Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Teriflunomide voor steroïderesistente/terugval-immune trombocytopenie

19 december 2023 bijgewerkt door: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

Een eenarmige, open-label fase II-studie om de veiligheid en werkzaamheid van teriflunomide te bepalen bij patiënten met steroïderesistente/recidiverende trombocytopenie

Eenarmig, open-label, single-center onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van teriflunomide te evalueren voor de behandeling van volwassenen met steroïderesistente/recidief-immuuntrombocytopenie (ITP).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectief, eenarmig, open-label onderzoek naar teriflunomide bij ongeveer 40 patiënten met ITP die zijn teruggevallen of onvoldoende hebben gereageerd op eerdere therapieën. Teriflunomide wordt eenmaal daags oraal toegediend in een dosering van 7 mg, met dosisaanpassingen gedurende 24 weken. De resultaten op het gebied van de werkzaamheid en veiligheid worden beoordeeld tijdens geplande studiebezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Werving
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van primaire immuuntrombocytopenie (ITP) door andere bewaakte oorzaken van trombocytopenie uit te sluiten
  2. Patiënten met een aantal bloedplaatjes <30.000/μl of een aantal bloedplaatjes <50.000/μl met bloedingsverschijnselen bij de inschrijving;
  3. Patiënten die geen aanhoudende respons bereikten op de behandeling met een volledige dosis corticosteroïden gedurende een periode van minimaal 4 weken, of bij wie een recidief ontstond tijdens het afbouwen van de steroïden of na het stopzetten ervan;
  4. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Binnen 6 maanden vóór het screeningsbezoek chemotherapie, anticoagulantia of andere geneesmiddelen heeft ontvangen die het aantal bloedplaatjes beïnvloeden;
  2. Secundaire immuuntrombocytopenie (bijv. patiënten met HIV, HCV, Helicobacter pylori-infectie, maligniteit of patiënten met een bevestigde auto-immuunziekte);
  3. Zwangerschap of borstvoeding;
  4. Reeds bestaande acute of chronische leverziekte, of serumalanineaminotransferase (ALT) groter dan 2 keer de bovengrens van normaal (ULN);
  5. Huidige of recente (< 4 weken vóór screening) klinisch ernstige virale, bacteriële, schimmel- of parasitaire infectie;
  6. Beschikken over bewijs van actieve tuberculose (tbc), of eerder bewijs hebben gehad van actieve tuberculose en geen passende en gedocumenteerde behandeling hebben gekregen, of huishoudelijk contact hebben gehad met een persoon met actieve tuberculose en geen passende en gedocumenteerde profylaxe voor tuberculose hebben gekregen;
  7. Patiënten die door de onderzoeker ongeschikt worden geacht voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Teriflunomide
Oraal teriflunomide wordt gegeven in een dosis van 7 mg eenmaal daags met dosisaanpassingen gedurende 24 weken. De behandeling werd stopgezet als er een dosisbeperkend toxisch effect optrad, noodmedicatie werd gebruikt of gelijktijdige medicatie voor immuuntrombocytopenie werd gewijzigd tot voorbij het 10%-niveau zoals hierboven gedefinieerd.
Geneesmiddel: Teriflunomide
Startdosis van 7 mg eenmaal daags. Gedurende het hele onderzoek werden dosisaanpassingen doorgevoerd op basis van het individuele aantal bloedplaatjes.
Andere namen:
  • AUBAGIO

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanhoudende reactie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24
Aantal bloedplaatjes hoger dan 30.000/μl en ten minste een verdubbeling van het aantal bij aanvang bij afwezigheid van bloedingen en noodtherapie gedurende ten minste vier van de zes bezoeken tussen week 19 en 24.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemene reactie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24
Volledige respons (CR) werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes hoger dan 100.000/μl en afwezigheid van bloedingen. Respons (R) werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes hoger dan 30.000/μl en een ten minste tweevoudige toename van het aantal bij aanvang en afwezigheid van bloedingen.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24
Tijd om te reageren
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24
De tijd vanaf het begin van de behandeling tot het bereiken van een CR of een R.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24
Eerste reactie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot week 4 van de behandeling
Het aantal deelnemers met het behalen van CR of R na 4 weken.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot week 4 van de behandeling
Bloedingen gebeurtenissen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24
Klinisch significante bloedingen werden beoordeeld met behulp van de bloedingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24
ITP-PAQ werd gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL) voor en na de behandeling te beoordelen.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24
Bijwerkingen (AE's) werden gerapporteerd en beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versie 5.0.
Vanaf het begin van de onderzoeksbehandeling (dag 1) tot het einde van week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xiao-Hui Zhang, Peking University Institute of Hematology, Peking University People's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

15 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

15 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PKU-TFITP-02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren