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Nuwiq für die perioperative Behandlung von Patienten mit Hämophilie A im Rahmen einer regelmäßigen Emicizumab-Prophylaxestudie (NuPOWER)

24. Januar 2024 aktualisiert von: Octapharma

Nuwiq zur perioperativen Behandlung von Patienten mit Hämophilie A im Rahmen der regulären Emicizumab-Prophylaxestudie (NuPOWER)

Rekombinanter Faktor VIII zur Vorbeugung von Blutungen bei Patienten mit schwerer Hämophilie A, die sich während einer Emicizumab-Prophylaxe einer größeren Operation unterziehen

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit schwerer Hämophilie A, die Emicizumab erhalten, benötigen häufig gleichzeitig FVIII, um bei größeren chirurgischen Eingriffen eine blutstillende Abdeckung zu gewährleisten. Ziel dieser prospektiven, offenen, unkontrollierten, einarmigen, multinationalen, multizentrischen Studie ist die Bewertung der gesamten perioperativen hämostatischen Wirksamkeit von Nuwiq, einem rekombinanten Faktor VIII, in Kombination mit der Emicizumab-Prophylaxe bei männlichen Patienten über 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A, die sich einer größeren Operation unterziehen .

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

28

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Italien
      • Florence, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi - Centro Emofilia
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien
        • Rekrutierung
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien
        • Rekrutierung
        • Centre for Haemopilia, Institute for transfusion medicine of Republic of North Macedonia
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Clinical Center for Serbia Belgrade
  • Spanien
      • Sevilla, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie A (FVIII-Aktivität [FVIII:C] <1 %) gemäß Anamnese
  • Männliche Patienten im Alter von mindestens 12 Jahren
  • Vorherige Behandlung mit einem oder mehreren FVIII-Produkten über mindestens 150 Expositionstage
  • Unter regelmäßiger Prophylaxe mit Emicizumab für mindestens 3 Monate vor einer geplanten größeren elektiven Operation, die eine FVIII-Behandlung erfordert
  • Freiwillig erteilte schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder ggf. der Eltern/gesetzlichen Vertreter, eingeholt in Übereinstimmung mit den örtlichen Vorschriften

Ausschlusskriterien:

  • Andere Gerinnungsstörung als Hämophilie A
  • Vorhandener oder früherer FVIII-Inhibitor (≥0,6 Bethesda-Einheiten [BU]/ml) entsprechend der Krankengeschichte
  • Schwere Leber- oder Nierenerkrankung (Alanin-Aminotransferase-[ALT]- und/oder Aspartat-Aminotransferase-[AST]-Spiegel >5-fach über der Obergrenze des Normalwerts; oder Kreatinin >120 μmol/l)
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff von Nuwiq oder seine Hilfsstoffe (Saccharose, Natriumchlorid, Calciumchlorid-Dihydrat, Argininhydrochlorid, Natriumcitrat-Dihydrat, Poloxamer 188)
  • Wurde in dieser Studie bereits operiert
  • Aktuelle Teilnahme an einer weiteren interventionellen klinischen Studie
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat (IP) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nuwiq
Alle Patienten, die Nuwiq (rekombinantes FVIII) erhalten. Nuwiq wird gemäß den entsprechenden Verschreibungsinformationen intravenös verabreicht. Die Behandlung wird bei Bedarf alle 8–24 Stunden wiederholt, bis eine ausreichende Wundheilung erreicht ist, und dann – falls erforderlich – für mindestens weitere 7 Tage, um den FVIII-Plasmaspiegel von 30–60 IE/dl aufrechtzuerhalten.
Arzneimittel: Nuwiq
Nuwiq ist ein gereinigtes FVIII-Glykoprotein mit deletierter B-Domäne, das von einer gentechnisch veränderten menschlichen embryonalen Nierenzelllinie (HEK 293F) synthetisiert wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamte hämostatische Wirksamkeit
Zeitfenster: Während der Operation und bis zu 24 Stunden nach der letzten Nuwiq-Injektion
Gesamte hämostatische Wirksamkeit der Behandlung, gemessen als binärer „Erfolg“ oder „Misserfolg“. Die gesamte perioperative hämostatische Wirksamkeit von Nuwiq wird von einem unabhängigen Datenüberwachungsausschuss (IDMC) beurteilt und mithilfe eines zusammengesetzten Bewertungsalgorithmus bestimmt, der die Beurteilung der intraoperativen hämostatischen Wirksamkeit durch den Chirurgen und die Beurteilung der postoperativen hämostatischen Wirksamkeit durch den Prüfer berücksichtigt, um die hämostatische Gesamtwirksamkeit als zu klassifizieren Erfolg oder Misserfolg.
Während der Operation und bis zu 24 Stunden nach der letzten Nuwiq-Injektion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Intraoperative hämostatische Wirksamkeit
Zeitfenster: Während der Operation: Vom ersten Hautschnitt bis zur letzten Naht

Bewertung der intraoperativen hämostatischen Wirksamkeit von Nuwiq anhand einer 4-Punkte-Ordinalskala:

Ausgezeichnet: Der intraoperative Blutverlust war geringer oder gleich dem durchschnittlichen erwarteten Blutverlust für die Art des Eingriffs, der bei einem Patienten mit normaler Blutstillung und demselben Geschlecht, Alter und gleicher Statur durchgeführt wurde

Gut: Der intraoperative Blutverlust war höher als der durchschnittlich erwartete Blutverlust, aber niedriger oder gleich dem maximal erwarteten Blutverlust für die Art des Eingriffs bei einem Patienten mit normaler Hämostase.

Mäßig: Der intraoperative Blutverlust war höher als der maximal zu erwartende Blutverlust für die Art des durchgeführten Eingriffs bei einem Patienten mit normaler Hämostase, die Hämostase war jedoch kontrolliert.

Keine: Die Hämostase war unkontrolliert, was eine Änderung des Gerinnungsfaktor-Ersatzschemas erforderlich machte.
Während der Operation: Vom ersten Hautschnitt bis zur letzten Naht
Postoperative hämostatische Wirksamkeit
Zeitfenster: Vom Ende der Operation bis 24 Stunden nach der letzten Nuwiq-Injektion

Bewertung der postoperativen hämostatischen Wirksamkeit von Nuwiq anhand einer 4-Punkte-Ordinalskala:

Ausgezeichnet: Keine postoperativen Blutungen oder Nässen, die nicht auf Komplikationen der Operation zurückzuführen waren. Alle postoperativen Blutungen (aufgrund von Komplikationen bei der Operation) wurden mit Nuwiq kontrolliert, wie es für die Art des Eingriffs zu erwarten war.

Gut: Keine postoperativen Blutungen oder Nässen, die nicht auf Komplikationen der Operation zurückzuführen sind. Die Kontrolle postoperativer Blutungen aufgrund von Komplikationen bei der Operation erforderte eine erhöhte Dosierung von Nuwiq oder zusätzliche Injektionen, die ursprünglich für die Art des Eingriffs nicht vorgesehen waren.

Mäßig: Einige postoperative Blutungen und Nässen, die nicht auf Komplikationen der Operation zurückzuführen waren. Die Kontrolle postoperativer Blutungen erforderte eine erhöhte Dosierung von Nuwiq oder zusätzliche Injektionen, die ursprünglich für die Art des Eingriffs nicht vorgesehen waren.

Keine: Ausgedehnte unkontrollierte postoperative Blutungen und Nässen.
Vom Ende der Operation bis 24 Stunden nach der letzten Nuwiq-Injektion
Blutprodukttransfusionswerte
Zeitfenster: Vom Tag der Operation bis 24 Stunden nach der letzten Nuwiq-Injektion
Die Anzahl der transfundierten allogenen Blutprodukte (rote Blutkörperchen, Blutplättchen und andere Blutprodukte).
Vom Tag der Operation bis 24 Stunden nach der letzten Nuwiq-Injektion
FVIII-Plasmaspiegel
Zeitfenster: <30 Minuten vor und <30 Minuten nach der Nuwiq-Injektion
Perioperative Plasmaspiegel
<30 Minuten vor und <30 Minuten nach der Nuwiq-Injektion
Thrombin-Erzeugung
Zeitfenster: <30 Minuten vor und <30 Minuten nach der Nuwiq-Injektion
Die perioperative Thrombinbildung wurde mithilfe des Thrombinbildungstests der World Federation of Hemophilia bewertet
<30 Minuten vor und <30 Minuten nach der Nuwiq-Injektion
Perioperative hämostatische Wirksamkeit gemäß WFH-Kriterien
Zeitfenster: Perioperativ

Bewertet anhand der von WFH empfohlenen 4-Punkte-Skala:

Ausgezeichnet: Intra- und postoperativer Blutverlust ähnlich wie bei einem nicht hämophilen Patienten. Keine zusätzlichen Dosen von FVIII/Bypassing-Mitteln erforderlich. Gut: Der intra- und/oder postoperative Blutverlust ist bei nicht hämophilen Patienten leicht höher als erwartet, wird aber als klinisch unbedeutend beurteilt. Keine zusätzlichen Dosen von FVIII/Bypassing-Mitteln erforderlich. In Ordnung: Der intra- und/oder postoperative Blutverlust stieg bei dem nicht hämophilen Patienten über die Erwartungen hinaus und es war eine zusätzliche Behandlung erforderlich. Zusätzliche Dosis an FVIII/Bypassing-Mitteln erforderlich oder erhöhte Blutkomponente des erwarteten Transfusionsbedarfs. Schlecht: Erheblicher intra- und/oder postoperativer Blutverlust, der bei nicht hämophilen Patienten deutlich über den Erwartungen liegt, erfordert einen Eingriff, der nicht durch ein anderes medizinisches Problem als Hämophilie erklärt werden kann . Unerwartete Hypotonie, unerwartete Verlegung auf die Intensivstation aufgrund einer Blutung oder ein wesentlich erhöhter Blutbestandteil des erwarteten Transfusionsbedarfs
Perioperativ
Thrombotische Ereignisse
Zeitfenster: Vom Beginn der ersten Nuwiq-Injektion bis 30 Tage nach dem chirurgischen Eingriff
Inzidenz thrombotischer Ereignisse während der Studie
Vom Beginn der ersten Nuwiq-Injektion bis 30 Tage nach dem chirurgischen Eingriff
Bildung von FVIII-Inhibitoren
Zeitfenster: Vom Beginn der ersten Nuwiq-Injektion bis 30 Tage nach dem chirurgischen Eingriff
Häufigkeit der Bildung von FVIII-Inhibitoren
Vom Beginn der ersten Nuwiq-Injektion bis 30 Tage nach dem chirurgischen Eingriff
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Vom Beginn der ersten Nuwiq-Injektion bis 30 Tage nach dem chirurgischen Eingriff
Inzidenz unerwünschter Ereignisse, die während des gesamten Studienzeitraums aufgezeichnet wurden
Vom Beginn der ersten Nuwiq-Injektion bis 30 Tage nach dem chirurgischen Eingriff

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Octapharma

Ermittler

  • Studienleiter: Sigurd Knaub, PhD, Octapharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GENA-22

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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