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Teriflunomide per la trombocitopenia resistente agli steroidi/immune alle recidive

19 dicembre 2023 aggiornato da: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

Uno studio di Fase II in aperto, a braccio singolo, per determinare la sicurezza e l’efficacia di teriflunomide in pazienti con trombocitopenia steroido-resistente/recidivante

Studio a braccio singolo, in aperto e a centro singolo per valutare l’efficacia e la sicurezza di teriflunomide per il trattamento di adulti affetti da trombocitopenia immune (ITP) resistente agli steroidi/recidiva.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio prospettico, a braccio singolo, in aperto su teriflunomide condotto in circa 40 pazienti con ITP che hanno avuto una recidiva o hanno avuto una risposta insufficiente alle terapie precedenti. La teriflunomide viene somministrata alla dose di 7 mg per via orale una volta al giorno con aggiustamenti della dose per 24 settimane. I risultati di efficacia e sicurezza vengono valutati durante le visite di studio programmate.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Reclutamento
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di trombocitopenia immunitaria primaria (ITP) escludendo altre cause sopravvenute di trombocitopenia
  2. Pazienti con una conta piastrinica <30.000/μL o una conta piastrinica <50.000/μL con manifestazioni emorragiche al momento dell'arruolamento;
  3. Pazienti che non hanno ottenuto una risposta prolungata al trattamento con corticosteroidi a dose piena per una durata minima di 4 settimane o che hanno avuto una recidiva durante la riduzione graduale degli steroidi o dopo la sua interruzione;
  4. Disposto e in grado di firmare il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Ricevuto chemioterapia o anticoagulanti o altri farmaci che influenzano la conta piastrinica entro 6 mesi prima della visita di screening;
  2. Trombocitopenia immunitaria secondaria (ad es. pazienti con HIV, HCV, infezione da Helicobacter pylori, tumori maligni o pazienti con malattia autoimmune confermata);
  3. Gravidanza o allattamento;
  4. Malattia epatica acuta o cronica preesistente o alanina aminotransferasi sierica (ALT) superiore a 2 volte il limite superiore della norma (ULN);
  5. Infezione virale, batterica, fungina o parassitaria clinicamente grave attuale o recente (< 4 settimane prima dello screening);
  6. Avere evidenza di tubercolosi attiva (TBC), o aver avuto in precedenza evidenza di tubercolosi attiva e non aver ricevuto cure adeguate e documentate, o avere avuto contatti familiari con una persona con tubercolosi attiva e non aver ricevuto una profilassi adeguata e documentata per la tubercolosi;
  7. Pazienti ritenuti non idonei allo studio dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Teriflunomide
La teriflunomide orale viene somministrata alla dose di 7 mg una volta al giorno con aggiustamenti della dose per 24 settimane. Il trattamento è stato interrotto se si è verificato un effetto tossico dose-limitante, se è stato utilizzato un farmaco di salvataggio o se il farmaco concomitante per la trombocitopenia immune è stato modificato oltre il livello del 10% come definito sopra.
Droga: Teriflunomide
Dose iniziale di 7 mg una volta al giorno. Nel corso dello studio sono stati effettuati aggiustamenti della dose sulla base della conta piastrinica individuale.
Altri nomi:
  • AUBAGIO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta sostenuta
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24
Conta piastrinica superiore a 30.000/μL e aumento di almeno 2 volte della conta basale in assenza di sanguinamento e terapia di salvataggio per almeno quattro delle sei visite tra le settimane 19 e 24.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta generale
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24
La risposta completa (CR) è stata definita come una conta piastrinica superiore a 100.000/μL e assenza di sanguinamento. La risposta (R) è stata definita come una conta piastrinica superiore a 30.000/μL e un aumento di almeno 2 volte della conta basale e assenza di sanguinamento.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24
È tempo di rispondere
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24
Il tempo dall'inizio del trattamento al raggiungimento di una CR o di una R.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24
Risposta iniziale
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla settimana 4 di trattamento
Il numero di partecipanti con raggiungimento di CR o R a 4 settimane.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla settimana 4 di trattamento
Eventi di sanguinamento
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24
Il sanguinamento clinicamente significativo è stato valutato utilizzando la scala di sanguinamento dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL)
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24
ITP-PAQ è stato utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) prima e dopo il trattamento.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24
Eventi avversi
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24
Gli eventi avversi (EA) sono stati segnalati e classificati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versione 5.0.
Dall'inizio del trattamento in studio (giorno 1) fino alla fine della settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Xiao-Hui Zhang, Peking University Institute of Hematology, Peking University People's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

15 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

15 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

5 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PKU-TFITP-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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