Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nuwiq hemofíliás A betegek perioperatív kezelésére az emicizumab rendszeres profilaxis vizsgálatával (NuPOWER)

2024. január 24. frissítette: Octapharma

Nuwiq A hemofíliában szenvedő betegek perioperatív kezelésére az emicizumab rendszeres profilaxis vizsgálata (NuPOWER) alapján

Rekombináns VIII-as faktor a vérzés megelőzésére súlyos A-hemofíliában szenvedő betegeknél, akik nagy műtéten esnek át, miközben emicizumab profilaxisban részesülnek

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az emicizumabot kapó, súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeknek gyakran egyidejű FVIII-ra lesz szükségük a hemosztatikus fedezet biztosítása érdekében a nagyobb műtétek során. Ennek a prospektív, nyílt elrendezésű, nem kontrollált, egykarú, multinacionális, többközpontú vizsgálatnak a célja a Nuwiq, egy rekombináns VIII-as faktor, az emicizumab profilaxissal kombinált átfogó perioperatív hemosztatikus hatékonyságának értékelése 12 évesnél idősebb, súlyos A hemofíliában szenvedő, nagy műtéten áteső férfi betegeknél. .

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

28

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Horvátország
      • Zagreb, Horvátország
        • Toborzás
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Olaszország
      • Florence, Olaszország
        • Még nincs toborzás
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
  • Spanyolország
      • Sevilla, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia
        • Még nincs toborzás
        • Clinical Center for Serbia Belgrade
  • Észak-Macedónia
      • Skopje, Észak-Macedónia
        • Toborzás
        • Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Súlyos hemofília A (FVIII aktivitás [FVIII:C] <1%) az anamnézis alapján
  • Férfi betegek legalább 12 évesek
  • Korábbi kezelés bármely FVIII termékkel, legalább 150 expozíciós napon át
  • Rendszeres profilaxis emicizumabbal legalább 3 hónapig a tervezett nagy, elektív, FVIII-kezelést igénylő műtét előtt
  • A beteg, vagy adott esetben a szülő/törvényes képviselő szabadon adott írásos beleegyezése, amelyet a helyi előírásoknak megfelelően szereztek be

Kizárási kritériumok:

  • A hemofílián kívüli véralvadási zavarok
  • Jelenlegi vagy korábbi FVIII inhibitor (≥0,6 Bethesda egység [BU]/ml) a kórtörténet szerint
  • Súlyos máj- vagy vesebetegség (alanin-aminotranszferáz [ALT] és/vagy aszpartát-aminotranszferáz [AST] szintje a normálérték felső határának több mint ötszöröse; vagy kreatinin>120 μmol/L)
  • A Nuwiq hatóanyagával vagy segédanyagaival (szacharóz, nátrium-klorid, kalcium-klorid-dihidrát, arginin-hidroklorid, nátrium-citrát-dihidrát, poloxamer 188) szembeni ismert túlérzékenység
  • Ebben a vizsgálatban már műtéten esett át
  • Jelenlegi részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban
  • Kezelés bármely vizsgálati készítménnyel (IP) a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nuwiq
Minden Nuwiq-ot (rekombináns VIII. A Nuwiq-ot intravénásan adják be a vonatkozó felírási információknak megfelelően. A kezelést szükség szerint 8-24 óránként meg kell ismételni a megfelelő sebgyógyulásig, majd - szükség esetén - még legalább 7 napig, hogy a FVIII plazmaszint 30-60 NE/dl-en maradjon.
Drog: Nuwiq
A Nuwiq egy tisztított B-domén-deletált FVIII glikoprotein, amelyet egy genetikailag módosított humán embrionális vese sejtvonal (HEK 293F) szintetizál.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános hemosztatikus hatékonyság
Időkeret: A műtét alatt és az utolsó Nuwiq injekció után 24 óráig
A kezelés általános hemosztatikus hatékonysága bináris „sikerként” vagy „sikertelenségként” mérve. A Nuwiq teljes perioperatív hemosztatikus hatékonyságát egy Független Adat-megfigyelő Bizottság (IDMC) fogja megítélni, és egy összetett értékelési algoritmus segítségével határozza meg, amely figyelembe veszi a sebész intraoperatív hemosztatikus hatékonyságának értékelését és a vizsgáló posztoperatív hemosztatikus hatékonyságának értékelését a teljes vérzéscsillapító hatékonyság besorolásához. siker vagy kudarc.
A műtét alatt és az utolsó Nuwiq injekció után 24 óráig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Intraoperatív hemosztatikus hatékonyság
Időkeret: Műtét során: Az első bőrmetszéstől az utolsó varratig

A Nuwiq intraoperatív hemosztatikus hatékonyságának értékelése 4 fokozatú ordinális skálán:

Kiváló: Az intraoperatív vérveszteség kisebb vagy egyenlő volt, mint a normál vérzéscsillapítású, azonos nemű, életkorú és testmagasságú betegnél végzett beavatkozás átlagos várható vérvesztesége.

Jó: Az intraoperatív vérveszteség magasabb volt, mint az átlagos várható vérveszteség, de alacsonyabb vagy egyenlő volt a normál vérzéscsillapítású betegnél az adott beavatkozástípushoz tartozó maximális várható vérveszteséggel.

Mérsékelt: Az intraoperatív vérveszteség magasabb volt, mint a normál vérzéscsillapítású betegnél végzett beavatkozás esetén várható maximális vérveszteség, de a haemostasis kontrollált volt.

Nincs: A vérzéscsillapítás kontrollálatlan volt, ezért a véralvadási faktor helyettesítési rendjének megváltoztatására volt szükség.
Műtét során: Az első bőrmetszéstől az utolsó varratig
Posztoperatív hemosztatikus hatékonyság
Időkeret: A műtét végétől a Nuwiq utolsó injekcióját követő 24 óráig

A Nuwiq posztoperatív haemostaticus hatékonyságának értékelése 4 pontos ordinális skálán:

Kiváló: Nincs posztoperatív vérzés vagy szivárgás, amely nem a műtét szövődményei miatt következett be. Minden posztoperatív vérzést (a műtéti szövődmények miatt) a Nuwiq-val kontrolláltunk az eljárás típusának megfelelően.

Jó: Nincs posztoperatív vérzés vagy szivárgás, amely nem a műtét szövődményei miatt következett be. A műtéti szövődmények miatti posztoperatív vérzés megfékezése a Nuwiq adagjának növelését vagy olyan további injekciókat igényelt, amelyekre eredetileg nem számítottak az ilyen típusú beavatkozások.

Közepes: Néhány posztoperatív vérzés és szivárgás, amely nem a műtéti szövődmények miatt volt. A posztoperatív vérzés megfékezése a Nuwiq adagjának növelését vagy olyan további injekciókat igényelt, amelyekre eredetileg nem számítottak az eljárás típusának.

Nincs: kiterjedt, ellenőrizetlen posztoperatív vérzés és szivárgás.
A műtét végétől a Nuwiq utolsó injekcióját követő 24 óráig
A vérkészítmények transzfúziójának szintjei
Időkeret: A műtét napjától az utolsó Nuwiq injekció beadása utáni 24 óráig
A transzfundált allogén vérkészítmények (vörösvérsejtek, vérlemezkék és egyéb vérkészítmények) száma
A műtét napjától az utolsó Nuwiq injekció beadása utáni 24 óráig
FVIII plazmaszintek
Időkeret: <30 perccel a Nuwiq injekció előtt és <30 perccel utána
Perioperatív plazmaszintek
<30 perccel a Nuwiq injekció előtt és <30 perccel utána
Trombin képződés
Időkeret: <30 perccel a Nuwiq injekció előtt és <30 perccel utána
A perioperatív trombinképződést a Hemofília Világszövetsége által végzett trombingenerációs vizsgálattal értékelték
<30 perccel a Nuwiq injekció előtt és <30 perccel utána
Perioperatív hemosztatikus hatékonyság a WFH kritériumai szerint
Időkeret: Perioperatív

A WFH által javasolt 4 fokozatú skálán értékelve:

Kiváló: A nem hemofil betegéhez hasonló intra- és posztoperatív vérveszteség. Nincs szükség extra dózisú FVIII/bypassing szerekre. Jó: Az intra- és/vagy posztoperatív vérveszteség a vártnál kissé megnőtt a nem hemofil beteg esetében, de klinikailag jelentéktelennek ítélték. Nincs szükség extra FVIII/bypassing szerek adagjaira. Méltányos: A nem hemofil beteg esetében az intra- és/vagy posztoperatív vérveszteség a vártnál megnőtt, és további kezelésre volt szükség. Extra adag FVIII/bypassing szerek szükségesek, vagy a várható transzfúziós igény megnövekedett vérkomponense Gyenge: Jelentős intra- és/vagy posztoperatív vérveszteség a vártnál lényegesen megnövekedett a nem hemofíliás betegeknél, beavatkozást igényel, amely nem magyarázható más egészségügyi problémával, mint a hemofília. . Váratlan hipotenzió, váratlan intenzív osztályra helyezés vérzés miatt, vagy a várható transzfúziós szükséglet lényegesen megnövekedett vérkomponense
Perioperatív
Trombózisos események
Időkeret: Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
Trombózisos események előfordulása a vizsgálat során
Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
FVIII inhibitor képződés
Időkeret: Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
FVIII inhibitor képződés előfordulása
Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
Mellékhatások
Időkeret: Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig
A nemkívánatos események előfordulása a teljes vizsgálati időszak alatt
Az első Nuwiq injekció kezdetétől a műtétet követő 30 napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Octapharma

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. február 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 3.

Első közzététel (Tényleges)

2023. július 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 24.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GENA-22

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nuwiq

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kuwait

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel