Fáze 2, základní kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost topického gelu PTX-022 (Sirolimus) 3,9 % při léčbě kožních žilních malformací (TOIVA)
26. března 2026 aktualizováno: Palvella Therapeutics, Inc.
Fáze 2, základní kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost topického gelu PTX022 (sirolimus) 3,9 % při léčbě kožních žilních malformací
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
15
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92612
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Spojené státy, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- University of Utah Health
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení: Účastník musí mít klinicky potvrzenou povrchovou/kutánní (viditelnou na kůži) žilní malformaci (cVM), označovanou jako ošetřovaná oblast. Ošetřovaná oblast může obsahovat menšinovou (<30 %) lymfatickou složku (smíšená žilní / lymfatická malformace).
-
Kritéria vyloučení:
- Oblast ošetření účastníka je převážně v jakékoli vlhké sliznici nebo v orbitálním okraji. Pro objasnění, žádná část žilní malformace by neměla být hodnocena nebo léčena, pokud je ve sliznici. Prezentace vnějšího genitálu je povolena.
- Účastník má známé pronikavé rozšíření léze do sliznice, kosti nebo tkáně (jak bylo stanoveno diagnostikou nebo zkoušejícím), které by narušilo schopnost zkoušejícího vyhodnotit kožní složky léze.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Jednoramenné, otevřené
|
QTORIN 3,9% rapamycinový bezvodý gel
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 12. týden
|
12. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v globálním hodnocení vyšetřovatelů (cVM-IGA) od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12
|
Likertova škála používaná klinickými lékaři k hodnocení celkové změny studie označila žilní malformaci
|
Změna ze základního stavu na týden 12
|
|
Celkový pacientský globální dojem změny (PGI-C) od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 12
|
Likertova škála používaná pacienty k hodnocení celkové změny studie označila žilní malformaci
|
Změna ze základního stavu na týden 12
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vícesložková statická škála kožních žilních malformací
Časové okno: 12 týdnů
|
Součet skóre dvou jednotlivých složek pro výšku/otok a vzhled.
|
12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. prosince 2024
Primární dokončení (Aktuální)
21. listopadu 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
22. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PALV-10
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .