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Tériflunomide pour la thrombopénie immunitaire résistante aux stéroïdes/rechute

19 décembre 2023 mis à jour par: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

Une étude de phase II ouverte à un seul bras pour déterminer l'innocuité et l'efficacité du tériflunomide chez les patients atteints de thrombocytopénie de rechute/résistante aux stéroïdes

Étude à un seul bras, ouverte et monocentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du tériflunomide pour le traitement des adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire de rechute/résistante aux stéroïdes (PTI).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective, ouverte à un seul bras, sur le tériflunomide chez environ 40 patients atteints de PTI qui ont rechuté ou ont une réponse insuffisante aux traitements antérieurs. Le tériflunomide est administré à raison de 7 mg par voie orale une fois par jour avec des ajustements posologiques pendant 24 semaines. Les résultats d'efficacité et de sécurité sont évalués lors de visites d'étude programmées.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Li-Ping Yang, MD
  • Numéro de téléphone: +8618519172033
  • E-mail: lpyangvip@163.com

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Recrutement
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de la thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI) en excluant les autres causes survenues de thrombocytopénie
  2. Patients avec une numération plaquettaire <30 000/μL ou une numération plaquettaire <50 000/μL avec manifestations hémorragiques lors de l'inscription ;
  3. Patients qui n'ont pas obtenu de réponse durable au traitement par corticostéroïdes à dose complète pendant une durée minimale de 4 semaines ou qui ont rechuté pendant la diminution progressive des stéroïdes ou après leur arrêt ;
  4. Disposé et capable de signer un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  1. A reçu une chimiothérapie, des anticoagulants ou d'autres médicaments affectant la numération plaquettaire dans les 6 mois précédant la visite de dépistage ;
  2. Thrombocytopénie immunitaire secondaire (par ex. patients atteints du VIH, du VHC, d'une infection à Helicobacter pylori, d'une tumeur maligne ou patients atteints d'une maladie auto-immune confirmée );
  3. Grossesse ou allaitement ;
  4. Maladie hépatique aiguë ou chronique préexistante, ou alanine aminotransférase sérique (ALT) supérieure à 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN) ;
  5. Infection virale, bactérienne, fongique ou parasitaire actuelle ou récente (< 4 semaines avant le dépistage) ;
  6. Avoir des signes de tuberculose (TB) active, ou avoir déjà eu des signes de tuberculose active et n'avoir pas reçu de traitement approprié et documenté, ou avoir eu des contacts familiaux avec une personne atteinte de tuberculose active et n'avoir pas reçu de prophylaxie appropriée et documentée contre la tuberculose ;
  7. Patients jugés inadaptés à l'étude par l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tériflunomide
Le tériflunomide oral est administré à la dose de 7 mg une fois par jour avec des ajustements posologiques pendant 24 semaines. Le traitement a été interrompu si un effet toxique limitant la dose se produisait, si un médicament de secours était utilisé ou si le traitement concomitant contre la thrombocytopénie immunitaire était modifié au-delà du niveau de 10 % tel que défini ci-dessus.
Médicament: Tériflunomide
Dose initiale de 7 mg une fois par jour. Des ajustements de dose ont été effectués tout au long de l'étude en fonction de la numération plaquettaire individuelle.
Autres noms:
  • AUBAGIO

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse soutenue
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24
Numération plaquettaire supérieure à 30 000/μL et au moins 2 fois supérieure à la numération de base en l'absence de saignement et de traitement de secours pendant au moins quatre des six visites entre les semaines 19 et 24.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse globale
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24
La réponse complète (RC) a été définie comme une numération plaquettaire supérieure à 100 000/μL et une absence de saignement. La réponse (R) a été définie comme une numération plaquettaire supérieure à 30 000/μL et une multiplication par 2 de la numération initiale et une absence de saignement.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24
Temps de réponse
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24
Le temps écoulé entre le début du traitement et l’obtention d’un RC ou d’un R.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24
Réponse initiale
Délai: Depuis le début du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 4 du traitement
Le nombre de participants ayant atteint CR ou R à 4 semaines.
Depuis le début du traitement à l'étude (jour 1) jusqu'à la semaine 4 du traitement
Événements hémorragiques
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24
Les saignements cliniquement significatifs ont été évalués à l’aide de l’échelle de saignement de l’Organisation mondiale de la santé (OMS).
Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL)
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24
ITP-PAQ a été utilisé pour évaluer la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) avant et après le traitement.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24
Événements indésirables
Délai: Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24
Les événements indésirables (EI) ont été signalés et classés selon les critères de terminologie commune pour les événements indésirables (CTCAE), version 5.0.
Du début du traitement à l'étude (jour 1) à la fin de la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking University People's Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Xiao-Hui Zhang, Peking University Institute of Hematology, Peking University People's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

15 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2023

Première publication (Réel)

5 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PKU-TFITP-02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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