Nuwiq hemofíliás A betegek perioperatív kezelésére az emicizumab rendszeres profilaxis vizsgálatával (NuPOWER)
Nuwiq A hemofíliában szenvedő betegek perioperatív kezelésére az emicizumab rendszeres profilaxis vizsgálata (NuPOWER) alapján
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Sigurd Knaub, PhD
- Telefonszám: +41 554512141
- E-mail: Sigurd.Knaub@octapharma.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leeds, Egyesült Királyság
- Még nincs toborzás
- St. James's University Hospital
-
-
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- Toborzás
- UT Southwestern Medical Center
-
-
-
-
-
Helsinki, Finnország
- Toborzás
- Helsinki University Hospital
-
-
-
-
-
Nantes, Franciaország
- Toborzás
- CHU de Nantes Hôtel-Dieu
-
Tours, Franciaország
- Toborzás
- CHRU de Tours
-
-
-
-
-
Zagreb, Horvátország
- Toborzás
- University Hospital Centre Zagreb
-
-
-
-
-
Bengaluru, India
- Toborzás
- St. John's Medical College Hospital
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, India
- Toborzás
- Christian Medical College Vellore
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Toborzás
- Vivantes Klinikum im Friedrichshein (KFH)
-
Duisburg, Németország
- Toborzás
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
-
Hamburg, Németország
- Toborzás
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE)
-
-
-
-
-
Catanzaro, Olaszország
- Toborzás
- Azienda Ospedaliera Pugliese Ciaccio
-
Florence, Olaszország
- Toborzás
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
-
Milan, Olaszország
- Toborzás
- Centro Trombosi e Malattie Emorragiche, ITCCS Humanitas Research Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország
- Toborzás
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Spanyolország
- Toborzás
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia
- Toborzás
- Clinical Center for Serbia Belgrade
-
-
-
-
-
Skopje, Észak-Macedónia
- Toborzás
- Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Súlyos hemofília A (FVIII aktivitás [FVIII:C] <1%) az anamnézis alapján
- Férfi betegek legalább 12 évesek
- Korábbi kezelés bármely FVIII termékkel, legalább 150 expozíciós napon át
- Rendszeres profilaxis emicizumabbal legalább 3 hónapig a tervezett nagy, elektív, FVIII-kezelést igénylő műtét előtt
- A beteg, vagy adott esetben a szülő/törvényes képviselő szabadon adott írásos beleegyezése, amelyet a helyi előírásoknak megfelelően szereztek be
Kizárási kritériumok:
- A hemofílián kívüli véralvadási zavarok
- Jelenlegi vagy korábbi FVIII inhibitor (≥0,6 Bethesda egység [BU]/ml) a kórtörténet szerint
- Súlyos máj- vagy vesebetegség (alanin-aminotranszferáz [ALT] és/vagy aszpartát-aminotranszferáz [AST] szintje a normálérték felső határának több mint ötszöröse; vagy kreatinin>120 μmol/L)
- A Nuwiq hatóanyagával vagy segédanyagaival (szacharóz, nátrium-klorid, kalcium-klorid-dihidrát, arginin-hidroklorid, nátrium-citrát-dihidrát, poloxamer 188) szembeni ismert túlérzékenység
- Ebben a vizsgálatban már műtéten esett át
- Jelenlegi részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban
- Kezelés bármely vizsgálati készítménnyel (IP) a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nuwiq
Minden Nuwiq-ot (rekombináns VIII.
A Nuwiq-ot intravénásan adják be a vonatkozó felírási információknak megfelelően.
A kezelést szükség szerint 8-24 óránként meg kell ismételni a megfelelő sebgyógyulásig, majd - szükség esetén - még legalább 7 napig, hogy a FVIII plazmaszint 30-60 NE/dl-en maradjon.
|
A Nuwiq egy tisztított B-domén-deletált FVIII glikoprotein, amelyet egy genetikailag módosított humán embrionális vese sejtvonal (HEK 293F) szintetizál.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános hemosztatikus hatékonyság
Időkeret: A műtét alatt és a sebgyógyulás befejezéséig (pl. varratok eltávolítása, drenázs leállítása stb.) a vizsgáló által meghatározottak szerint, a műtéti beavatkozás napját követő 30 ± 3 napos vizsgálat időtartama alatt
|
A kezelés általános hemosztatikus hatékonysága bináris „sikerként” vagy „sikertelenségként” mérve.
A Nuwiq teljes perioperatív hemosztatikus hatékonyságát egy Független Adat-megfigyelő Bizottság (IDMC) fogja megítélni, és egy összetett értékelési algoritmus segítségével határozza meg, amely figyelembe veszi a sebész intraoperatív hemosztatikus hatékonyságának értékelését és a vizsgáló posztoperatív hemosztatikus hatékonyságának értékelését a teljes vérzéscsillapító hatékonyság besorolásához. siker vagy kudarc.
|
A műtét alatt és a sebgyógyulás befejezéséig (pl. varratok eltávolítása, drenázs leállítása stb.) a vizsgáló által meghatározottak szerint, a műtéti beavatkozás napját követő 30 ± 3 napos vizsgálat időtartama alatt
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Intraoperatív hemosztatikus hatékonyság
Időkeret: Műtét során: Az első bőrmetszéstől az utolsó varratig
|
A Nuwiq intraoperatív hemosztatikus hatékonyságának értékelése 4 fokozatú ordinális skálán: Kiváló: Az intraoperatív vérveszteség kisebb vagy egyenlő volt, mint a normál vérzéscsillapítású, azonos nemű, életkorú és testmagasságú betegnél végzett beavatkozás átlagos várható vérvesztesége. Jó: Az intraoperatív vérveszteség magasabb volt, mint az átlagos várható vérveszteség, de alacsonyabb vagy egyenlő volt a normál vérzéscsillapítású betegnél az adott beavatkozástípushoz tartozó maximális várható vérveszteséggel. Mérsékelt: Az intraoperatív vérveszteség magasabb volt, mint a normál vérzéscsillapítású betegnél végzett beavatkozás esetén várható maximális vérveszteség, de a haemostasis kontrollált volt. Nincs: A vérzéscsillapítás kontrollálatlan volt, ezért a véralvadási faktor helyettesítési rendjének megváltoztatására volt szükség. |
Műtét során: Az első bőrmetszéstől az utolsó varratig
|
|
Posztoperatív hemosztatikus hatékonyság
Időkeret: A műtét végétől a sebgyógyulás befejezéséig (pl. varratok eltávolítása, drenázs leállítása stb.) a vizsgáló által meghatározottak szerint, a műtéti beavatkozás napját követő 30 ± 3 napos vizsgálat időtartama alatt.
|
A Nuwiq posztoperatív haemostaticus hatékonyságának értékelése 4 pontos ordinális skálán: Kiváló: Nincs posztoperatív vérzés vagy szivárgás, amely nem a műtét szövődményei miatt következett be. Minden posztoperatív vérzést (a műtéti szövődmények miatt) a Nuwiq-val kontrolláltunk az eljárás típusától függően. Jó: Nincs posztoperatív vérzés vagy szivárgás, amely nem a műtét szövődményei miatt következett be. A műtéti szövődmények miatti posztoperatív vérzés megfékezése a Nuwiq adagjának növelését vagy olyan további injekciókat igényelt, amelyekre eredetileg nem számítottak az ilyen típusú beavatkozások. Közepes: Néhány posztoperatív vérzés és szivárgás, amely nem a műtéti szövődmények miatt volt. A posztoperatív vérzés megfékezése a Nuwiq adagjának növelését vagy olyan további injekciókat igényelt, amelyekre eredetileg nem számítottak az eljárás típusának. Nincs: kiterjedt, ellenőrizetlen posztoperatív vérzés és szivárgás. |
A műtét végétől a sebgyógyulás befejezéséig (pl. varratok eltávolítása, drenázs leállítása stb.) a vizsgáló által meghatározottak szerint, a műtéti beavatkozás napját követő 30 ± 3 napos vizsgálat időtartama alatt.
|
|
A vérkészítmények transzfúziójának szintjei
Időkeret: A műtét napjától a sebgyógyulás befejezéséig (pl. varratok eltávolítása, drenázs leállítása stb.) a vizsgáló által meghatározottak szerint, a műtéti beavatkozás napját követő 30 ± 3 napos vizsgálat időtartama alatt.
|
A transzfundált allogén vérkészítmények (vörösvérsejtek, vérlemezkék és egyéb vérkészítmények) száma
|
A műtét napjától a sebgyógyulás befejezéséig (pl. varratok eltávolítása, drenázs leállítása stb.) a vizsgáló által meghatározottak szerint, a műtéti beavatkozás napját követő 30 ± 3 napos vizsgálat időtartama alatt.
|
|
FVIII plazmaszintek
Időkeret: ≤30 perccel a Nuwiq injekció előtt és 15-30 perccel utána
|
Perioperatív plazmaszintek
|
≤30 perccel a Nuwiq injekció előtt és 15-30 perccel utána
|
|
Trombin képződés
Időkeret: ≤30 perccel a Nuwiq injekció előtt és 15-30 perccel utána
|
Perioperatív trombinképződés
|
≤30 perccel a Nuwiq injekció előtt és 15-30 perccel utána
|
|
Perioperatív hemosztatikus hatékonyság a Hemofília Világszövetségének (WFH) kritériumai szerint
Időkeret: Perioperatív
|
A WFH által javasolt 4 fokozatú skálán értékelve: Kiváló: Intra és posztoperatív vérveszteség, vérkomponens transzfúzióval, hasonlóan a nem hemofil betegekhez. Nincsenek további FVIII/bypassing szerek. Jó: A nem hemofíliás betegeknél az intra/posztoperatív vérveszteség a vártnál kissé megnövekedett, de klinikailag jelentéktelen. A nem hemofil betegekhez hasonló vérkomponens transzfúziók. Nincsenek további FVIII/bypassing szerek. Tisztességes: A nem hemofíliás betegeknél az intra/posztoperatív vérveszteség a vártnál megnőtt, és további kezelésre volt szükség. Extra adag FVIII/bypassing szerek szükségesek, vagy a várható transzfúziós igény megnövekedett vérkomponense Gyenge: Jelentős intra- vagy posztoperatív vérveszteség jelentősen megnövekedett a nem hemofil beteghez képest, hemofíliával kapcsolatos orvosi beavatkozást igényel. Váratlan hipotenzió, intenzív osztályra helyezés vérzés vagy a várható transzfúzióigény lényegesen megnövekedett vérkomponense miatt |
Perioperatív
|
|
Trombózisos események
Időkeret: Az első Nuwiq injekció beadásától a műtétet követő 30 ± 3 napig, vagy az elbocsátás napjáig, attól függően, hogy melyik a későbbi
|
Trombózisos események előfordulása a vizsgálat során
|
Az első Nuwiq injekció beadásától a műtétet követő 30 ± 3 napig, vagy az elbocsátás napjáig, attól függően, hogy melyik a későbbi
|
|
FVIII inhibitor képződés
Időkeret: Az első Nuwiq injekció beadásától a műtétet követő 30 ± 3 napig, vagy az elbocsátás napjáig, attól függően, hogy melyik a későbbi
|
FVIII inhibitor képződés előfordulása
|
Az első Nuwiq injekció beadásától a műtétet követő 30 ± 3 napig, vagy az elbocsátás napjáig, attól függően, hogy melyik a későbbi
|
|
Mellékhatások
Időkeret: Az első Nuwiq injekció beadásától a műtétet követő 30 ± 3 napig, vagy az elbocsátás napjáig, attól függően, hogy melyik a későbbi
|
A nemkívánatos események előfordulása a teljes vizsgálati időszak alatt
|
Az első Nuwiq injekció beadásától a műtétet követő 30 ± 3 napig, vagy az elbocsátás napjáig, attól függően, hogy melyik a későbbi
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Shveta Gupta, MD, Arnold Palmer Hospital for Children
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hematológiai betegségek
- Véralvadási zavarok
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Véralvadási zavarok, öröklöttek
- Alvadási fehérje zavarok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Hemofília A
- Aminosavak, peptidek és fehérjék
- Fehérjék
- Biológiai tényezők
- Vérfehérjék
- Vér véralitattételi tényezők
- Protein prekurzorok
- VIII
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GENA-22
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .