Nuwiq for perioperativ behandling av pasienter med hemofili A på Emicizumab vanlig profylaksestudie (NuPOWER)
Nuwiq for perioperativ behandling av pasienter med hemofili A på Emicizumab vanlig profylaksestudie (NuPOWER)
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Sigurd Knaub, PhD
- Telefonnummer: +41 554512141
- E-post: Sigurd.Knaub@octapharma.com
Studiesteder
-
-
-
Helsinki, Finland
- Rekruttering
- Helsinki University Hospital
-
-
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Rekruttering
- UT Southwestern Medical Center
-
-
-
-
-
Nantes, Frankrike
- Rekruttering
- CHU de Nantes Hôtel-Dieu
-
Tours, Frankrike
- Rekruttering
- CHRU de Tours
-
-
-
-
-
Bengaluru, India
- Rekruttering
- St. John's Medical College Hospital
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, India
- Rekruttering
- Christian Medical College Vellore
-
-
-
-
-
Catanzaro, Italia
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Pugliese Ciaccio
-
Florence, Italia
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
-
Milan, Italia
- Rekruttering
- Centro Trombosi e Malattie Emorragiche, ITCCS Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia
- Rekruttering
- University Hospital Centre Zagreb
-
-
-
-
-
Skopje, Nord-Makedonia
- Rekruttering
- Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Rekruttering
- Clinical Center for Serbia Belgrade
-
-
-
-
-
Madrid, Spania
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Spania
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia
- Har ikke rekruttert ennå
- St. James's University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekruttering
- Vivantes Klinikum im Friedrichshein (KFH)
-
Duisburg, Tyskland
- Rekruttering
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
-
Hamburg, Tyskland
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE)
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alvorlig hemofili A (FVIII-aktivitet [FVIII:C] <1%) i henhold til medisinsk historie
- Mannlige pasienter minst 12 år
- Tidligere behandling med FVIII-produkt(er) i minst 150 eksponeringsdager
- På vanlig profylakse med emicizumab i minst 3 måneder før en planlagt større elektiv operasjon som krever FVIII-behandling
- Fritt gitt skriftlig informert samtykke fra pasienten, eller forelder/juridisk representant der det er aktuelt, innhentet i samsvar med lokale forskrifter
Ekskluderingskriterier:
- Andre koagulasjonsforstyrrelser enn hemofili A
- Nåværende eller tidligere FVIII-hemmer (≥0,6 Bethesda-enheter [BU]/ml) i henhold til medisinsk historie
- Alvorlig lever- eller nyresykdom (nivåer av alaninaminotransferase [ALT] og/eller aspartataminotransferase [AST] >5 ganger øvre normalgrense, eller kreatinin >120 μmol/L)
- Kjent overfølsomhet overfor Nuwiqs virkestoff eller hjelpestoffer (sukrose, natriumklorid, kalsiumkloriddihydrat, argininhydroklorid, natriumsitratdihydrat, poloksamer 188)
- Allerede blitt operert i denne studien
- Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie
- Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesprodukt (IP) innen 30 dager før screeningbesøket
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Nuwiq
Alle pasienter som får Nuwiq (rekombinant FVIII).
Nuwiq vil bli administrert intravenøst i henhold til relevant forskrivningsinformasjon.
Behandlingen gjentas etter behov hver 8.-24. time inntil tilstrekkelig sårheling, deretter - om nødvendig - i minst ytterligere 7 dager for å opprettholde FVIII-plasmanivåer på 30-60 IE/dL.
|
Nuwiq er et renset B-domene-deletert FVIII-glykoprotein syntetisert av en genetisk konstruert human embryonal nyrecellelinje (HEK 293F).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet hemostatisk effekt
Tidsramme: Under kirurgi og frem til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering, etc.) som definert av etterforskeren, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
Samlet hemostatisk effekt av behandlingen målt som binær "suksess" eller "fiasko".
Den totale perioperative hemostatiske effekten av Nuwiq vil bli bedømt av en uavhengig dataovervåkingskomité (IDMC) og bestemt ved hjelp av en sammensatt vurderingsalgoritme som vurderer kirurgens vurdering av intraoperativ hemostatisk effekt og utforskerens vurdering av postoperativ hemostatisk effekt for å klassifisere den totale effekten av hemostatisk effekt. suksess eller fiasko.
|
Under kirurgi og frem til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering, etc.) som definert av etterforskeren, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Intraoperativ hemostatisk effekt
Tidsramme: Under operasjon: Fra første hudsnitt til siste sutur
|
Vurdering av intraoperativ hemostatisk effekt av Nuwiq ved bruk av en 4-punkts ordinær skala: Utmerket: Intraoperativt blodtap var lavere enn eller lik gjennomsnittlig forventet blodtap for den type prosedyre utført hos en pasient med normal hemostase og av samme kjønn, alder og vekst Bra: Intraoperativt blodtap var høyere enn gjennomsnittlig forventet blodtap, men lavere eller lik maksimalt forventet blodtap for typen prosedyre hos en pasient med normal hemostase. Moderat: Intraoperativt blodtap var høyere enn maksimalt forventet blodtap for den typen prosedyre utført hos en pasient med normal hemostase, men hemostase ble kontrollert. Ingen: Hemostase var ukontrollert, noe som nødvendiggjorde en endring i regimet for erstatning av koagulasjonsfaktor. |
Under operasjon: Fra første hudsnitt til siste sutur
|
|
Postoperativ hemostatisk effekt
Tidsramme: Fra slutten av operasjonen til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering, etc.) som definert av etterforskeren, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
Vurdering av postoperativ hemostatisk effekt av Nuwiq ved bruk av en 4-punkts ordinær skala: Utmerket: Ingen postoperativ blødning eller siver som ikke skyldtes komplikasjoner av operasjonen. All postoperativ blødning (på grunn av komplikasjoner ved kirurgi) ble kontrollert med Nuwiq som forventet for typen prosedyre. Godt: Ingen postoperativ blødning eller siver som ikke skyldtes komplikasjoner av operasjonen. Kontroll av postoperativ blødning på grunn av komplikasjoner ved kirurgi krevde økt dosering med Nuwiq eller ytterligere injeksjoner som ikke opprinnelig var forventet for prosedyretypen. Moderat: Noe postoperativ blødning og utsivning som ikke skyldtes operasjonskomplikasjoner. Kontroll av postoperativ blødning krevde økt dosering med Nuwiq eller ytterligere injeksjoner som ikke opprinnelig var forventet for prosedyretypen. Ingen: Omfattende ukontrollert postoperativ blødning og utsivning. |
Fra slutten av operasjonen til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering, etc.) som definert av etterforskeren, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
|
Blodprodukttransfusjonsnivåer
Tidsramme: Fra operasjonsdagen til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering osv.) som definert av utrederen, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
Antall allogene blodprodukter (røde blodlegemer, blodplater og andre blodprodukter) transfundert
|
Fra operasjonsdagen til fullført sårheling (f.eks. fjerning av suturer, opphør av drenering osv.) som definert av utrederen, i løpet av studievarigheten på 30 ± 3 dager etter dagen for kirurgisk prosedyre
|
|
FVIII plasmanivåer
Tidsramme: ≤30 minutter før og 15-30 minutter etter Nuwiq-injeksjon
|
Peroperative plasmanivåer
|
≤30 minutter før og 15-30 minutter etter Nuwiq-injeksjon
|
|
Trombingenerering
Tidsramme: ≤30 minutter før og 15-30 minutter etter Nuwiq-injeksjon
|
Perioperativ trombingenerering
|
≤30 minutter før og 15-30 minutter etter Nuwiq-injeksjon
|
|
Perioperativ hemostatisk effekt i henhold til World Federation of Hemophilia (WFH) kriterier
Tidsramme: Perioperativt
|
Vurdert på WFH anbefalt 4-punkts skala: Utmerket: Intra og postoperativt blodtap, med blodkomponenttransfusjoner, som ligner på ikke-hemofile pasienter. Ingen ekstra FVIII/bypassmidler Godt: Intra/postoperativt blodtap økte noe over forventet for ikke-hemofile pasienter, men klinisk ubetydelig. Blodkomponenttransfusjoner som ligner på ikke-hemofile pasienter. Ingen ekstra FVIII/bypassmidler Rimelig: Intra/postoperativt blodtap økte over forventning for ikke-hemofile pasienter, og ytterligere behandling er nødvendig. Ekstra dose av FVIII/bypassmidler nødvendig eller økt blodkomponent av forventet transfusjonsbehov Dårlig: Betydelig intra- eller postoperativt blodtap betydelig økt i forhold til ikke-hemofili pasienter, krever hemofilirelatert medisinsk intervensjon. Uventet hypotensjon, overføring til intensivavdeling på grunn av blødning eller betydelig økt blodkomponent med forventet transfusjonsbehov |
Perioperativt
|
|
Trombotiske hendelser
Tidsramme: Fra starten av den første Nuwiq-injeksjonen til 30 ± 3 dager etter den kirurgiske prosedyren eller til utskrivningsdagen, avhengig av hva som er senere
|
Forekomst av trombotiske hendelser under studien
|
Fra starten av den første Nuwiq-injeksjonen til 30 ± 3 dager etter den kirurgiske prosedyren eller til utskrivningsdagen, avhengig av hva som er senere
|
|
Dannelse av FVIII-hemmere
Tidsramme: Fra starten av den første Nuwiq-injeksjonen til 30 ± 3 dager etter den kirurgiske prosedyren eller til utskrivningsdagen, avhengig av hva som er senere
|
Forekomst av dannelse av FVIII-hemmere
|
Fra starten av den første Nuwiq-injeksjonen til 30 ± 3 dager etter den kirurgiske prosedyren eller til utskrivningsdagen, avhengig av hva som er senere
|
|
Uønskede hendelser
Tidsramme: Fra starten av den første Nuwiq-injeksjonen til 30 ± 3 dager etter den kirurgiske prosedyren eller til utskrivningsdagen, avhengig av hva som er senere
|
Forekomst av uønskede hendelser registrert i løpet av hele studieperioden
|
Fra starten av den første Nuwiq-injeksjonen til 30 ± 3 dager etter den kirurgiske prosedyren eller til utskrivningsdagen, avhengig av hva som er senere
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Shveta Gupta, MD, Arnold Palmer Hospital for Children
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemofili A
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Biologiske faktorer
- Blodproteiner
- Blodkoagulasjonsfaktorer
- Proteinforløpere
- Faktor VIII
Andre studie-ID-numre
- GENA-22
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .