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Évaluation de l'efficacité des UCB-MNC dans le traitement des maladies néonatales réfractaires

19 mai 2024 mis à jour par: Shandong Qilu Stem Cells Engineering Co., Ltd.

Évaluation de l'efficacité des cellules mononucléées dérivées du sang de cordon ombilical dans le traitement des maladies néonatales réfractaires

L'encéphalopathie hypoxique-ischémique (EHI), la dysplasie broncho-pulmonaire (DBP), le syndrome de l'intestin court (SBS) sont réfractaires au traitement clinique. Ainsi, comment mieux prévenir ces maladies est actuellement un sujet de recherche clé dans le domaine international. L'utilisation de cellules mononucléées dérivées du sang de cordon peut contribuer à sauver des vies et à améliorer les résultats pour les patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

120

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Yujie Han, MD
  • Numéro de téléphone: +86 187 5414 6336
  • E-mail: 410358192@qq.com

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine
        • Recrutement
        • Qilu Children's Hospital of Shandong University
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Pour les enfants atteints d'encéphalopathie hypoxique-ischémique (EHI) : répondre aux critères diagnostiques de l'EHI.

Pour les enfants atteints de dysplasie broncho-pulmonaire (DBP) : 1) nourrissons prématurés avec un âge gestationnel défini de 25 à 30 semaines ; 2) poids à la naissance 401-1249 g ; 3) le risque de trouble borderline a été évalué comme étant supérieur à 60 %. La notation était basée sur le système de notation à haut risque BPD établi par le NCHD Neonatal Cooperative Network ; 4) les parents ont lu les instructions du sujet, ont accepté le traitement et signé le consentement éclairé.

Pour les enfants atteints du syndrome de l'intestin court (SBS) : 1) syndrome de l'intestin court postopératoire provoqué par une entérocolite nécrosante néonatale et d'autres causes (malformations développementales du tube digestif : atrésie intestinale, atrésie anale, sténose intestinale, etc.) ; 2) les parents ont lu les instructions du sujet, ont accepté le traitement et signé le consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  • Pour les enfants atteints d'HIE : incapables ou refusant de fournir un consentement éclairé ou incapables de se conformer aux exigences de l'essai.

Pour les enfants atteints de trouble borderline : 1) présentant une anémie sévère, une hémorragie intracrânienne sévère, une hémorragie pulmonaire, des malformations respiratoires congénitales (atrésie des narines postérieures, fistule trachéo-œsophagienne, fente palatine, etc.), une cardiopathie congénitale compliquée, une hernie diaphragmatique, un choc, d'autres comorbidités graves ou complications (maladies métaboliques héréditaires congénitales, maladies endocriniennes, malformations congénitales graves et autres maladies affectant le développement pulmonaire) ; 2) incapable ou refusant de fournir un consentement éclairé ou incapable de se conformer aux exigences de l'essai.

Pour les enfants atteints de SBS : incapables ou refusant de fournir un consentement éclairé ou incapables de se conformer aux exigences de l'essai.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe expérimental pour enfants atteints de HIE
La perfusion intraveineuse d'UCB-MNC est administrée dans les 24 heures suivant l'identification comme patient à haut risque
Biologique: Cellules mononucléées
Les UCB-MNC sont obtenus à partir du sang de cordon ombilical par centrifugation sur gradient de densité
Dispositif: Thérapie par hypothermie légère
Thérapie par hypothermie légère au moyen d'un appareil de thérapie par hypothermie
Comparateur actif: Groupe témoin pour les enfants atteints de HIE
Un traitement par hypothermie légère est administré pendant 72 heures pour maintenir la température anale entre 33,5°C et 34°C.
Dispositif: Thérapie par hypothermie légère
Thérapie par hypothermie légère au moyen d'un appareil de thérapie par hypothermie
Expérimental: Groupe expérimental pour enfants atteints de trouble borderline
La perfusion intraveineuse d'UCB-MNC est administrée dans les 24 heures suivant l'identification comme patient à haut risque
Biologique: Cellules mononucléées
Les UCB-MNC sont obtenus à partir du sang de cordon ombilical par centrifugation sur gradient de densité
Dispositif: Technique d'assistance respiratoire
Assistance respiratoire via ventilateur
Comparateur actif: Groupe témoin pour les enfants atteints de trouble borderline
Traitement clinique de routine
Dispositif: Technique d'assistance respiratoire
Assistance respiratoire via ventilateur
Expérimental: Groupe expérimental pour enfants atteints de SBS
Perfusion intraveineuse d'UCB-MNC
Biologique: Cellules mononucléées
Les UCB-MNC sont obtenus à partir du sang de cordon ombilical par centrifugation sur gradient de densité
Procédure: Nutrition parentérale totale
Nutrition liquide injectée directement dans la circulation sanguine
Comparateur actif: Groupe témoin pour les enfants atteints de SBS
Traitement clinique de routine
Procédure: Nutrition parentérale totale
Nutrition liquide injectée directement dans la circulation sanguine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des effets indésirables
Délai: Dans les 12 heures suivant la perfusion d'UCB-MNC
Surveiller l'oxygène, la fréquence cardiaque, la température, les éruptions cutanées, les infections, etc.
Dans les 12 heures suivant la perfusion d'UCB-MNC

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des complications
Délai: une année
Enfants atteints de trouble borderline : incidence de diverses complications telles que le pneumothorax, l'entérocolite nécrosante (ECN), l'hémorragie intraventriculaire (grade 3 et plus), l'hypertension pulmonaire persistante (HPPN), la rétinopathie du prématuré (ROP)
une année
Résultats des tests d'imagerie
Délai: 2 semaines et 6 mois après la perfusion d'UCB-MNC
Enfants atteints d'HIE : imagerie du tenseur de diffusion cérébrale (DTI) et tomographie par émission de positons au 18F-Fluorodésoxyglucose (18F-FDG-PET/CT)
2 semaines et 6 mois après la perfusion d'UCB-MNC
Résultats d'électroencéphalographie (EEG)
Délai: 7 jours de perfusion d'UCB-MNC
Enfants atteints d'HIE : la fréquence des crises sera mesurée via EEG. Les convulsions apparaissent à l'EEG comme une augmentation soudaine et transitoire des limites inférieures et/ou supérieures de l'amplitude.
7 jours de perfusion d'UCB-MNC
Temps de support du ventilateur
Délai: 1 mois après la perfusion d'UCB-MNC
Le temps de support du ventilateur et la demande en oxygène seront enregistrés comme indications importantes pour le pronostic clinique des enfants atteints d'HIE ou de trouble borderline.
1 mois après la perfusion d'UCB-MNC
Changement de la mesure de la performance motrice globale (GMPM)
Délai: 1, 3, 6 mois après la perfusion d'UCB-MNC
GMPM est un outil de mesure standardisé pour évaluer la qualité du mouvement des enfants atteints d'HIE. Une valeur plus élevée signifie une meilleure qualité du moteur
1, 3, 6 mois après la perfusion d'UCB-MNC
Modification de la mesure de la fonction motrice globale (GMFM)
Délai: 1, 3, 6 mois après la perfusion d'UCB-MNC
GMFM est un outil de mesure standardisé pour évaluer la fonction motrice des enfants atteints d'HIE. Il s'agit de s'allonger et de rouler, de s'asseoir, de ramper et de s'agenouiller, de se tenir debout, etc. Une valeur plus élevée signifie une meilleure fonction motrice globale.
1, 3, 6 mois après la perfusion d'UCB-MNC
Biomarqueur de HIE
Délai: 7 jours après la perfusion d'UCB-MNC
pNF-H, marqueur des lésions axonales du système nerveux central
7 jours après la perfusion d'UCB-MNC
Biomarqueur du trouble borderline
Délai: 7 jours après la perfusion d'UCB-MNC
AGER, marqueur des lésions des cellules épithéliales pulmonaires
7 jours après la perfusion d'UCB-MNC
Concentrations d'indicateurs inflammatoires
Délai: 7 jours après la perfusion d'UCB-MNC
Les concentrations sériques d'IL-6, IL-8, TNF seront mesurées via ELISA pour les enfants atteints de HIE, BPD ou SBS
7 jours après la perfusion d'UCB-MNC

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shandong Qilu Stem Cells Engineering Co., Ltd.

Collaborateurs

Qilu Children's Hospital of Shandong University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Xiaoying Li, MD, Qilu Children's Hospital of Shandong University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2022

Achèvement primaire (Estimé)

30 mai 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2024

Première publication (Réel)

24 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MNCs-2024

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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