Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Teriflunomid för steroidresistent/relapsimmun trombocytopeni

19 december 2023 uppdaterad av: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital

En enarmad, öppen fas II-studie för att fastställa säkerheten och effekten av teriflunomid hos patienter med steroidresistent/återfallstrombocytopeni

Enarmad, öppen, enkelcenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av teriflunomid för behandling av vuxna med steroidresistent/återfallande immun trombocytopeni (ITP).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv, enkelarmad, öppen studie av teriflunomid på cirka 40 patienter med ITP som har återfallit eller har otillräckligt svar på tidigare behandlingar. Teriflunomid administreras som 7 mg oralt en gång dagligen med dosjusteringar under 24 veckor. Effekt och säkerhetsresultat bedöms vid schemalagda studiebesök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekrytering
        • Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av primär immun trombocytopeni (ITP) genom att utesluta andra övervakade orsaker till trombocytopeni
  2. Patienter med ett blodplättsantal <30 000/μL eller ett trombocytantal <50 000/μL med blödningsmanifestationer vid inskrivningen;
  3. Patienter som inte uppnådde ett ihållande svar på behandling med fulldos kortikosteroider under minst 4 veckor eller som fick återfall under nedtrappning av steroider eller efter att behandlingen avbröts;
  4. Vill och kan underteckna skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Fick kemoterapi eller antikoagulantia eller andra läkemedel som påverkar trombocytantalet inom 6 månader före screeningbesöket;
  2. Sekundär immun trombocytopeni (t. patienter med HIV, HCV, Helicobacter pylori-infektion, malignitet eller patienter med bekräftad autoimmun sjukdom);
  3. Graviditet eller amning;
  4. Redan existerande akut eller kronisk leversjukdom, eller serumalaninaminotransferas (ALT) större än 2 gånger den övre normalgränsen (ULN);
  5. Pågående eller nyligen (< 4 veckor före screening) kliniskt allvarlig virus-, bakterie-, svamp- eller parasitisk infektion;
  6. Har bevis på aktiv tuberkulos (TB), eller har tidigare haft tecken på aktiv tuberkulos och inte fått lämplig och dokumenterad behandling, eller har haft hushållskontakt med en person med aktiv tuberkulos och inte fått lämplig och dokumenterad profylax mot tuberkulos;
  7. Patienter som bedöms olämpliga för studien av utredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Teriflunomid
Oralt Teriflunomid ges i en dos på 7 mg en gång dagligen med dosjusteringar under 24 veckor. Behandlingen avbröts om en dosbegränsande toxisk effekt inträffade, räddningsmedicin användes eller samtidig medicinering för immuntrombocytopeni ändrades utöver 10 %-nivån enligt definitionen ovan.
Läkemedel: Teriflunomid
Startdos på 7 mg en gång dagligen. Dosjusteringar gjordes under hela studien baserat på individuella trombocytantal.
Andra namn:
  • AUBAGIO

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Uthållig respons
Tidsram: Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24
Trombocytantal över 30 000/μL och minst en 2-faldig ökning av baslinjeantalet i frånvaro av blödning och räddningsterapi under minst fyra av de sex besöken mellan vecka 19 och 24.
Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övergripande respons
Tidsram: Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24
Fullständig respons (CR) definierades som trombocytantal över 100 000/μL och frånvaro av blödning. Respons (R) definierades som trombocytantal över 30 000/μL och minst en 2-faldig ökning av baslinjeantalet och frånvaro av blödning.
Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24
Dags att svara
Tidsram: Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24
Tiden från behandlingsstart för att uppnå ett CR eller ett R.
Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24
Inledande svar
Tidsram: Från början av studiebehandlingen (dag 1) till vecka 4 av behandlingen
Antalet deltagare med uppnående av CR eller R vid 4 veckor.
Från början av studiebehandlingen (dag 1) till vecka 4 av behandlingen
Blödande händelser
Tidsram: Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24
Kliniskt signifikant blödning utvärderades med hjälp av Världshälsoorganisationens (WHO) blödningsskala.
Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL)
Tidsram: Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24
ITP-PAQ användes för att bedöma den hälsorelaterade livskvaliteten (HRQoL) före och efter behandling.
Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24
Biverkningar
Tidsram: Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24
Biverkningar (AE) rapporterades och graderades enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 5.0.
Från start av studiebehandling (dag 1) till slutet av vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking University People's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Xiao-Hui Zhang, Peking University Institute of Hematology, Peking University People's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 december 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

15 oktober 2024

Avslutad studie (Beräknad)

15 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2023

Första postat (Faktisk)

5 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PKU-TFITP-02

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera