Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nuwiq til perioperativ behandling af patienter med hæmofili A på Emicizumab regelmæssig profylakseundersøgelse (NuPOWER)

8. maj 2026 opdateret af: Octapharma

Nuwiq til perioperativ behandling af patienter med hæmofili A på Emicizumab regelmæssig profylakseundersøgelse (NuPOWER)

Rekombinant faktor VIII til forebyggelse af blødning hos patienter med svær hæmofili A, der gennemgår større operation, mens de får emicizumab profylakse

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med svær hæmofili A, der modtager emicizumab, vil ofte have behov for samtidig FVIII for at give hæmostatisk dækning under større operationer. Denne prospektive, åbne, ukontrollerede, enarmede, multinationale multicenterundersøgelse har til formål at evaluere den samlede perioperative hæmostatiske effekt af Nuwiq, en rekombinant faktor VIII, i kombination med emicizumab-profylakse hos mandlige patienter over 12 år med svær hæmofili A, der gennemgår større operation. .

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

28

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • St. James's University Hospital
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Rekruttering
        • Helsinki University Hospital
  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Nantes Hôtel-Dieu
      • Tours, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHRU de Tours
  • Indien
      • Bengaluru, Indien
        • Rekruttering
        • St. John's Medical College Hospital
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien
        • Rekruttering
        • Christian Medical College Vellore
  • Italien
      • Catanzaro, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Pugliese Ciaccio
      • Florence, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
      • Milan, Italien
        • Rekruttering
        • Centro Trombosi e Malattie Emorragiche, ITCCS Humanitas Research Hospital
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
        • Rekruttering
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • Rekruttering
        • Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Rekruttering
        • Clinical Center for Serbia Belgrade
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshein (KFH)
      • Duisburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
      • Hamburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alvorlig hæmofili A (FVIII aktivitet [FVIII:C] <1%) ifølge sygehistorie
  • Mandlige patienter på mindst 12 år
  • Tidligere behandling med et eller flere FVIII-produkter i mindst 150 eksponeringsdage
  • Ved regelmæssig profylakse med emicizumab i mindst 3 måneder forud for en planlagt større elektiv operation, der kræver FVIII-behandling
  • Frit givet skriftligt informeret samtykke fra patienten eller forælder/juridisk repræsentant, hvor det er relevant, indhentet i overensstemmelse med lokale regler

Ekskluderingskriterier:

  • Andre koagulationsforstyrrelser end hæmofili A
  • Nuværende eller tidligere FVIII-hæmmer (≥0,6 Bethesda-enheder [BU]/ml) i henhold til sygehistorie
  • Alvorlig lever- eller nyresygdom (alanin aminotransferase [ALT] og/eller aspartat aminotransferase [AST] niveauer >5 gange den øvre grænse for det normale; eller kreatinin >120 μmol/L)
  • Kendt overfølsomhed over for Nuwiqs aktive stof eller dets hjælpestoffer (saccharose, natriumchlorid, calciumchloriddihydrat, argininhydrochlorid, natriumcitratdihydrat, poloxamer 188)
  • Allerede blevet opereret i denne undersøgelse
  • Aktuel deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg
  • Behandling med ethvert forsøgsprodukt (IP) inden for 30 dage før screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nuwiq
Alle patienter, der får Nuwiq (rekombinant FVIII). Nuwiq vil blive administreret intravenøst ​​i overensstemmelse med den relevante ordinationsinformation. Behandlingen vil blive gentaget efter behov hver 8.-24. time, indtil tilstrækkelig sårheling, derefter - hvis nødvendigt - i mindst yderligere 7 dage for at opretholde FVIII-plasmaniveauer på 30-60 IE/dL.
Medicin: Nuwiq
Nuwiq er et oprenset B-domæne-deleteret FVIII-glycoprotein syntetiseret af en genetisk manipuleret human embryonal nyrecellelinje (HEK 293F).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet hæmostatisk virkning
Tidsramme: Under kirurgi og indtil afslutning af sårheling (f.eks. fjernelse af suturer, ophør af dræning osv.) som defineret af investigator, i løbet af undersøgelsens varighed på 30 ± 3 dage efter dagen for kirurgisk indgreb
Samlet hæmostatisk effekt af behandlingen målt som binær "succes" eller "fiasko". Den overordnede perioperative hæmostatiske effekt af Nuwiq vil blive bedømt af en uafhængig dataovervågningskomité (IDMC) og bestemt ved hjælp af en sammensat vurderingsalgoritme, der betragter kirurgens vurdering af intraoperativ hæmostatisk effekt og investigatorens vurdering af postoperativ hæmostatisk effekt for at klassificere den samlede hæmostatiske virkning som hæmostatisk effekt. succes eller fiasko.
Under kirurgi og indtil afslutning af sårheling (f.eks. fjernelse af suturer, ophør af dræning osv.) som defineret af investigator, i løbet af undersøgelsens varighed på 30 ± 3 dage efter dagen for kirurgisk indgreb

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Intraoperativ hæmostatisk effekt
Tidsramme: Under operation: Fra første hudsnit til sidste sutur

Vurdering af intraoperativ hæmostatisk effekt af Nuwiq ved hjælp af en 4-punkts ordinal skala:

Fremragende: Intraoperativt blodtab var lavere end eller lig med det gennemsnitlige forventede blodtab for den type procedure, der blev udført hos en patient med normal hæmostase og af samme køn, alder og statur

Godt: Intraoperativt blodtab var højere end det gennemsnitlige forventede blodtab, men lavere eller lig med det maksimale forventede blodtab for proceduretypen hos en patient med normal hæmostase.

Moderat: Intraoperativt blodtab var højere end det maksimale forventede blodtab for den type procedure, der blev udført hos en patient med normal hæmostase, men hæmostasen var kontrolleret.

Ingen: Hæmostasen var ukontrolleret, hvilket nødvendiggjorde en ændring i udskiftningsregimen for koagulationsfaktor.
Under operation: Fra første hudsnit til sidste sutur
Postoperativ hæmostatisk effekt
Tidsramme: Fra slutningen af ​​operationen til afslutningen af ​​sårheling (f.eks. fjernelse af suturer, ophør af dræning osv.) som defineret af investigator, i løbet af undersøgelsens varighed på 30 ± 3 dage efter dagen for kirurgisk indgreb

Vurdering af postoperativ hæmostatisk effekt af Nuwiq ved hjælp af en 4-punkts ordinal skala:

Fremragende: Ingen postoperativ blødning eller udsivning, der ikke skyldtes komplikationer af operationen. Al postoperativ blødning (på grund af komplikationer ved operation) blev kontrolleret med Nuwiq som forventet for typen af ​​procedure.

Godt: Ingen postoperativ blødning eller siver, der ikke skyldtes komplikationer ved operationen. Kontrol af postoperativ blødning på grund af komplikationer af operationen krævede øget dosering med Nuwiq eller yderligere injektioner, som ikke oprindeligt var forudset for den type procedure.

Moderat: Noget postoperativ blødning og udsivning, der ikke skyldtes komplikationer ved operationen. Kontrol af postoperativ blødning krævede øget dosering med Nuwiq eller yderligere injektioner, som ikke oprindeligt var forventet for den type procedure.

Ingen: Omfattende ukontrolleret postoperativ blødning og udsivning.
Fra slutningen af ​​operationen til afslutningen af ​​sårheling (f.eks. fjernelse af suturer, ophør af dræning osv.) som defineret af investigator, i løbet af undersøgelsens varighed på 30 ± 3 dage efter dagen for kirurgisk indgreb
Blodprodukttransfusionsniveauer
Tidsramme: Fra operationsdagen til afslutning af sårheling (f.eks. fjernelse af suturer, ophør af dræning osv.) som defineret af investigator, i løbet af undersøgelsens varighed på 30 ± 3 dage efter dagen for kirurgisk indgreb
Antallet af transfunderede allogene blodprodukter (røde blodlegemer, blodplader og andre blodprodukter).
Fra operationsdagen til afslutning af sårheling (f.eks. fjernelse af suturer, ophør af dræning osv.) som defineret af investigator, i løbet af undersøgelsens varighed på 30 ± 3 dage efter dagen for kirurgisk indgreb
FVIII plasmaniveauer
Tidsramme: ≤30 minutter før og 15-30 minutter efter Nuwiq-injektion
Perioperative plasmaniveauer
≤30 minutter før og 15-30 minutter efter Nuwiq-injektion
Thrombin generation
Tidsramme: ≤30 minutter før og 15-30 minutter efter Nuwiq-injektion
Perioperativ thrombingenerering
≤30 minutter før og 15-30 minutter efter Nuwiq-injektion
Perioperativ hæmostatisk effekt i henhold til World Federation of Hemophilia (WFH) kriterier
Tidsramme: Perioperativ

Vurderet på WFH anbefalede 4-trins skala:

Fremragende: Intra og postoperativt blodtab, med blodkomponenttransfusioner, svarende til ikke-hæmofile patienter. Ingen yderligere FVIII/bypass-midler Godt: Intra/postoperativt blodtab en smule øget i forhold til forventet for ikke-hæmofile patienter, men klinisk ubetydeligt. Blodkomponenttransfusioner svarende til ikke-hæmofile patienter. Ingen yderligere FVIII/bypassmidler Rimelig: Intra/postoperativt blodtab øget over forventning for ikke-hæmofile patienter, og yderligere behandling nødvendig. Ekstra dosis af FVIII/bypassmidler nødvendig eller øget blodkomponent af forventet transfusionsbehov Dårlig: Betydeligt intra- eller postoperativt blodtab væsentligt øget i forhold til ikke-hæmofile patienter, kræver hæmofili-relateret medicinsk intervention. Uventet hypotension, overførsel til intensivafdeling på grund af blødning eller væsentligt øget blodkomponent med forventet transfusionsbehov
Perioperativ
Trombotiske hændelser
Tidsramme: Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 ± 3 dage efter det kirurgiske indgreb eller indtil udskrivelsesdagen, alt efter hvad der er senere
Forekomst af trombotiske hændelser under undersøgelsen
Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 ± 3 dage efter det kirurgiske indgreb eller indtil udskrivelsesdagen, alt efter hvad der er senere
Dannelse af FVIII-hæmmere
Tidsramme: Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 ± 3 dage efter det kirurgiske indgreb eller indtil udskrivelsesdagen, alt efter hvad der er senere
Forekomst af dannelse af FVIII-hæmmere
Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 ± 3 dage efter det kirurgiske indgreb eller indtil udskrivelsesdagen, alt efter hvad der er senere
Uønskede hændelser
Tidsramme: Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 ± 3 dage efter det kirurgiske indgreb eller indtil udskrivelsesdagen, alt efter hvad der er senere
Forekomst af uønskede hændelser registreret i hele undersøgelsesperioden
Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 ± 3 dage efter det kirurgiske indgreb eller indtil udskrivelsesdagen, alt efter hvad der er senere

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Shveta Gupta, MD, Arnold Palmer Hospital for Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

7. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GENA-22

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Kliniske forsøg med Nuwiq

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner