Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fluoxetine bij KCNC1-gerelateerde stoornis

25 maart 2024 bijgewerkt door: Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Een proef met één patiënt met fluoxetine bij KCNC1-gerelateerde stoornissen

Dit is een studie bij één patiënt naar oraal fluoxetine in poedervorm om zich te richten op ontwikkelingsresultaten bij een kind met KCNC1-gerelateerde stoornis. Deze proef zal worden uitgevoerd in het Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital gedurende 32 tot 42 weken, met behulp van een quasi-experimenteel ABA-faseontwerp (placebo-fluoxetine-placebo) met gerandomiseerde en geblindeerde actieve start- en stopmomenten van de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

1

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Toestemming verleend door plaatsvervangende beslisser.
  2. In goede algemene gezondheid, zoals blijkt uit de medische voorgeschiedenis
  3. Screening van bloedonderzoek bij aanvang (of beschikbaarheid van klinisch bloedonderzoek binnen 3 maanden na aanvang van het onderzoek) met waarden onder de relevante grenswaarden voor adequate lever- en nierfunctie, en elektrolyten bij aanvang, inclusief kalium, binnen het normale bereik.
  4. Vaardigheid om orale medicatie in te nemen en bereid te zijn zich te houden aan het dagelijkse orale medicatieregime

Uitsluitingscriteria:

  1. Huidig ​​gebruik van monoamineoxidaseremmers, andere selectieve serotonineheropnameremmers, tricyclische antidepressiva of middelen die het metabolisme sterk beïnvloeden via CYP2D6, CYP2C9 of CYP3A4.
  2. Overgevoeligheid voor fluoxetine of voor enig ingrediënt in de formulering, inclusief een niet-medicinaal ingrediënt of onderdeel van de verpakking
  3. Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel of andere medicatieinterventie binnen 8 weken na aanvang van de proef.
  4. Elke aandoening of diagnose die naar de mening van de hoofdonderzoeker of afgevaardigde het vermogen van de deelnemer om de onderzoeksinstructies na te leven zou kunnen belemmeren, zou de interpretatie van de onderzoeksresultaten kunnen verwarren of de deelnemer in gevaar kunnen brengen.
  5. Lang QT-syndroom inclusief verworven lang QT-syndroom (bijvoorbeeld als gevolg van gelijktijdig gebruik van een geneesmiddel dat de QT verlengt); een familiegeschiedenis van QT-verlenging; of andere klinische aandoeningen die vatbaar maken voor aritmieën.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Placebo-Fluoxetine-Placebo
placebo (maïszetmeel van medische kwaliteit in een gelcapsule, 1 capsule per dag), gevolgd door een geblindeerd gerandomiseerd cross-over-moment naar actieve fluoxetine (2,5 en vervolgens 5 mg po per dag), gevolgd door een geblindeerd gerandomiseerd cross-over-moment terug naar placebo
Orale fluoxetine dagelijks, 2,5 tot 5 mg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Motor ontwikkeling
Tijdsspanne: Wekelijks vanaf de datum van randomisatie tot maximaal 42 weken
Ouderrapportage over de Vroege Motorische Vragenlijst
Wekelijks vanaf de datum van randomisatie tot maximaal 42 weken
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot maximaal 42 weken
Rapportage van bijwerkingen
Vanaf de datum van randomisatie tot maximaal 42 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Adaptieve vaardigheden
Tijdsspanne: Week 1, 13, 29 en 37
Vineland Adaptief Gedragsschaal
Week 1, 13, 29 en 37
Cognitieve vaardigheden
Tijdsspanne: Week 1, 13, 29 en 37
Mullen-schalen van vroeg leren
Week 1, 13, 29 en 37
Resultaatdoelen voor gezinsprioriteit
Tijdsspanne: Wekelijks vanaf de datum van randomisatie tot maximaal 42 weken
Meet uw eigen medische profiel- 2
Wekelijks vanaf de datum van randomisatie tot maximaal 42 weken
Klinische mondiale indruk-verbeteringsschaal (CGI-I)
Tijdsspanne: Elke 4 weken vanaf de datum van randomisatie tot maximaal 42 weken
Beoordeling door een arts van de algehele ontwikkeling
Elke 4 weken vanaf de datum van randomisatie tot maximaal 42 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Danielle Baribeau, MD, PhD, Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Proef met één patiënt; zou een uitdaging zijn om te de-identificeren.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Zeldzame ziekten

3
Abonneren