blödning eller sippring som inte berodde på komplikationer av operationen. All postoperativ blödning (på grund av komplikationer av operation) kontrollerades med Nuwiq som förväntat för typen av ingrepp. Bra: Inga postoperativa blödningar eller sippor som inte berodde på komplikationer av operationen. Kontroll av postoperativ blödning på grund av komplikationer av operationen krävde ökad dosering med Nuwiq eller ytterligare injektioner som inte ursprungligen förväntades för den typen av ingrepp. Måttlig: Vissa postoperativa blödningar och sippor som inte berodde på komplikationer av operationen. Kontroll av postoperativ blödning krävde ökad dosering med Nuwiq eller ytterligare injektioner som inte ursprungligen förväntades för den typen av ingrepp. Inga: Omfattande okontrollerade postoperativa blödningar och sippor. |
Från slutet av operationen tills sårläkningen avslutats (t.ex. avlägsnande av suturer, upphörande av dränering, etc.) enligt definitionen av utredaren, under studietiden på 30 ± 3 dagar efter dagen för det kirurgiska ingreppet
|
|
Blodprodukttransfusionsnivåer
Tidsram: Från operationsdagen tills sårläkningen avslutats (t.ex. avlägsnande av suturer, upphörande av dränering, etc.) enligt definitionen av utredaren, under studietiden på 30 ± 3 dagar efter dagen för det kirurgiska ingreppet
|
Antalet allogena blodprodukter (röda blodkroppar, blodplättar och andra blodprodukter) som transfunderas
|
Från operationsdagen tills sårläkningen avslutats (t.ex. avlägsnande av suturer, upphörande av dränering, etc.) enligt definitionen av utredaren, under studietiden på 30 ± 3 dagar efter dagen för det kirurgiska ingreppet
|
|
FVIII plasmanivåer
Tidsram: ≤30 minuter före och 15-30 minuter efter Nuwiq-injektion
|
Peroperativa plasmanivåer
|
≤30 minuter före och 15-30 minuter efter Nuwiq-injektion
|
|
Trombingenerering
Tidsram: ≤30 minuter före och 15-30 minuter efter Nuwiq-injektion
|
Peroperativ trombingenerering
|
≤30 minuter före och 15-30 minuter efter Nuwiq-injektion
|
|
Perioperativ hemostatisk effekt enligt World Federation of Hemophilia (WFH) kriterier
Tidsram: Perioperativ
|
Bedömd på WFH rekommenderad 4-gradig skala: Utmärkt: Intra och postoperativ blodförlust, med blodkomponenttransfusioner, liknande patienter som inte är hemofila. Inga ytterligare FVIII/bypassmedel Bra: Intra/postoperativ blodförlust ökade något över förväntan för icke-hemofila patienter men kliniskt obetydlig. Blodkomponenttransfusioner som liknar icke-hemofila patienter. Inga ytterligare FVIII/bypassmedel Rättvis: Intra/postoperativ blodförlust ökade över förväntan för icke-hemofila patienter, och ytterligare behandling behövs. Extra dos av FVIII/bypassmedel behövs eller ökad blodkomponent av förväntat transfusionsbehov Dålig: Betydande intra- eller postoperativ blodförlust avsevärt ökad jämfört med icke-hemofila patienter, kräver hemofilirelaterad medicinsk intervention. Oväntad hypotoni, överföring till intensivvårdsavdelning på grund av blödning eller avsevärt ökad blodkomponent med förväntat transfusionsbehov |
Perioperativ
|
|
Trombotiska händelser
Tidsram: Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 ± 3 dagar efter det kirurgiska ingreppet eller tills utskrivningsdagen, beroende på vilket som är senare
|
Incidensen av trombotiska händelser under studien
|
Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 ± 3 dagar efter det kirurgiska ingreppet eller tills utskrivningsdagen, beroende på vilket som är senare
|
|
Bildning av FVIII-hämmare
Tidsram: Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 ± 3 dagar efter det kirurgiska ingreppet eller tills utskrivningsdagen, beroende på vilket som är senare
|
Incidens av bildning av FVIII-hämmare
|
Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 ± 3 dagar efter det kirurgiska ingreppet eller tills utskrivningsdagen, beroende på vilket som är senare
|
|
Biverkningar
Tidsram: Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 ± 3 dagar efter det kirurgiska ingreppet eller tills utskrivningsdagen, beroende på vilket som är senare
|
Incidensen av biverkningar registrerade under hela studieperioden
|
Från början av den första Nuwiq-injektionen till 30 ± 3 dagar efter det kirurgiska ingreppet eller tills utskrivningsdagen, beroende på vilket som är senare
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Shveta Gupta, MD, Arnold Palmer Hospital for Children
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hematologiska sjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hemorragiska störningar
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Blödarsjuka A
- Aminosyror, peptider och proteiner
- Proteiner
- Biologiska faktorer
- Blodproteiner
- Blodkoagulationsfaktorer
- Proteinföregångare
- Faktor VIII
Andra studie-ID-nummer
- GENA-22
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .