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Valutazione dell'efficacia delle UCB-MNC nel trattamento delle malattie neonatali refrattarie

Valutazione dell'efficacia delle cellule mononucleari derivate dal sangue del cordone ombelicale nel trattamento delle malattie neonatali refrattarie

L'encefalopatia ipossico-ischemica (HIE), la displasia broncopolmonare (BPD), la sindrome dell'intestino corto (SBS) sono refrattarie al trattamento clinico. Pertanto, come prevenire meglio tali malattie è attualmente un tema di ricerca chiave in campo internazionale. L’uso di cellule mononucleate derivate dal sangue cordonale può contribuire a salvare vite umane e migliorare i risultati dei pazienti.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

120

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Yujie Han, MD
  • Numero di telefono: +86 187 5414 6336
  • Email: 410358192@qq.com

Luoghi di studio

    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina
        • Reclutamento
        • Qilu Children's Hospital of Shandong University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per i bambini con encefalopatia ipossico-ischemica (HIE): soddisfare i criteri diagnostici per HIE.

Per i bambini con displasia broncopolmonare (BPD): 1) neonati prematuri con età gestazionale definita di 25-30 settimane; 2) peso alla nascita 401-1249 g; 3) il rischio di BPD è stato valutato superiore al 60%. Il punteggio si basava sul sistema di punteggio ad alto rischio BPD stabilito dalla NCHD Neonatal Cooperative Network; 4) i genitori hanno letto le istruzioni del soggetto, hanno acconsentito al trattamento e hanno firmato il consenso informato.

Per i bambini con sindrome dell'intestino corto (SBS): 1) sindrome postoperatoria dell'intestino corto causata da enterocolite necrotizzante neonatale e altre cause (malformazioni dello sviluppo del tratto digestivo: atresia intestinale, atresia anale, stenosi intestinale, ecc.); 2) i genitori hanno letto le istruzioni del soggetto, hanno acconsentito al trattamento e hanno firmato il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Per i bambini affetti da HIE: incapaci o non disposti a fornire il consenso informato o incapaci di soddisfare i requisiti dello studio.

Per i bambini con BPD: 1) con anemia grave, emorragia intracranica grave, emorragia polmonare, malformazioni respiratorie congenite (atresia della narice posteriore, fistola tracheoesofagea, palatoschisi, ecc.), cardiopatia congenita complicata, ernia diaframmatica, shock, altre gravi comorbidità o complicanze (malattie metaboliche ereditarie congenite, malattie endocrine, gravi malformazioni congenite e altre malattie che influenzano lo sviluppo polmonare); 2) incapace o non disposto a fornire il consenso informato o incapace di soddisfare i requisiti dello studio.

Per i bambini con SBS: incapaci o non disposti a fornire il consenso informato o incapaci di soddisfare i requisiti della sperimentazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo sperimentale per bambini con HIE
L'infusione endovenosa di UCB-MNC viene somministrata entro 24 ore dall'identificazione come paziente ad alto rischio
Gli UCB-MNC sono ottenuti dal sangue del cordone ombelicale mediante centrifugazione in gradiente di densità
Terapia dell'ipotermia lieve tramite apparecchio per terapia dell'ipotermia
Comparatore attivo: Gruppo di controllo per bambini con HIE
Viene somministrata una lieve terapia di ipotermia per 72 ore per mantenere la temperatura anale tra 33,5°C e 34°C
Terapia dell'ipotermia lieve tramite apparecchio per terapia dell'ipotermia
Sperimentale: Gruppo sperimentale per bambini con disturbo bipolare
L'infusione endovenosa di UCB-MNC viene somministrata entro 24 ore dall'identificazione come paziente ad alto rischio
Gli UCB-MNC sono ottenuti dal sangue del cordone ombelicale mediante centrifugazione in gradiente di densità
Supporto respiratorio tramite ventilatore
Comparatore attivo: Gruppo di controllo per bambini con BPD
Trattamento clinico di routine
Supporto respiratorio tramite ventilatore
Sperimentale: Gruppo sperimentale per bambini con SBS
Infusione endovenosa di UCB-MNC
Gli UCB-MNC sono ottenuti dal sangue del cordone ombelicale mediante centrifugazione in gradiente di densità
Nutrizione liquida iniettata direttamente nel flusso sanguigno
Comparatore attivo: Gruppo di controllo per bambini con SBS
Trattamento clinico di routine
Nutrizione liquida iniettata direttamente nel flusso sanguigno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza delle reazioni avverse
Lasso di tempo: Entro 12 ore dall'infusione di UCB-MNC
Monitorare l'ossigeno, la frequenza cardiaca, la temperatura, l'eruzione cutanea, l'infezione, ecc
Entro 12 ore dall'infusione di UCB-MNC

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di complicanze
Lasso di tempo: un anno
Bambini con BPD: incidenza di varie complicanze come pneumotorace, enterocolite necrotizzante (NEC), emorragia intraventricolare (grado 3 e superiore), ipertensione polmonare persistente (PPHN), retinopatia del prematuro (ROP)
un anno
Risultati dei test di imaging
Lasso di tempo: 2 settimane e 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
Bambini con HIE: imaging del tensore di diffusione cerebrale (DTI) e tomografia a emissione di positroni con fluorodesossiglucosio 18F (18F-FDG-PET/CT)
2 settimane e 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
Risultati dell'elettroencefalografia (EEG).
Lasso di tempo: Infusione di UCB-MNC per 7 giorni
Bambini con HIE: la frequenza delle convulsioni sarà misurata tramite EEG. Le convulsioni appaiono all'EEG come un aumento improvviso e transitorio dei limiti inferiori e/o superiori dell'ampiezza
Infusione di UCB-MNC per 7 giorni
Tempo di supporto del ventilatore
Lasso di tempo: 1 mese dopo l'infusione di UCB-MNC
Il tempo di supporto del ventilatore e la richiesta di ossigeno saranno registrati come indicazioni importanti per la prognosi clinica per i bambini con HIE o BPD
1 mese dopo l'infusione di UCB-MNC
Modifica della misura della prestazione motoria lorda (GMPM)
Lasso di tempo: 1, 3, 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
GMPM è uno strumento di misurazione standardizzato per valutare la qualità del movimento per i bambini con HIE. Un valore più alto significa una migliore qualità del motore
1, 3, 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
Misurazione del cambiamento della funzione motoria lorda (GMFM)
Lasso di tempo: 1, 3, 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
GMFM è uno strumento di misurazione standardizzato per valutare la funzione motoria dei bambini affetti da HIE. Consiste nel sdraiarsi e rotolarsi, sedersi, gattonare e inginocchiarsi, stare in piedi, ecc. Un valore più alto significa una migliore funzione motoria generale
1, 3, 6 mesi dopo l'infusione di UCB-MNC
Biomarcatore di HIE
Lasso di tempo: 7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC
pNF-H, marcatore del danno assonale del sistema nervoso centrale
7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC
Biomarcatore del BPD
Lasso di tempo: 7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC
AGER, marcatore del danno delle cellule epiteliali polmonari
7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC
Concentrazioni degli indicatori infiammatori
Lasso di tempo: 7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC
Le concentrazioni sieriche di IL-6, IL-8 e TNF saranno misurate tramite ELISA per i bambini con HIE, BPD o SBS
7 giorni dopo l'infusione di UCB-MNC

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Xiaoying Li, MD, Qilu Children's Hospital of Shandong University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2022

Completamento primario (Stimato)

30 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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