Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nuwiq voor perioperatieve behandeling van patiënten met hemofilie A in onderzoek naar reguliere profylaxe met emicizumab (NuPOWER)

8 mei 2026 bijgewerkt door: Octapharma

Nuwiq voor perioperatieve behandeling van patiënten met hemofilie A in onderzoek naar regelmatige profylaxe van Emicizumab (NuPOWER)

Recombinant factor VIII voor de preventie van bloedingen bij patiënten met ernstige hemofilie A die een grote operatie ondergaan terwijl ze profylaxe met emicizumab krijgen

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met ernstige hemofilie A die emicizumab krijgen, hebben vaak gelijktijdig FVIII nodig om hemostatische dekking te bieden tijdens een grote operatie. Deze prospectieve, open-label, ongecontroleerde, eenarmige, multinationale, multicentrische studie heeft tot doel de algehele peri-operatieve hemostatische werkzaamheid te evalueren van Nuwiq, een recombinant factor VIII, in combinatie met emicizumab-profylaxe bij mannelijke patiënten ouder dan 12 jaar met ernstige hemofilie A die een grote operatie ondergaan .

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

28

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Werving
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshein (KFH)
      • Duisburg, Duitsland
        • Werving
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
      • Hamburg, Duitsland
        • Werving
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE)
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Werving
        • Helsinki University Hospital
  • Frankrijk
      • Nantes, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Nantes Hôtel-Dieu
      • Tours, Frankrijk
        • Werving
        • CHRU de Tours
  • Indië
      • Bengaluru, Indië
        • Werving
        • St. John's Medical College Hospital
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië
        • Werving
        • Christian Medical College Vellore
  • Italië
      • Catanzaro, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedaliera Pugliese Ciaccio
      • Florence, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
      • Milan, Italië
        • Werving
        • Centro Trombosi e Malattie Emorragiche, ITCCS Humanitas Research Hospital
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië
        • Werving
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Noord-Macedonië
      • Skopje, Noord-Macedonië
        • Werving
        • Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia
  • Servië
      • Belgrade, Servië
        • Werving
        • Clinical Center for Serbia Belgrade
  • Spanje
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • Nog niet aan het werven
        • St. James's University Hospital
  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • UT Southwestern Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige hemofilie A (FVIII-activiteit [FVIII:C] <1%) volgens medische voorgeschiedenis
  • Mannelijke patiënten ouder dan 12 jaar
  • Eerdere behandeling met een of meer producten van factor VIII gedurende ten minste 150 blootstellingsdagen
  • Bij regelmatige profylaxe met emicizumab gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan een geplande grote electieve operatie waarvoor FVIII-behandeling nodig is
  • Vrij gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt, of ouder/wettelijke vertegenwoordiger indien van toepassing, verkregen in overeenstemming met de lokale regelgeving

Uitsluitingscriteria:

  • Stollingsstoornis anders dan hemofilie A
  • Huidige of vroegere FVIII-remmer (≥0,6 Bethesda-eenheden [BU]/ml) volgens medische voorgeschiedenis
  • Ernstige lever- of nierziekte (alanine aminotransferase [ALT] en/of aspartaat aminotransferase [AST] niveaus >5 keer de bovengrens van normaal; of creatinine >120 μmol/L)
  • Bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof van Nuwiq of zijn hulpstoffen (sucrose, natriumchloride, calciumchloridedihydraat, argininehydrochloride, natriumcitraatdihydraat, poloxamer 188)
  • Al geopereerd in deze studie
  • Huidige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek
  • Behandeling met een onderzoeksproduct (IP) binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Nuwiq
Alle patiënten die Nuwiq (recombinant FVIII) kregen. Nuwiq zal intraveneus worden toegediend in overeenstemming met de relevante voorschrijfinformatie. De behandeling wordt indien nodig om de 8-24 uur herhaald totdat de wond voldoende geneest, daarna - indien nodig - gedurende ten minste nog eens 7 dagen om de FVIII-plasmaspiegels op 30-60 IE/dL te houden.
Geneesmiddel: Nuwiq
Nuwiq is een gezuiverd B-domein-gedeleteerd FVIII-glycoproteïne, gesynthetiseerd door een genetisch gemanipuleerde menselijke embryonale niercellijn (HEK 293F).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemene hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Tijdens de operatie en tot voltooiing van de wondgenezing (bijv. verwijdering van hechtingen, stopzetting van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep
De algehele hemostatische werkzaamheid van de behandeling, gemeten als binair ‘succes’ of ‘mislukking’. De algehele perioperatieve hemostatische werkzaamheid van Nuwiq zal worden beoordeeld door een Independent Data Monitoring Committee (IDMC) en worden bepaald met behulp van een samengesteld beoordelingsalgoritme dat rekening houdt met de beoordeling van de chirurg van de intraoperatieve hemostatische werkzaamheid en de beoordeling van de onderzoeker van de postoperatieve hemostatische werkzaamheid om de algehele hemostatische werkzaamheid te classificeren als succes of mislukking.
Tijdens de operatie en tot voltooiing van de wondgenezing (bijv. verwijdering van hechtingen, stopzetting van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Intraoperatieve hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Tijdens de operatie: van de eerste huidincisie tot de laatste hechting

Beoordeling van de intraoperatieve hemostatische werkzaamheid van Nuwiq met behulp van een 4-punts ordinale schaal:

Uitstekend: intra-operatief bloedverlies was lager dan of gelijk aan het gemiddelde verwachte bloedverlies voor het type procedure dat werd uitgevoerd bij een patiënt met normale hemostase en van hetzelfde geslacht, dezelfde leeftijd en hetzelfde postuur

Goed: het intraoperatieve bloedverlies was hoger dan het gemiddelde verwachte bloedverlies, maar lager of gelijk aan het maximale verwachte bloedverlies voor het type procedure bij een patiënt met normale hemostase.

Matig: het intraoperatieve bloedverlies was hoger dan het maximale verwachte bloedverlies voor het type procedure dat werd uitgevoerd bij een patiënt met normale hemostase, maar de hemostase was onder controle.

Geen: de hemostase was niet onder controle, waardoor een verandering in het vervangingsregime van de stollingsfactor noodzakelijk was.
Tijdens de operatie: van de eerste huidincisie tot de laatste hechting
Postoperatieve hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de operatie tot de voltooiing van de wondgenezing (bijvoorbeeld het verwijderen van hechtingen, het stoppen van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep

Beoordeling van de postoperatieve hemostatische werkzaamheid van Nuwiq met behulp van een ordinale vierpuntsschaal:

Uitstekend: Geen postoperatieve bloedingen of sijpelingen die niet te wijten waren aan complicaties van de operatie. Alle postoperatieve bloedingen (als gevolg van complicaties bij de operatie) werden met Nuwiq onder controle gebracht, zoals verwacht voor het type procedure.

Goed: Geen postoperatieve bloedingen of sijpelingen die niet te wijten waren aan complicaties van de operatie. Om postoperatieve bloedingen als gevolg van complicaties van de operatie onder controle te krijgen, was een verhoogde dosering Nuwiq of aanvullende injecties nodig die oorspronkelijk niet waren verwacht voor het type procedure.

Matig: Enige postoperatieve bloedingen en sijpelingen die niet te wijten waren aan complicaties van de operatie. Om de postoperatieve bloeding onder controle te krijgen was een hogere dosis Nuwiq nodig of aanvullende injecties die oorspronkelijk niet waren verwacht voor het type procedure.

Geen: uitgebreide ongecontroleerde postoperatieve bloedingen en sijpelen.
Vanaf het einde van de operatie tot de voltooiing van de wondgenezing (bijvoorbeeld het verwijderen van hechtingen, het stoppen van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep
Transfusieniveaus van bloedproducten
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de operatie tot de voltooiing van de wondgenezing (bijvoorbeeld het verwijderen van hechtingen, het stoppen van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep
Het aantal allogene bloedproducten (rode bloedcellen, bloedplaatjes en andere bloedproducten) dat is getransfundeerd
Vanaf de dag van de operatie tot de voltooiing van de wondgenezing (bijvoorbeeld het verwijderen van hechtingen, het stoppen van de drainage, enz.) zoals gedefinieerd door de onderzoeker, gedurende de onderzoeksduur van 30 ± 3 dagen na de dag van de chirurgische ingreep
FVIII-plasmaspiegels
Tijdsspanne: ≤30 minuten vóór en 15-30 minuten na de Nuwiq-injectie
Perioperatieve plasmaspiegels
≤30 minuten vóór en 15-30 minuten na de Nuwiq-injectie
Trombine generatie
Tijdsspanne: ≤30 minuten vóór en 15-30 minuten na de Nuwiq-injectie
Perioperatieve vorming van trombine
≤30 minuten vóór en 15-30 minuten na de Nuwiq-injectie
Perioperatieve hemostatische werkzaamheid volgens de criteria van de World Federation of Hemophilia (WFH).
Tijdsspanne: Perioperatief

Beoordeeld op de door de WFH aanbevolen 4-puntsschaal:

Uitstekend: Intra- en postoperatief bloedverlies, bij transfusies van bloedbestanddelen, vergelijkbaar met niet-hemofiele patiënten. Geen aanvullende FVIII/bypassing-middelen. Goed: Intra-/postoperatief bloedverlies is licht toegenomen dan verwacht bij niet-hemofiele patiënten, maar klinisch niet significant. Bloedbestanddeeltransfusies vergelijkbaar met niet-hemofiele patiënten. Geen aanvullende FVIII-/bypassing-middelen Redelijk: Intra-/postoperatief bloedverlies nam bij niet-hemofilie patiënten toe boven verwachting en er is aanvullende behandeling nodig. Extra dosis FVIII/bypassing-middelen nodig of verhoogd bloedbestanddeel van verwachte transfusiebehoefte. Slecht: aanzienlijk intra- of postoperatief bloedverlies, substantieel toegenomen bij niet-hemofiele patiënten, vereist aan hemofilie gerelateerde medische interventie. Onverwachte hypotensie, overdracht naar de intensive care vanwege een bloeding of een substantieel verhoogd bloedbestanddeel van de verwachte transfusiebehoefte
Perioperatief
Trombotische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ± 3 dagen na de chirurgische ingreep of tot de dag van ontslag, afhankelijk van welke datum later valt
Incidentie van trombotische voorvallen tijdens het onderzoek
Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ± 3 dagen na de chirurgische ingreep of tot de dag van ontslag, afhankelijk van welke datum later valt
Vorming van FVIII-remmer
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ± 3 dagen na de chirurgische ingreep of tot de dag van ontslag, afhankelijk van welke datum later valt
Incidentie van vorming van FVIII-remmers
Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ± 3 dagen na de chirurgische ingreep of tot de dag van ontslag, afhankelijk van welke datum later valt
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ± 3 dagen na de chirurgische ingreep of tot de dag van ontslag, afhankelijk van welke datum later valt
Incidentie van bijwerkingen geregistreerd tijdens de volledige onderzoeksperiode
Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 ± 3 dagen na de chirurgische ingreep of tot de dag van ontslag, afhankelijk van welke datum later valt

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shveta Gupta, MD, Arnold Palmer Hospital for Children

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 november 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GENA-22

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren