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Résultats d'une autorisation temporaire d'utilisation française de patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) de première intention, non éligibles à une chimiothérapie intensive (IC), traités par vénétoclax azacitidine (VENAZA)

22 juillet 2024 mis à jour par: French Innovative Leukemia Organisation

Résultats d'une cohorte nationale d'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) de première intention non éligibles à une chimiothérapie intensive (CI), traités en France par vénétoclax azacitidine

Suite aux résultats des études de phase 1b et de phase 3, le Vénétoclax/Azacitidine (VEN/AZA) était disponible en France pour les patients atteints de LMA nouvellement diagnostiqués et les patients non éligibles à l'IC, via le programme d'accès précoce dit programme ATU.

Le vénétoclax (VEN) est disponible en France via l'ATU depuis février 2021 et via le schéma post-ATU actuel depuis l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché et jusqu'à la publication prochaine du remboursement et du prix. Entre le 15 février 2021 et le 30 juin 2021, 285 demandes d'ATU ont été déposées auprès de l'entreprise pharmaceutique (Abbvie) et ont conduit à la mise sous traitement de plus de 230 patients. A la fin de la période ATU, l'ensemble de ces 230 patients ATU continuaient à être traités par VEN/AZA dans le cadre de la période post-ATU en cours. Les professionnels de la santé et les décideurs en matière de soins de santé ont besoin de données réelles pour mieux comprendre le profil bénéfice/risque du traitement. L’accès précoce aux soins en France est proche des conditions réelles.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

230

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Patients adultes atteints de LMA de novo, non éligibles à une chimiothérapie intensive, ayant reçu VENAZA dans le programme ATU entre le 15/02/2021 et le 30/06/2021

La description

Critère d'intégration:

  • Patients adultes
  • traitement par VEN-AZA pour la LMA nouvellement diagnostiquée et inéligible à une chimiothérapie intensive
  • Traitement en programme à patients nommés (ATU)

Critère d'exclusion:

  • Traitement par VEN-AZA pour une LAM déjà traitée

    • Un traitement antérieur pour des hémopathies malignes préexistantes autres que la LAM, y compris l'AZA, ne constitue pas un critère d'exclusion.
    • L'HYDROXYCARBAMIDE administré pour la LAM n'est pas un critère d'exclusion
    • AZA commencé avant VEN pour AML n'est pas un critère d'exclusion
  • Opposition à la collecte de données

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
caractériser le taux de réponse global, chez les patients traités par Vénétoclax/Azacitidine (VEN/AZA), dans une cohorte réelle
Délai: 18 mois (depuis le Cycle 1 Jour 1)
  1. Taux de rémission complète et de rémission complète avec récupération hématologique incomplète (CR/CRi),
  2. Taux d’état indemne de leucémie morphologique (MLFS)
  3. Taux de CR/CRi avec maladie résiduelle minimale (MRD) négative évaluée par cytométrie en flux (FCT) et/ou techniques moléculaires si disponibles
18 mois (depuis le Cycle 1 Jour 1)
caractériser la survie globale (SG) chez les patients traités par Vénétoclax/Azacitidine (VEN/AZA), dans une cohorte réelle
Délai: 18 mois (depuis le Cycle 1 Jour 1)
taux de SG selon le European LeukemiaNet (ELN) 2022
18 mois (depuis le Cycle 1 Jour 1)
caractériser la survie sans événement (EFS) chez les patients traités par Vénétoclax/Azacitidine (VEN/AZA), dans une cohorte réelle
Délai: 18 mois (depuis le Cycle 1 Jour 1)
taux d’EFS selon le European LeukemiaNet (ELN) 2022
18 mois (depuis le Cycle 1 Jour 1)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
caractériser l'incidence et la relation des événements indésirables graves (EIG), chez les patients traités par Venetoclax/Azacitidine (VEN/AZA), dans la vie réelle
Délai: 18 mois (depuis le Cycle 1 Jour 1)
description d'un EIG de grade 3/4 et d'un décès selon CTCAE v5.
18 mois (depuis le Cycle 1 Jour 1)
décrire la prise en charge du vénétoclax/azacitidine (VEN/AZA) dans une cohorte réelle de patients.
Délai: 18 mois (depuis le Cycle 1 Jour 1)
dose quotidienne et durée du vénétoclax et de l'azacitidine description du vénétoclax et de la modification de la dose de l'azacitidine description de la durée du vénétoclax et de l'azacitidine
18 mois (depuis le Cycle 1 Jour 1)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

French Innovative Leukemia Organisation

Collaborateurs

Acute Leukemia French Association

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sylvain GARCIAZ, MD-PhD, French Innovative Leukemia Organisation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 juillet 2024

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2024

Première publication (Réel)

16 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juillet 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FILObsLAM_VENAZA

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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