Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nuwiq voor perioperatieve behandeling van patiënten met hemofilie A in onderzoek naar reguliere profylaxe met emicizumab (NuPOWER)

24 januari 2024 bijgewerkt door: Octapharma

Nuwiq voor perioperatieve behandeling van patiënten met hemofilie A in onderzoek naar regelmatige profylaxe van Emicizumab (NuPOWER)

Recombinant factor VIII voor de preventie van bloedingen bij patiënten met ernstige hemofilie A die een grote operatie ondergaan terwijl ze profylaxe met emicizumab krijgen

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met ernstige hemofilie A die emicizumab krijgen, hebben vaak gelijktijdig FVIII nodig om hemostatische dekking te bieden tijdens een grote operatie. Deze prospectieve, open-label, ongecontroleerde, eenarmige, multinationale, multicentrische studie heeft tot doel de algehele peri-operatieve hemostatische werkzaamheid te evalueren van Nuwiq, een recombinant factor VIII, in combinatie met emicizumab-profylaxe bij mannelijke patiënten ouder dan 12 jaar met ernstige hemofilie A die een grote operatie ondergaan .

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

28

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Italië
      • Florence, Italië
        • Nog niet aan het werven
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië
        • Werving
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Noord-Macedonië
      • Skopje, Noord-Macedonië
        • Werving
        • Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia
  • Servië
      • Belgrade, Servië
        • Nog niet aan het werven
        • Clinical Center for Serbia Belgrade
  • Spanje
      • Sevilla, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige hemofilie A (FVIII-activiteit [FVIII:C] <1%) volgens medische voorgeschiedenis
  • Mannelijke patiënten ouder dan 12 jaar
  • Eerdere behandeling met een of meer producten van factor VIII gedurende ten minste 150 blootstellingsdagen
  • Bij regelmatige profylaxe met emicizumab gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan een geplande grote electieve operatie waarvoor FVIII-behandeling nodig is
  • Vrij gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt, of ouder/wettelijke vertegenwoordiger indien van toepassing, verkregen in overeenstemming met de lokale regelgeving

Uitsluitingscriteria:

  • Stollingsstoornis anders dan hemofilie A
  • Huidige of vroegere FVIII-remmer (≥0,6 Bethesda-eenheden [BU]/ml) volgens medische voorgeschiedenis
  • Ernstige lever- of nierziekte (alanine aminotransferase [ALT] en/of aspartaat aminotransferase [AST] niveaus >5 keer de bovengrens van normaal; of creatinine >120 μmol/L)
  • Bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof van Nuwiq of zijn hulpstoffen (sucrose, natriumchloride, calciumchloridedihydraat, argininehydrochloride, natriumcitraatdihydraat, poloxamer 188)
  • Al geopereerd in deze studie
  • Huidige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek
  • Behandeling met een onderzoeksproduct (IP) binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Nuwiq
Alle patiënten die Nuwiq (recombinant FVIII) kregen. Nuwiq zal intraveneus worden toegediend in overeenstemming met de relevante voorschrijfinformatie. De behandeling wordt indien nodig om de 8-24 uur herhaald totdat de wond voldoende geneest, daarna - indien nodig - gedurende ten minste nog eens 7 dagen om de FVIII-plasmaspiegels op 30-60 IE/dL te houden.
Geneesmiddel: Nuwiq
Nuwiq is een gezuiverd B-domein-gedeleteerd FVIII-glycoproteïne, gesynthetiseerd door een genetisch gemanipuleerde menselijke embryonale niercellijn (HEK 293F).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Tijdens de operatie en tot 24 uur na de laatste injectie met Nuwiq
Algehele hemostatische werkzaamheid van de behandeling gemeten als binair "succes" of "mislukking". De algehele perioperatieve hemostatische werkzaamheid van Nuwiq zal worden beoordeeld door een Independent Data Monitoring Committee (IDMC) en bepaald met behulp van een samengesteld beoordelingsalgoritme dat rekening houdt met de beoordeling door de chirurg van de intraoperatieve hemostatische werkzaamheid en de beoordeling door de onderzoeker van de postoperatieve hemostatische werkzaamheid om de algehele hemostatische werkzaamheid te classificeren als succes of mislukking.
Tijdens de operatie en tot 24 uur na de laatste injectie met Nuwiq

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Intraoperatieve hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Tijdens de operatie: van de eerste huidincisie tot de laatste hechting

Beoordeling van de intraoperatieve hemostatische werkzaamheid van Nuwiq met behulp van een 4-punts ordinale schaal:

Uitstekend: intra-operatief bloedverlies was lager dan of gelijk aan het gemiddelde verwachte bloedverlies voor het type procedure dat werd uitgevoerd bij een patiënt met normale hemostase en van hetzelfde geslacht, dezelfde leeftijd en hetzelfde postuur

Goed: het intraoperatieve bloedverlies was hoger dan het gemiddelde verwachte bloedverlies, maar lager of gelijk aan het maximale verwachte bloedverlies voor het type procedure bij een patiënt met normale hemostase.

Matig: het intraoperatieve bloedverlies was hoger dan het maximale verwachte bloedverlies voor het type procedure dat werd uitgevoerd bij een patiënt met normale hemostase, maar de hemostase was onder controle.

Geen: de hemostase was niet onder controle, waardoor een verandering in het vervangingsregime van de stollingsfactor noodzakelijk was.
Tijdens de operatie: van de eerste huidincisie tot de laatste hechting
Postoperatieve hemostatische werkzaamheid
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de operatie tot 24 uur na de laatste injectie met Nuwiq

Beoordeling van de postoperatieve hemostatische werkzaamheid van Nuwiq met behulp van een 4-punts ordinale schaal:

Uitstekend: Geen postoperatieve bloeding of sijpelen dat niet te wijten was aan complicaties van een operatie. Alle postoperatieve bloedingen (als gevolg van complicaties van een operatie) werden onder controle gehouden met Nuwiq, zoals verwacht voor het type procedure.

Goed: Geen postoperatieve bloeding of sijpelen dat niet te wijten was aan complicaties van een operatie. Controle van postoperatieve bloeding als gevolg van complicaties van een operatie vereiste verhoogde dosering Nuwiq of aanvullende injecties die oorspronkelijk niet waren voorzien voor het type procedure.

Matig: enige postoperatieve bloeding en sijpeling die niet te wijten was aan complicaties van een operatie. Controle van postoperatieve bloeding vereiste verhoogde dosering met Nuwiq of aanvullende injecties die oorspronkelijk niet waren voorzien voor het type procedure.

Geen: uitgebreid ongecontroleerd postoperatief bloeden en sijpelen.
Vanaf het einde van de operatie tot 24 uur na de laatste injectie met Nuwiq
Transfusieniveaus van bloedproducten
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de operatie tot 24 uur na de laatste injectie met Nuwiq
Het aantal allogene bloedproducten (rode bloedcellen, bloedplaatjes en andere bloedproducten) dat is getransfundeerd
Vanaf de dag van de operatie tot 24 uur na de laatste injectie met Nuwiq
FVIII-plasmaspiegels
Tijdsspanne: <30 minuten voor en <30 minuten na Nuwiq-injectie
Perioperatieve plasmaspiegels
<30 minuten voor en <30 minuten na Nuwiq-injectie
Trombine generatie
Tijdsspanne: <30 minuten voor en <30 minuten na Nuwiq-injectie
Perioperatieve trombinegeneratie beoordeeld met behulp van de trombinegeneratietest door de World Federation of Hemophilia
<30 minuten voor en <30 minuten na Nuwiq-injectie
Perioperatieve hemostatische werkzaamheid volgens WFH-criteria
Tijdsspanne: Perioperatief

Beoordeeld met behulp van een door WFH aanbevolen 4-puntsschaal:

Uitstekend: intra- en postoperatief bloedverlies vergelijkbaar met niet-hemofiliepatiënten. Geen extra doses FVIII/bypassing agents nodig Goed: Intra- en/of postoperatief bloedverlies licht toegenomen boven verwachting bij niet-hemofiliepatiënten, maar klinisch niet-significant geacht. Geen extra doses FVIII/bypassing agents nodig Redelijk: intra- en/of postoperatief bloedverlies meer dan verwacht voor de niet-hemofiliepatiënt, en aanvullende behandeling nodig. Extra dosis FVIII/bypassing agents nodig, of verhoogd bloedbestanddeel van verwachte transfusiebehoefte Slecht: significant intra- en/of postoperatief bloedverlies aanzienlijk toegenomen ten opzichte van verwachting voor niet-hemofiliepatiënt, vereist interventie die niet kan worden verklaard door een ander medisch probleem dan hemofilie . Onverwachte hypotensie, onverwachte overplaatsing naar de IC vanwege bloeding of substantieel verhoogd bloedbestanddeel van de verwachte transfusiebehoefte
Perioperatief
Trombotische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 dagen na de chirurgische ingreep
Incidentie van trombotische voorvallen tijdens het onderzoek
Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 dagen na de chirurgische ingreep
Vorming van FVIII-remmers
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 dagen na de chirurgische ingreep
Incidentie van vorming van FVIII-remmers
Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 dagen na de chirurgische ingreep
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 dagen na de chirurgische ingreep
Incidentie van bijwerkingen geregistreerd tijdens de volledige onderzoeksperiode
Vanaf het begin van de eerste Nuwiq-injectie tot 30 dagen na de chirurgische ingreep

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 februari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 juni 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juli 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GENA-22

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige hemofilie A

Klinische onderzoeken op Nuwiq

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Brazil

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren