Een fase 2, baseline-gecontroleerd onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van PTX-022 (Sirolimus) topische gel 3,9% bij de behandeling van cutane veneuze misvormingen (TOIVA)
26 maart 2026 bijgewerkt door: Palvella Therapeutics, Inc.
Een fase 2, baseline-gecontroleerd onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van PTX022 (sirolimus) topische gel 3,9% bij de behandeling van cutane veneuze misvormingen
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
15
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92612
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Verenigde Staten, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27516
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- University of Utah Health
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria: De deelnemer moet een klinisch bevestigde oppervlakkige/cutane (zichtbaar op de huid) veneuze malformatie (cVM) hebben, ook wel het behandelgebied genoemd. Het behandelgebied kan een minderheid (<30%) lymfatische component bevatten (gemengde veneuze/lymfatische malformatie).
-
Uitsluitingscriteria:
- Het behandelgebied van de deelnemer bevindt zich voornamelijk in het natte slijmvlies of binnen de orbitale rand. Ter verduidelijking: geen enkel deel van de veneuze misvorming mag worden geëvalueerd of behandeld als deze zich in het slijmvlies bevindt. Uitwendige genitale presentatie is toegestaan.
- De deelnemer heeft een bekende pervasieve uitbreiding van de laesie in slijmvlies, bot of weefsel (zoals bepaald door de diagnose of de onderzoeker) die het vermogen van de onderzoeker om de huidcomponenten van de laesie te beoordelen zou belemmeren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Eenarmig, open label
|
QTORIN 3,9% Rapamycin watervrije gel
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Week 12
|
Week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Investigator Global Assessment (cVM-IGA) van baseline tot week 12
Tijdsspanne: Verandering van baseline naar week 12
|
Likert-schaal die door artsen wordt gebruikt om de algehele verandering in de in het onderzoek aangegeven veneuze malformatie te evalueren
|
Verandering van baseline naar week 12
|
|
Algemene patiënt-globale indruk van verandering (PGI-C) vanaf baseline tot week 12
Tijdsspanne: Verandering van baseline naar week 12
|
Likert-schaal die door patiënten wordt gebruikt om de algehele verandering van de in het onderzoek aangegeven veneuze misvorming te evalueren
|
Verandering van baseline naar week 12
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cutane veneuze misvorming, statische schaal met meerdere componenten
Tijdsspanne: 12 weken
|
Som van de twee individuele componentscores voor lengte/zwelling en uiterlijk.
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 december 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
21 november 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 maart 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 oktober 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 oktober 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 oktober 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PALV-10
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .