Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nuwiq til perioperativ behandling af patienter med hæmofili A på Emicizumab regelmæssig profylakseundersøgelse (NuPOWER)

24. januar 2024 opdateret af: Octapharma

Nuwiq til perioperativ behandling af patienter med hæmofili A på Emicizumab regelmæssig profylakseundersøgelse (NuPOWER)

Rekombinant faktor VIII til forebyggelse af blødning hos patienter med svær hæmofili A, der gennemgår større operation, mens de får emicizumab profylakse

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med svær hæmofili A, der modtager emicizumab, vil ofte have behov for samtidig FVIII for at give hæmostatisk dækning under større operationer. Denne prospektive, åbne, ukontrollerede, enarmede, multinationale multicenterundersøgelse har til formål at evaluere den samlede perioperative hæmostatiske effekt af Nuwiq, en rekombinant faktor VIII, i kombination med emicizumab-profylakse hos mandlige patienter over 12 år med svær hæmofili A, der gennemgår større operation. .

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

28

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italien
      • Florence, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
        • Rekruttering
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • Rekruttering
        • Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Clinical Center for Serbia Belgrade
  • Spanien
      • Sevilla, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alvorlig hæmofili A (FVIII aktivitet [FVIII:C] <1%) ifølge sygehistorie
  • Mandlige patienter på mindst 12 år
  • Tidligere behandling med et eller flere FVIII-produkter i mindst 150 eksponeringsdage
  • Ved regelmæssig profylakse med emicizumab i mindst 3 måneder forud for en planlagt større elektiv operation, der kræver FVIII-behandling
  • Frit givet skriftligt informeret samtykke fra patienten eller forælder/juridisk repræsentant, hvor det er relevant, indhentet i overensstemmelse med lokale regler

Ekskluderingskriterier:

  • Andre koagulationsforstyrrelser end hæmofili A
  • Nuværende eller tidligere FVIII-hæmmer (≥0,6 Bethesda-enheder [BU]/ml) i henhold til sygehistorie
  • Alvorlig lever- eller nyresygdom (alanin aminotransferase [ALT] og/eller aspartat aminotransferase [AST] niveauer >5 gange den øvre grænse for det normale; eller kreatinin >120 μmol/L)
  • Kendt overfølsomhed over for Nuwiqs aktive stof eller dets hjælpestoffer (saccharose, natriumchlorid, calciumchloriddihydrat, argininhydrochlorid, natriumcitratdihydrat, poloxamer 188)
  • Allerede blevet opereret i denne undersøgelse
  • Aktuel deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg
  • Behandling med ethvert forsøgsprodukt (IP) inden for 30 dage før screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nuwiq
Alle patienter, der får Nuwiq (rekombinant FVIII). Nuwiq vil blive administreret intravenøst ​​i overensstemmelse med den relevante ordinationsinformation. Behandlingen vil blive gentaget efter behov hver 8.-24. time, indtil tilstrækkelig sårheling, derefter - hvis nødvendigt - i mindst yderligere 7 dage for at opretholde FVIII-plasmaniveauer på 30-60 IE/dL.
Medicin: Nuwiq
Nuwiq er et oprenset B-domæne-deleteret FVIII-glycoprotein syntetiseret af en genetisk manipuleret human embryonal nyrecellelinje (HEK 293F).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet hæmostatisk virkning
Tidsramme: Under operation og op til 24 timer efter sidste injektion af Nuwiq
Samlet hæmostatisk effekt af behandlingen målt som binær "succes" eller "fiasko". Den overordnede perioperative hæmostatiske effekt af Nuwiq vil blive bedømt af en uafhængig dataovervågningskomité (IDMC) og bestemt ved hjælp af en sammensat vurderingsalgoritme, der betragter kirurgens vurdering af intraoperativ hæmostatisk effekt og investigatorens vurdering af postoperativ hæmostatisk effekt for at klassificere den samlede hæmostatiske virkning som hæmostatisk effekt. succes eller fiasko.
Under operation og op til 24 timer efter sidste injektion af Nuwiq

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Intraoperativ hæmostatisk effekt
Tidsramme: Under operation: Fra første hudsnit til sidste sutur

Vurdering af intraoperativ hæmostatisk effekt af Nuwiq ved hjælp af en 4-punkts ordinal skala:

Fremragende: Intraoperativt blodtab var lavere end eller lig med det gennemsnitlige forventede blodtab for den type procedure, der blev udført hos en patient med normal hæmostase og af samme køn, alder og statur

Godt: Intraoperativt blodtab var højere end det gennemsnitlige forventede blodtab, men lavere eller lig med det maksimale forventede blodtab for proceduretypen hos en patient med normal hæmostase.

Moderat: Intraoperativt blodtab var højere end det maksimale forventede blodtab for den type procedure, der blev udført hos en patient med normal hæmostase, men hæmostasen var kontrolleret.

Ingen: Hæmostasen var ukontrolleret, hvilket nødvendiggjorde en ændring i udskiftningsregimen for koagulationsfaktor.
Under operation: Fra første hudsnit til sidste sutur
Postoperativ hæmostatisk effekt
Tidsramme: Fra slutningen af ​​operationen til 24 timer efter den sidste injektion af Nuwiq

Vurdering af postoperativ hæmostatisk effekt af Nuwiq ved hjælp af en 4-punkts ordinal skala:

Fremragende: Ingen postoperativ blødning eller udsivning, der ikke skyldtes komplikationer af operationen. Al postoperativ blødning (på grund af komplikationer ved operation) blev kontrolleret med Nuwiq som forventet for typen af ​​procedure.

Godt: Ingen postoperativ blødning eller siver, der ikke skyldtes komplikationer ved operationen. Kontrol af postoperativ blødning på grund af komplikationer af kirurgi krævede øget dosering med Nuwiq eller yderligere injektioner, som ikke oprindeligt var forudset for den type procedure.

Moderat: Noget postoperativ blødning og udsivning, der ikke skyldtes komplikationer ved operationen. Kontrol af postoperativ blødning krævede øget dosering med Nuwiq eller yderligere injektioner, som ikke oprindeligt var forventet for den type procedure.

Ingen: Omfattende ukontrolleret postoperativ blødning og udsivning.
Fra slutningen af ​​operationen til 24 timer efter den sidste injektion af Nuwiq
Blodprodukttransfusionsniveauer
Tidsramme: Fra operationsdagen til 24 timer efter den sidste injektion af Nuwiq
Antallet af transfunderede allogene blodprodukter (røde blodlegemer, blodplader og andre blodprodukter).
Fra operationsdagen til 24 timer efter den sidste injektion af Nuwiq
FVIII plasmaniveauer
Tidsramme: <30 minutter før og <30 minutter efter Nuwiq-injektion
Perioperative plasmaniveauer
<30 minutter før og <30 minutter efter Nuwiq-injektion
Thrombin generation
Tidsramme: <30 minutter før og <30 minutter efter Nuwiq-injektion
Perioperativ thrombingenerering vurderet ved hjælp af thrombingenereringsassayet af World Federation of Hemophilia
<30 minutter før og <30 minutter efter Nuwiq-injektion
Perioperativ hæmostatisk effekt i henhold til WFH-kriterier
Tidsramme: Perioperativ

Vurderet ved hjælp af 4-punkts skala anbefalet af WFH:

Fremragende: Intra- og postoperativt blodtab svarende til ikke-hæmofil patient. Ingen ekstra doser af FVIII/bypass-midler er nødvendige Godt: Intra- og/eller postoperativt blodtab steg en smule over forventning for ikke-hæmofile patienter, men vurderet til at være klinisk insignifikant. Ingen ekstra doser af FVIII/bypassmidler nødvendige. Rimelig: Intra- og/eller postoperativt blodtab steg over forventning for den ikke-hæmofile patient, og yderligere behandling nødvendig. Ekstra dosis af FVIII/bypassmidler nødvendig eller øget blodkomponent af forventet transfusionsbehov Dårlig: Betydeligt intra- og/eller postoperativt blodtab væsentligt øget over forventning for ikke-hæmofile patienter, kræver intervention, der ikke kan forklares af andre medicinske problemer end hæmofili . Uventet hypotension, uventet overførsel til intensivafdeling på grund af blødning eller væsentligt øget blodkomponent af det forventede transfusionsbehov
Perioperativ
Trombotiske hændelser
Tidsramme: Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 dage efter det kirurgiske indgreb
Forekomst af trombotiske hændelser under undersøgelsen
Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 dage efter det kirurgiske indgreb
Dannelse af FVIII-hæmmere
Tidsramme: Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 dage efter det kirurgiske indgreb
Forekomst af dannelse af FVIII-hæmmere
Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 dage efter det kirurgiske indgreb
Uønskede hændelser
Tidsramme: Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 dage efter det kirurgiske indgreb
Forekomst af uønskede hændelser registreret i hele undersøgelsesperioden
Fra starten af ​​den første Nuwiq-injektion til 30 dage efter det kirurgiske indgreb

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Efterforskere

  • Studieleder: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

7. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GENA-22

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Kliniske forsøg med Nuwiq

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner