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Teriflunomida para la trombocitopenia inmunitaria recidivante o resistente a los esteroides

19 de diciembre de 2023 actualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

Un estudio de fase II abierto de un solo grupo para determinar la seguridad y eficacia de la teriflunomida en pacientes con trombocitopenia recurrente o resistente a los esteroides

Estudio de un solo brazo, de etiqueta abierta y de un solo centro para evaluar la eficacia y seguridad de teriflunomida para el tratamiento de adultos con trombocitopenia inmune (PTI) resistente a esteroides o recurrente.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio prospectivo, de un solo grupo y abierto de teriflunomida en aproximadamente 40 pacientes con PTI que han recaído o han tenido una respuesta insuficiente a terapias anteriores. La teriflunomida se administra en dosis de 7 mg por vía oral una vez al día con ajustes de dosis durante 24 semanas. Los resultados de eficacia y seguridad se evalúan en visitas de estudio programadas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Xiao-Hui Zhang, MD
  • Número de teléfono: +8613522338836
  • Correo electrónico: zhangxh100@sina.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Li-Ping Yang, MD
  • Número de teléfono: +8618519172033
  • Correo electrónico: lpyangvip@163.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
        • Contacto:
          • Xiao-Hui Zhang, MD
          • Número de teléfono: +8613522338836
          • Correo electrónico: zhangxh100@sina.com
        • Contacto:
          • Li-Ping Yang, MD
          • Número de teléfono: +8618519172033
          • Correo electrónico: lpyangvip@163.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de trombocitopenia inmune primaria (PTI) mediante la exclusión de otras causas sobrevenidas de trombocitopenia
  2. Pacientes con un recuento de plaquetas <30 000/μL o un recuento de plaquetas <50 000/μL con manifestaciones hemorrágicas en el momento de la inscripción;
  3. Pacientes que no lograron una respuesta sostenida al tratamiento con corticosteroides en dosis completa durante una duración mínima de 4 semanas o que recayeron durante la reducción gradual de los esteroides o después de su interrupción;
  4. Dispuesto y capaz de firmar el consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Recibió quimioterapia o anticoagulantes u otros medicamentos que afectan el recuento de plaquetas dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección;
  2. Trombocitopenia inmune secundaria (p. ej. pacientes con VIH, VHC, infección por Helicobacter pylori, cáncer o pacientes con enfermedad autoinmune confirmada);
  3. Embarazo o lactancia;
  4. Enfermedad hepática aguda o crónica preexistente, o alanina aminotransferasa sérica (ALT) superior a 2 veces el límite superior normal (LSN);
  5. Infección viral, bacteriana, fúngica o parasitaria clínicamente grave actual o reciente (<4 semanas antes de la selección);
  6. Tener evidencia de tuberculosis (TB) activa, o haber tenido previamente evidencia de TB activa y no haber recibido un tratamiento adecuado y documentado, o haber tenido contacto en el hogar con una persona con TB activa y no haber recibido profilaxis adecuada y documentada para la TB;
  7. Pacientes que el investigador considere inadecuados para el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Teriflunomida
La teriflunomida oral se administra en una dosis de 7 mg una vez al día con ajustes de dosis durante 24 semanas. El tratamiento se suspendió si se producía un efecto tóxico limitante de la dosis, se utilizaba medicación de rescate o se cambiaba la medicación concomitante para la trombocitopenia inmune más allá del nivel del 10% como se definió anteriormente.
Droga: Teriflunomida
Dosis inicial de 7 mg una vez al día. Se realizaron ajustes de dosis a lo largo del estudio según los recuentos de plaquetas individuales.
Otros nombres:
  • AUBAGIO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta sostenida
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Recuento de plaquetas superior a 30.000/μL y al menos un aumento de 2 veces del recuento inicial en ausencia de hemorragia y terapia de rescate durante al menos cuatro de las seis visitas entre las semanas 19 y 24.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta general
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
La respuesta completa (RC) se definió como un recuento de plaquetas superior a 100.000/μl y ausencia de sangrado. La respuesta (R) se definió como un recuento de plaquetas superior a 30.000/μl y un aumento de al menos el doble del recuento inicial y ausencia de sangrado.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
El tiempo desde el inicio del tratamiento hasta alcanzar una CR o una R.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Respuesta inicial
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta la semana 4 de tratamiento
El número de participantes que lograron CR o R a las 4 semanas.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta la semana 4 de tratamiento
Eventos de sangrado
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
El sangrado clínicamente significativo se evaluó mediante la escala de sangrado de la Organización Mundial de la Salud (OMS).
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Se utilizó ITP-PAQ para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) antes y después del tratamiento.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24
Los eventos adversos (EA) se informaron y clasificaron de acuerdo con los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE), versión 5.0.
Desde el inicio del tratamiento del estudio (día 1) hasta el final de la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Peking University People's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Xiao-Hui Zhang, Peking University Institute of Hematology, Peking University People's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

15 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

15 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

5 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PKU-TFITP-02

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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