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Fluoxétine dans les troubles liés à KCNC1

Un essai sur un seul patient sur la fluoxétine dans le traitement des troubles liés à KCNC1

Il s'agit d'une étude sur un seul patient portant sur la fluoxétine en poudre orale visant à cibler les résultats développementaux chez un enfant atteint d'un trouble lié à KCNC1. Cet essai sera mené au Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital sur 32 à 42 semaines, en utilisant une conception de phase ABA quasi expérimentale (placebo-fluoxétine-placebo) avec des moments de début et d'arrêt de traitement actif randomisés et en aveugle.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement fourni par le mandataire spécial.
  2. En bonne santé générale comme en témoignent les antécédents médicaux
  3. Dépistage des analyses sanguines de base (ou disponibilité des analyses sanguines cliniques dans les 3 mois suivant le début de l'essai) avec des valeurs inférieures aux seuils pertinents pour une fonction hépatique et rénale adéquate et des électrolytes de base, y compris le potassium, dans la plage normale.
  4. Capacité à prendre des médicaments par voie orale et être prêt à adhérer au régime quotidien de médicaments par voie orale

Critère d'exclusion:

  1. Utilisation actuelle d'inhibiteurs de la monoamine oxydase, d'autres inhibiteurs sélectifs de la recapture de la sérotonine, d'antidépresseurs tricycliques ou d'agents affectant fortement le métabolisme via le CYP2D6, le CYP2C9 ou le CYP3A4.
  2. Hypersensibilité à la fluoxétine ou à tout ingrédient de la formulation, y compris tout ingrédient non médicinal ou composant du contenant
  3. Traitement avec un autre médicament expérimental ou autre intervention médicamenteuse dans les 8 semaines suivant le début de l'essai.
  4. Toute condition ou diagnostic qui pourrait, de l'avis du chercheur principal ou de son délégué, interférer avec la capacité du participant à se conformer aux instructions de l'étude, pourrait confondre l'interprétation des résultats de l'étude ou mettre le participant en danger.
  5. Syndrome du QT long, y compris syndrome du QT long acquis (par exemple, dû à l'utilisation concomitante d'un médicament qui prolonge l'intervalle QT) ; des antécédents familiaux d'allongement de l'intervalle QT ; ou d'autres conditions cliniques prédisposant aux arythmies.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Placebo-Fluoxétine-Placebo
placebo (amidon de maïs de qualité médicale dans une capsule de gel, 1 capsule par jour), suivi d'un moment de transition randomisé en aveugle vers la fluoxétine active (2,5 puis 5 mg po par jour), suivi d'un moment de transition randomisé en aveugle vers le placebo
Fluoxétine orale par jour, 2,5 à 5 mg.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Développement moteur
Délai: Hebdomadaire à partir de la date de randomisation jusqu'à 42 semaines
Rapport des parents sur le questionnaire moteur précoce
Hebdomadaire à partir de la date de randomisation jusqu'à 42 semaines
Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement [innocuité et tolérance]
Délai: De la date de randomisation jusqu'à 42 semaines
Déclaration des événements indésirables
De la date de randomisation jusqu'à 42 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Compétences adaptatives
Délai: Semaines 1, 13, 29 et 37
Échelle de comportement adaptatif Vineland
Semaines 1, 13, 29 et 37
Compétences cognitives
Délai: Semaines 1, 13, 29 et 37
Échelles de Mullen pour l'apprentissage précoce
Semaines 1, 13, 29 et 37
Cibles de résultats prioritaires pour la famille
Délai: Hebdomadaire à partir de la date de randomisation jusqu'à 42 semaines
Mesurez votre propre profil médical- 2
Hebdomadaire à partir de la date de randomisation jusqu'à 42 semaines
Échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I)
Délai: Toutes les 4 semaines à compter de la date de randomisation jusqu'à 42 semaines
Évaluation clinique du développement global
Toutes les 4 semaines à compter de la date de randomisation jusqu'à 42 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Danielle Baribeau, MD, PhD, Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 janvier 2024

Achèvement primaire (Réel)

28 novembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

28 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2024

Première publication (Réel)

2 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Essai sur un seul patient ; serait difficile à anonymiser.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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