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Evaluación de la eficacia de UCB-MNC en el tratamiento de enfermedades neonatales refractarias

19 de mayo de 2024 actualizado por: Shandong Qilu Stem Cells Engineering Co., Ltd.

Evaluación de la eficacia de las células mononucleares derivadas de la sangre del cordón umbilical en el tratamiento de enfermedades neonatales refractarias

La encefalopatía hipóxico-isquémica (EHI), la displasia broncopulmonar (DBP) y el síndrome del intestino corto (SIC) son refractarios al tratamiento clínico. Por lo tanto, cómo prevenir mejor estas enfermedades es actualmente un tema de investigación clave en el campo internacional. El uso de células mononucleares derivadas de la sangre del cordón umbilical puede contribuir a salvar vidas y mejorar los resultados de los pacientes.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

120

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Yujie Han, MD
  • Número de teléfono: +86 187 5414 6336
  • Correo electrónico: 410358192@qq.com

Ubicaciones de estudio

    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Qilu Children's Hospital of Shandong University
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Para niños con encefalopatía hipóxico-isquémica (EHI): cumplir con los criterios de diagnóstico para EHI.

Para niños con displasia broncopulmonar (DBP): 1) bebés prematuros con edad gestacional definida de 25 a 30 semanas; 2) peso al nacer 401-1249 g; 3) se evaluó que el riesgo de TLP era superior al 60%. La puntuación se basó en el sistema de puntuación de alto riesgo de TLP establecido por la Red Cooperativa Neonatal del NCHD; 4) los padres leyeron las instrucciones del sujeto, aceptaron el tratamiento y firmaron el consentimiento informado.

Para niños con síndrome del intestino corto (SIC): 1) síndrome del intestino corto postoperatorio causado por enterocolitis necrotizante neonatal y otras causas (malformaciones del desarrollo del tracto digestivo: atresia intestinal, atresia anal, estenosis intestinal, etc.); 2) los padres leyeron las instrucciones del sujeto, aceptaron el tratamiento y firmaron el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  • Para niños con EHI: no pueden o no quieren dar su consentimiento informado o no pueden cumplir con los requisitos del ensayo.

Para niños con DBP: 1) con anemia grave, hemorragia intracraneal grave, hemorragia pulmonar, malformaciones respiratorias congénitas (atresia de fosa nasal posterior, fístula traqueoesofágica, paladar hendido, etc.), cardiopatía congénita complicada, hernia diafragmática, shock, otras comorbilidades graves o complicaciones (enfermedades metabólicas hereditarias congénitas, enfermedades endocrinas, malformaciones congénitas graves y otras enfermedades que afectan el desarrollo pulmonar); 2) incapaz o no dispuesto a dar consentimiento informado o incapaz de cumplir con los requisitos del ensayo.

Para niños con SBS: no pueden o no quieren dar su consentimiento informado o no pueden cumplir con los requisitos del ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo experimental para niños con EHI
La infusión intravenosa de UCB-MNC se administra dentro de las 24 horas posteriores a la identificación de un paciente de alto riesgo.
Las UCB-MNC se obtienen de la sangre del cordón umbilical mediante centrifugación en gradiente de densidad
Terapia de hipotermia leve mediante aparatos de terapia de hipotermia.
Comparador activo: Grupo de control para niños con EHI
Se administra una terapia de hipotermia leve durante 72 horas para mantener la temperatura anal entre 33,5 °C y 34 °C.
Terapia de hipotermia leve mediante aparatos de terapia de hipotermia.
Experimental: Grupo experimental para niños con TLP
La infusión intravenosa de UCB-MNC se administra dentro de las 24 horas posteriores a la identificación de un paciente de alto riesgo.
Las UCB-MNC se obtienen de la sangre del cordón umbilical mediante centrifugación en gradiente de densidad
Soporte respiratorio mediante ventilador
Comparador activo: Grupo de control para niños con TLP
Tratamiento clínico de rutina
Soporte respiratorio mediante ventilador
Experimental: Grupo experimental para niños con SIC
Infusión intravenosa de UCB-MNC
Las UCB-MNC se obtienen de la sangre del cordón umbilical mediante centrifugación en gradiente de densidad
Nutrición líquida inyectada directamente en el torrente sanguíneo.
Comparador activo: Grupo de control para niños con SIC
Tratamiento clínico de rutina
Nutrición líquida inyectada directamente en el torrente sanguíneo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de reacciones adversas
Periodo de tiempo: Dentro de las 12 horas posteriores a la infusión de UCB-MNC
Controle el oxígeno, la frecuencia cardíaca, la temperatura, la erupción, la infección, etc.
Dentro de las 12 horas posteriores a la infusión de UCB-MNC

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de complicaciones
Periodo de tiempo: un año
Niños con DBP: incidencia de diversas complicaciones como neumotórax, enterocolitis necrotizante (ECN), hemorragia intraventricular (grado 3 y superior), hipertensión pulmonar persistente (HPPRN), retinopatía del prematuro (ROP)
un año
Resultados de las pruebas de imagen
Periodo de tiempo: 2 semanas y 6 meses después de la infusión de UCB-MNC
Niños con EHI: imágenes con tensor de difusión cerebral (DTI) y tomografía por emisión de positrones con 18F-fluorodesoxiglucosa (18F-FDG-PET/CT)
2 semanas y 6 meses después de la infusión de UCB-MNC
Resultados de electroencefalografía (EEG)
Periodo de tiempo: 7 días de infusión de UCB-MNC
Niños con EHI: la frecuencia de las convulsiones se medirá mediante EEG. Las convulsiones aparecen en el EEG como un aumento repentino y transitorio en los límites de amplitud inferior y/o superior.
7 días de infusión de UCB-MNC
Tiempo de soporte del ventilador
Periodo de tiempo: 1 mes después de la infusión de UCB-MNC
El tiempo de soporte del ventilador y la demanda de oxígeno se registrarán como indicaciones importantes para el pronóstico clínico de niños con HIE o BPD.
1 mes después de la infusión de UCB-MNC
Cambio de medida de rendimiento motor bruto (GMPM)
Periodo de tiempo: 1, 3, 6 meses después de la infusión de UCB-MNC
GMPM es una herramienta de medición estandarizada para evaluar la calidad del movimiento de niños con EHI. Un valor más alto significa una mejor calidad del motor
1, 3, 6 meses después de la infusión de UCB-MNC
Medida de cambio de la función motora gruesa (GMFM)
Periodo de tiempo: 1, 3, 6 meses después de la infusión de UCB-MNC
GMFM es una herramienta de medición estandarizada para evaluar la función motora de niños con EHI. Consiste en acostarse y rodar, sentarse, gatear y arrodillarse, pararse, etc. Un valor más alto significa una mejor función motora gruesa.
1, 3, 6 meses después de la infusión de UCB-MNC
Biomarcador de EHI
Periodo de tiempo: 7 días después de la infusión de UCB-MNC
pNF-H, marcador de daño axonal del sistema nervioso central
7 días después de la infusión de UCB-MNC
Biomarcador de TLP
Periodo de tiempo: 7 días después de la infusión de UCB-MNC
AGER, marcador de daño de células epiteliales pulmonares
7 días después de la infusión de UCB-MNC
Concentraciones de indicadores inflamatorios.
Periodo de tiempo: 7 días después de la infusión de UCB-MNC
Las concentraciones séricas de IL-6, IL-8 y TNF se medirán mediante ELISA para niños con HIE, BPD o SBS
7 días después de la infusión de UCB-MNC

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Xiaoying Li, MD, Qilu Children's Hospital of Shandong University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2022

Finalización primaria (Estimado)

30 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

30 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

24 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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