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Wirksamkeitsbewertung von UCB-MNCs bei der Behandlung refraktärer neonataler Erkrankungen

19. Mai 2024 aktualisiert von: Shandong Qilu Stem Cells Engineering Co., Ltd.

Wirksamkeitsbewertung von mononukleären Zellen aus Nabelschnurblut bei der Behandlung refraktärer neonataler Erkrankungen

Hypoxisch-ischämische Enzephalopathie (HIE), bronchopulmonale Dysplasie (BPD) und Kurzdarmsyndrom (SBS) sind in der klinischen Behandlung refraktär. Wie man solchen Krankheiten besser vorbeugen kann, ist daher derzeit ein zentrales Forschungsthema im internationalen Bereich. Die Verwendung von aus Nabelschnurblut gewonnenen mononukleären Zellen kann dazu beitragen, Leben zu retten und die Behandlungsergebnisse für Patienten zu verbessern.

Studienübersicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

120

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China
        • Rekrutierung
        • Qilu Children's Hospital of Shandong University
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Für Kinder mit hypoxisch-ischämischer Enzephalopathie (HIE): Erfüllen Sie die diagnostischen Kriterien für HIE.

Für Kinder mit bronchopulmonaler Dysplasie (BPD): 1) Frühgeborene mit einem definitiven Gestationsalter von 25–30 Wochen; 2) Geburtsgewicht 401-1249 g; 3) Das BPD-Risiko wurde auf mehr als 60 % geschätzt. Die Bewertung basierte auf dem vom NCHD Neonatal Cooperative Network eingerichteten BPD-Hochrisiko-Bewertungssystem. 4) Die Eltern lasen die Anweisungen des Probanden, stimmten der Behandlung zu und unterzeichneten die Einverständniserklärung.

Für Kinder mit Kurzdarmsyndrom (SBS): 1) postoperatives Kurzdarmsyndrom, verursacht durch neonatale nekrotisierende Enterokolitis und andere Ursachen (Entwicklungsfehlbildungen des Verdauungstrakts: Darmatresie, Analatresie, Darmstenose usw.); 2) Die Eltern lasen die Anweisungen des Probanden, stimmten der Behandlung zu und unterzeichneten die Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  • Für Kinder mit HIE: nicht in der Lage oder nicht willens, eine Einverständniserklärung abzugeben, oder nicht in der Lage, die Prüfungsanforderungen einzuhalten.

Für Kinder mit BPD: 1) mit schwerer Anämie, schwerer intrakranieller Blutung, Lungenblutung, angeborenen Atemwegsfehlbildungen (hintere Nasenlochatresie, tracheoösophageale Fistel, Gaumenspalte usw.), komplizierter angeborener Herzerkrankung, Zwerchfellhernie, Schock, anderen schweren Komorbiditäten oder Komplikationen (angeborene erbliche Stoffwechselerkrankungen, endokrine Erkrankungen, schwere angeborene Fehlbildungen und andere Krankheiten, die die Lungenentwicklung beeinträchtigen); 2) nicht in der Lage oder nicht bereit, eine Einverständniserklärung abzugeben, oder nicht in der Lage, die Prüfungsanforderungen einzuhalten.

Für Kinder mit SBS: nicht in der Lage oder nicht willens, eine Einverständniserklärung abzugeben, oder nicht in der Lage, die Prüfungsanforderungen zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentiergruppe für Kinder mit HIE
Die intravenöse Infusion von UCB-MNCs erfolgt innerhalb von 24 Stunden nach der Identifizierung als Hochrisikopatient
UCB-MNCs werden durch Dichtegradientenzentrifugation aus Nabelschnurblut gewonnen
Milde Hypothermie-Therapie mittels Hypothermie-Therapiegerät
Aktiver Komparator: Kontrollgruppe für Kinder mit HIE
Eine milde Hypothermie-Therapie wird 72 Stunden lang verabreicht, um die Analtemperatur zwischen 33,5 °C und 34 °C zu halten
Milde Hypothermie-Therapie mittels Hypothermie-Therapiegerät
Experimental: Experimentalgruppe für Kinder mit BPD
Die intravenöse Infusion von UCB-MNCs erfolgt innerhalb von 24 Stunden nach der Identifizierung als Hochrisikopatient
UCB-MNCs werden durch Dichtegradientenzentrifugation aus Nabelschnurblut gewonnen
Atemunterstützung durch Beatmungsgerät
Aktiver Komparator: Kontrollgruppe für Kinder mit BPD
Klinische Routinebehandlung
Atemunterstützung durch Beatmungsgerät
Experimental: Experimentalgruppe für Kinder mit SBS
Intravenöse Infusion von UCB-MNCs
UCB-MNCs werden durch Dichtegradientenzentrifugation aus Nabelschnurblut gewonnen
Flüssige Nahrung, die direkt in den Blutkreislauf injiziert wird
Aktiver Komparator: Kontrollgruppe für Kinder mit SBS
Klinische Routinebehandlung
Flüssige Nahrung, die direkt in den Blutkreislauf injiziert wird

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Nebenwirkungen
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Stunden nach der UCB-MNC-Infusion
Überwachen Sie Sauerstoff, Herzfrequenz, Temperatur, Hautausschlag, Infektionen usw
Innerhalb von 12 Stunden nach der UCB-MNC-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Komplikationen
Zeitfenster: ein Jahr
Kinder mit BPD: Das Auftreten verschiedener Komplikationen wie Pneumothorax, nekrotisierende Enterokolitis (NEC), intraventrikuläre Blutung (Grad 3 und höher), persistierende pulmonale Hypertonie (PPHN), Frühgeborenenretinopathie (ROP)
ein Jahr
Ergebnisse des Bildgebungstests
Zeitfenster: 2 Wochen und 6 Monate nach der UCB-MNC-Infusion
Kinder mit HIE: Brain Diffusion Tensor Imaging (DTI) und 18F-Fluordesoxyglucose-Positronenemissionstomographie (18F-FDG-PET/CT)
2 Wochen und 6 Monate nach der UCB-MNC-Infusion
Ergebnisse der Elektroenzephalographie (EEG).
Zeitfenster: 7 Tage UCB-MNCs-Infusion
Kinder mit HIE: Die Anfallshäufigkeit wird mittels EEG gemessen. Anfälle erscheinen im EEG als plötzlicher und vorübergehender Anstieg der unteren und/oder oberen Amplitudengrenzen
7 Tage UCB-MNCs-Infusion
Unterstützungszeit des Beatmungsgeräts
Zeitfenster: 1 Monat nach der UCB-MNC-Infusion
Die Dauer der Beatmungsunterstützung und der Sauerstoffbedarf werden als wichtige Indikatoren für die klinische Prognose von Kindern mit HIE oder BPD erfasst
1 Monat nach der UCB-MNC-Infusion
Änderung des Bruttomotorleistungsmaßes (GMPM)
Zeitfenster: 1, 3, 6 Monate nach der UCB-MNC-Infusion
GMPM ist ein standardisiertes Messinstrument zur Beurteilung der Bewegungsqualität von Kindern mit HIE. Ein höherer Wert bedeutet eine bessere Motorqualität
1, 3, 6 Monate nach der UCB-MNC-Infusion
Änderung des grobmotorischen Funktionsmaßes (GMFM)
Zeitfenster: 1, 3, 6 Monate nach der UCB-MNC-Infusion
GMFM ist ein standardisiertes Messinstrument zur Beurteilung der motorischen Funktion von Kindern mit HIE. Es besteht aus Liegen und Rollen, Sitzen, Krabbeln und Knien, Stehen usw. Ein höherer Wert bedeutet eine bessere grobmotorische Funktion
1, 3, 6 Monate nach der UCB-MNC-Infusion
Biomarker von HIE
Zeitfenster: 7 Tage nach der UCB-MNC-Infusion
pNF-H, Marker für axonale Schädigung des Zentralnervensystems
7 Tage nach der UCB-MNC-Infusion
Biomarker für BPD
Zeitfenster: 7 Tage nach der UCB-MNC-Infusion
AGER, Marker für Lungenepithelzellschäden
7 Tage nach der UCB-MNC-Infusion
Konzentrationen von Entzündungsindikatoren
Zeitfenster: 7 Tage nach der UCB-MNC-Infusion
Die IL-6-, IL-8- und TNF-Konzentrationen im Serum werden mittels ELISA bei Kindern mit HIE, BPD oder SBS gemessen
7 Tage nach der UCB-MNC-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Xiaoying Li, MD, Qilu Children's Hospital of Shandong University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Mai 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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