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Teriflunomida para trombocitopenia imune resistente a esteroides/recidiva

19 de dezembro de 2023 atualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

Um estudo aberto de fase II de braço único para determinar a segurança e eficácia da teriflunomida em pacientes com trombocitopenia resistente a esteróides/recidiva

Estudo de braço único, aberto e de centro único para avaliar a eficácia e segurança da teriflunomida para o tratamento de adultos com trombocitopenia imune (PTI) resistente a esteróides/recidiva.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo, de braço único e aberto de teriflunomida em aproximadamente 40 pacientes com PTI que tiveram recaída ou tiveram resposta insuficiente às terapias anteriores. A teriflunomida é administrada na forma de 7 mg por via oral uma vez ao dia com ajustes de dose durante 24 semanas. Os resultados de eficácia e segurança são avaliados em visitas de estudo agendadas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Li-Ping Yang, MD
  • Número de telefone: +8618519172033
  • E-mail: lpyangvip@163.com

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China
        • Recrutamento
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de trombocitopenia imune primária (PTI), excluindo outras causas supervenientes de trombocitopenia
  2. Pacientes com contagem de plaquetas <30.000/μL ou contagem de plaquetas <50.000/μL com manifestações hemorrágicas no momento da inscrição;
  3. Pacientes que não obtiveram resposta sustentada ao tratamento com corticosteróides em dose completa por um período mínimo de 4 semanas ou que tiveram recaída durante a redução gradual dos esteróides ou após sua descontinuação;
  4. Disposto e capaz de assinar o consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  1. Recebeu quimioterapia ou anticoagulantes ou outros medicamentos que afetam a contagem de plaquetas nos 6 meses anteriores à consulta de triagem;
  2. Trombocitopenia imune secundária (por ex. pacientes com HIV, HCV, infecção por Helicobacter pylori, malignidade ou pacientes com doença autoimune confirmada);
  3. Gravidez ou lactação;
  4. Doença hepática aguda ou crônica pré-existente ou alanina aminotransferase sérica (ALT) maior que 2 vezes o limite superior do normal (ULN);
  5. Infecção viral, bacteriana, fúngica ou parasitária clinicamente grave atual ou recente (<4 semanas antes da triagem);
  6. Ter evidência de tuberculose ativa (TB), ou ter tido anteriormente evidência de TB ativa e não ter recebido tratamento adequado e documentado, ou ter tido contato domiciliar com uma pessoa com TB ativa e não ter recebido profilaxia apropriada e documentada para TB;
  7. Pacientes considerados inadequados para o estudo pelo investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Teriflunomida
A teriflunomida oral é administrada na dose de 7 mg uma vez ao dia, com ajustes de dose durante 24 semanas. O tratamento foi interrompido se ocorresse um efeito tóxico limitante da dose, se fosse utilizada medicação de resgate ou se a medicação concomitante para trombocitopenia imune fosse alterada além do nível de 10% conforme definido acima.
Medicamento: Teriflunomida
Dose inicial de 7 mg uma vez ao dia. Os ajustes de dose foram feitos ao longo do estudo com base na contagem individual de plaquetas.
Outros nomes:
  • AUBÁGIO

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta sustentada
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24
Contagem de plaquetas acima de 30.000/μL e aumento de pelo menos 2 vezes da contagem basal na ausência de sangramento e terapia de resgate em pelo menos quatro das seis consultas entre as semanas 19 e 24.
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta geral
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24
Resposta completa (RC) foi definida como contagem de plaquetas acima de 100.000/μL e ausência de sangramento. A resposta (R) foi definida como contagem de plaquetas acima de 30.000/μL e aumento de pelo menos 2 vezes na contagem basal e ausência de sangramento.
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24
Hora de responder
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24
O tempo desde o início do tratamento até atingir um CR ou R.
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24
Resposta inicial
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até a semana 4 de tratamento
O número de participantes com obtenção de CR ou R em 4 semanas.
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até a semana 4 de tratamento
Eventos de sangramento
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24
O sangramento clinicamente significativo foi avaliado usando a escala de sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS).
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24
Qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS)
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24
O ITP-PAQ foi utilizado para avaliar a Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) antes e após o tratamento.
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24
Eventos adversos
Prazo: Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24
Os eventos adversos (EAs) foram relatados e classificados de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE), versão 5.0.
Desde o início do tratamento do estudo (Dia 1) até o final da semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Peking University People's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Xiao-Hui Zhang, Peking University Institute of Hematology, Peking University People's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

15 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

5 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PKU-TFITP-02

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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