Une étude de phase 2, contrôlée de base, évaluant l'innocuité et l'efficacité du gel topique PTX-022 (sirolimus) à 3,9 % dans le traitement des malformations veineuses cutanées (TOIVA)
26 mars 2026 mis à jour par: Palvella Therapeutics, Inc.
Une étude de phase 2, contrôlée de base, évaluant l'innocuité et l'efficacité du gel topique PTX022 (sirolimus) à 3,9 % dans le traitement des malformations veineuses cutanées
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
15
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92612
- Children's Hospital of Orange County
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Palo Alto, California, États-Unis, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Colorado Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins
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Minnesota
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New Brighton, Minnesota, États-Unis, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
- University of North Carolina
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- University of Utah Health
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration : Le participant doit présenter une malformation veineuse (CVM) superficielle/cutanée (visible sur la peau) cliniquement confirmée, appelée zone de traitement. La zone à traiter peut contenir une composante lymphatique minoritaire (<30%) (malformation mixte veineuse/lymphatique).
-
Critères d'exclusion :
- La zone de traitement du participant se situe principalement dans toute muqueuse humide ou à l'intérieur du bord orbitaire. Pour plus de précision, aucune partie de la malformation veineuse ne doit être évaluée ou traitée si elle se trouve dans la muqueuse. La présentation génitale externe est autorisée.
- Le participant présente une extension envahissante connue de la lésion dans la muqueuse, les os ou les tissus (tel que déterminé par le diagnostic ou l'investigateur) qui nuirait à la capacité de l'investigateur à évaluer les composants cutanés de la lésion.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: À un seul bras, en ouvert
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Gel anhydre de rapamycine QTORIN 3,9 %
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: Semaine 12
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Semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement dans l'évaluation globale de l'investigateur (cVM-IGA) entre le départ et la semaine 12
Délai: Changement entre la ligne de base et la semaine 12
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Échelle de Likert utilisée par les cliniciens pour évaluer le changement global de l'étude désignée malformation veineuse
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Changement entre la ligne de base et la semaine 12
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Impression globale du changement par le patient (PGI-C) entre le départ et la semaine 12
Délai: Changement entre la ligne de base et la semaine 12
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Échelle de Likert utilisée par les patients pour évaluer le changement global de l'étude désignée malformation veineuse
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Changement entre la ligne de base et la semaine 12
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Échelle statique multi-composants pour malformations cutanées et veineuses
Délai: 12 semaines
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Somme des scores des deux composants individuels pour la taille/gonflement et l'apparence.
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12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 décembre 2024
Achèvement primaire (Réel)
21 novembre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 octobre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 octobre 2024
Première publication (Réel)
22 octobre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PALV-10
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .