Nuwiq para o manejo perioperatório de pacientes com hemofilia A em estudo de profilaxia regular com emicizumabe (NuPOWER)
Nuwiq para o manejo perioperatório de pacientes com hemofilia A em estudo de profilaxia regular com emicizumabe (NuPOWER)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Sigurd Knaub, PhD
- Número de telefone: +41 554512141
- E-mail: Sigurd.Knaub@octapharma.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Recrutamento
- Vivantes Klinikum im Friedrichshein (KFH)
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Duisburg, Alemanha
- Recrutamento
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
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Hamburg, Alemanha
- Recrutamento
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE)
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Zagreb, Croácia
- Recrutamento
- University Hospital Centre Zagreb
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Madrid, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario La Paz
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Seville, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- UT Southwestern Medical Center
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Helsinki, Finlândia
- Recrutamento
- Helsinki University Hospital
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Nantes, França
- Recrutamento
- CHU de Nantes Hôtel-Dieu
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Tours, França
- Recrutamento
- CHRU de Tours
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Catanzaro, Itália
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliera Pugliese Ciaccio
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Florence, Itália
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
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Milan, Itália
- Recrutamento
- Centro Trombosi e Malattie Emorragiche, ITCCS Humanitas Research Hospital
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Skopje, Macedônia do Norte
- Recrutamento
- Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia
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Leeds, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- St. James's University Hospital
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Belgrade, Sérvia
- Recrutamento
- Clinical Center for Serbia Belgrade
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Bengaluru, Índia
- Recrutamento
- St. John's Medical College Hospital
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Tamil Nadu
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Vellore, Tamil Nadu, Índia
- Recrutamento
- Christian Medical College Vellore
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A grave (atividade do FVIII [FVIII:C] <1%) de acordo com o histórico médico
- Pacientes do sexo masculino com pelo menos 12 anos de idade
- Tratamento anterior com qualquer produto FVIII por pelo menos 150 dias de exposição
- Em profilaxia regular com emicizumabe por pelo menos 3 meses antes de uma grande cirurgia eletiva programada que requeira tratamento com FVIII
- Consentimento livre e informado por escrito do paciente, ou dos pais/representante legal, quando aplicável, obtido de acordo com os regulamentos locais
Critério de exclusão:
- Distúrbio de coagulação diferente da hemofilia A
- Inibidor de FVIII presente ou passado (≥0,6 unidades Bethesda [BU]/mL) de acordo com o histórico médico
- Doença hepática ou renal grave (níveis de alanina aminotransferase [ALT] e/ou aspartato aminotransferase [AST] > 5 vezes o limite superior do normal; ou creatinina > 120 μmol/L)
- Hipersensibilidade conhecida à substância ativa de Nuwiq ou aos seus excipientes (sacarose, cloreto de sódio, cloreto de cálcio di-hidratado, cloridrato de arginina, citrato de sódio di-hidratado, poloxâmero 188)
- Já foi operado neste estudo
- Participação atual em outro ensaio clínico intervencionista
- Tratamento com qualquer produto experimental (IP) dentro de 30 dias antes da visita de triagem
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Nuwiq
Todos os pacientes recebendo Nuwiq (FVIII recombinante).
Nuwiq será administrado por via intravenosa de acordo com as informações de prescrição relevantes.
O tratamento será repetido conforme necessário a cada 8-24 horas até a cicatrização adequada da ferida, então - se necessário - por pelo menos mais 7 dias para manter os níveis plasmáticos de FVIII de 30-60 UI/dL.
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Nuwiq é uma glicoproteína FVIII com deleção do domínio B purificada sintetizada por uma linha celular de rim embrionário humano geneticamente modificada (HEK 293F).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia hemostática geral
Prazo: Durante a cirurgia e até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Eficácia hemostática geral do tratamento medida como “sucesso” ou “fracasso” binário.
A eficácia hemostática perioperatória geral do Nuwiq será julgada por um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) e determinada usando um algoritmo de avaliação composto que considera a avaliação do cirurgião da eficácia hemostática intraoperatória e a avaliação do investigador da eficácia hemostática pós-operatória para classificar a eficácia hemostática geral como sucesso ou fracasso.
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Durante a cirurgia e até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia hemostática intraoperatória
Prazo: Durante a cirurgia: Da primeira incisão na pele até a última sutura
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Avaliação da eficácia hemostática intraoperatória de Nuwiq usando uma escala ordinal de 4 pontos: Excelente: A perda sanguínea intraoperatória foi menor ou igual à perda sanguínea média esperada para o tipo de procedimento realizado em um paciente com hemostasia normal e do mesmo sexo, idade e estatura Bom: A perda de sangue intraoperatória foi maior do que a perda de sangue média esperada, mas menor ou igual à perda de sangue máxima esperada para o tipo de procedimento em um paciente com hemostasia normal. Moderada: A perda sanguínea intraoperatória foi maior do que a perda sanguínea máxima esperada para o tipo de procedimento realizado em um paciente com hemostasia normal, mas a hemostasia foi controlada. Nenhum: A hemostase foi descontrolada, necessitando de uma mudança no esquema de reposição do fator de coagulação. |
Durante a cirurgia: Da primeira incisão na pele até a última sutura
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Eficácia hemostática pós-operatória
Prazo: Desde o final da cirurgia até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Avaliação da eficácia hemostática pós-operatória do Nuwiq utilizando uma escala ordinal de 4 pontos: Excelente: Nenhum sangramento ou exsudação pós-operatória que não fosse devido a complicações da cirurgia. Todo sangramento pós-operatório (devido a complicações da cirurgia) foi controlado com Nuwiq conforme previsto para o tipo de procedimento. Bom: Nenhum sangramento ou exsudação pós-operatória que não fosse devido a complicações da cirurgia. O controle do sangramento pós-operatório devido a complicações da cirurgia exigiu aumento da dosagem de Nuwiq ou injeções adicionais não previstas originalmente para o tipo de procedimento. Moderado: Algum sangramento e exsudação pós-operatória que não foi devido a complicações da cirurgia. O controle do sangramento pós-operatório exigiu aumento da dosagem de Nuwiq ou injeções adicionais não previstas originalmente para o tipo de procedimento. Nenhum: Sangramento pós-operatório extenso e não controlado e exsudação. |
Desde o final da cirurgia até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Níveis de transfusão de produtos sanguíneos
Prazo: Desde o dia da cirurgia até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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O número de produtos sanguíneos alogênicos (glóbulos vermelhos, plaquetas e outros produtos sanguíneos) transfundidos
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Desde o dia da cirurgia até a conclusão da cicatrização da ferida (por exemplo, remoção de suturas, cessação da drenagem, etc.), conforme definido pelo investigador, durante a duração do estudo de 30 ± 3 dias após o dia do procedimento cirúrgico
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Níveis plasmáticos de FVIII
Prazo: ≤30 minutos antes e 15-30 minutos após a injeção de Nuwiq
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Níveis plasmáticos perioperatórios
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≤30 minutos antes e 15-30 minutos após a injeção de Nuwiq
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Geração de trombina
Prazo: ≤30 minutos antes e 15-30 minutos após a injeção de Nuwiq
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Geração de trombina perioperatória
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≤30 minutos antes e 15-30 minutos após a injeção de Nuwiq
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Eficácia hemostática perioperatória de acordo com os critérios da Federação Mundial de Hemofilia (WFH)
Prazo: Perioperatório
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Avaliado na escala de 4 pontos recomendada pela WFH: Excelente: Perda sanguínea intra e pós-operatória, com transfusões de hemocomponentes, semelhante a pacientes não hemofílicos. Nenhum agente adicional de FVIII/desvio Bom: A perda de sangue intra/pós-operatória aumentou ligeiramente acima do esperado para pacientes não hemofílicos, mas clinicamente insignificante. Transfusões de hemocomponentes semelhantes a pacientes não hemofílicos. Nenhum agente adicional de FVIII/desvio Regular: A perda de sangue intra/pós-operatória aumentou acima do esperado em pacientes não hemofílicos e é necessário tratamento adicional. Dose extra de FVIII/agentes de bypass necessária ou aumento do componente sanguíneo da necessidade antecipada de transfusão Fraca: Perda sanguínea significativa intra ou pós-operatória substancialmente aumentada em pacientes não hemofílicos, requer intervenção médica relacionada à hemofilia. Hipotensão inesperada, transferência para a UTI devido a sangramento ou aumento substancialmente do componente sanguíneo da necessidade antecipada de transfusão |
Perioperatório
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Eventos trombóticos
Prazo: Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ± 3 dias após o procedimento cirúrgico ou até o dia da alta, o que ocorrer depois
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Incidência de eventos trombóticos durante o estudo
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Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ± 3 dias após o procedimento cirúrgico ou até o dia da alta, o que ocorrer depois
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Formação de inibidor de FVIII
Prazo: Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ± 3 dias após o procedimento cirúrgico ou até o dia da alta, o que ocorrer depois
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Incidência de formação de inibidor de FVIII
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Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ± 3 dias após o procedimento cirúrgico ou até o dia da alta, o que ocorrer depois
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Eventos adversos
Prazo: Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ± 3 dias após o procedimento cirúrgico ou até o dia da alta, o que ocorrer depois
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Incidência de eventos adversos registrados durante todo o período do estudo
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Desde o início da primeira injeção de Nuwiq até 30 ± 3 dias após o procedimento cirúrgico ou até o dia da alta, o que ocorrer depois
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Shveta Gupta, MD, Arnold Palmer Hospital for Children
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Fatores biológicos
- Proteínas sanguíneas
- Fatores de coagulação do sangue
- Precursores de proteínas
- Fator VIII
Outros números de identificação do estudo
- GENA-22
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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