- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT06785428
Besoins en protéines alimentaires chez les adultes atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD)
La dystrophie musculaire facioscapulo-humérale (FSHD) est l'un des types de dystrophie musculaire les plus courants, touchant environ 4 personnes sur 100 000. La maladie se caractérise par une perte musculaire progressive (c'est-à-dire une atrophie musculaire) affectant généralement les muscles du visage, des épaules et du haut du bras. La perte musculaire entraîne finalement une diminution de la force et une diminution des performances physiques. À l'heure actuelle, il n'existe aucun remède contre la FSHD. C'est pourquoi les médecins se sont concentrés sur des interventions thérapeutiques pour aider à soulager ces symptômes.
La consommation quotidienne de quantités adéquates de protéines alimentaires est essentielle pour soutenir le maintien de la masse musculaire ainsi que la santé et le fonctionnement général tout au long de la vie. Cependant, des recherches antérieures ont signalé un apport insuffisant en protéines chez les personnes atteintes de FSHD. La caractéristique de la perte musculaire progressive chez les individus atteints de FSHD et d'autres dystrophies musculaires est en fin de compte due à un déséquilibre dans le taux de construction musculaire (c'est-à-dire la synthèse des protéines musculaires) et la dégradation musculaire (c'est-à-dire la dégradation des protéines musculaires), où les individus atteints de FSHD ont été Il a été démontré que les taux de développement musculaire sont réduits. Comme on sait qu’un apport insuffisant en protéines entraîne une perte de masse, de force et de fonction musculaire, cette perte peut être amplifiée chez les personnes atteintes de FSHD.
Les recommandations alimentaires sont traditionnellement déterminées au moyen de techniques de bilan azoté, où l'apport nutritionnel recommandé (AJR) actuel pour l'apport quotidien en protéines pour les adultes est de 0,8 g/kg/j. Cependant, des recherches récentes indiquent à quel point la technique du bilan azoté sous-estime potentiellement les besoins en protéines. Par conséquent, il est nécessaire de réévaluer les recommandations alimentaires actuelles chez les adultes atteints de FSHD afin de contribuer au maintien de la force et de la fonction musculaire.
Des efforts récents visant à comprendre les besoins en protéines de diverses populations ont été réalisés à l'aide de la technique d'oxydation des acides aminés indicateurs (IAAO). Cette méthode non invasive fournirait une mesure robuste des besoins en protéines. En raison de sa nature non invasive, la méthode IAAO permet aux chercheurs d’utiliser cette technique chez les personnes atteintes de FSHD, pour lesquelles les travaux sont actuellement limités dans l’étude de cette population.
Le but de cette étude est de mesurer les besoins en protéines chez les personnes atteintes de FSHD en utilisant la technique non invasive IAAO.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 0G4
- McGill University
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Montreal, Quebec, Canada, H2W 1S4
- McGill University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'intégration :
- Participants adultes de sexe féminin ou masculin âgés de 26 à 55 ans au moment du dépistage (inclus)
- Génétiquement confirmé avec FSHD
- Ambulatoire
- A maintenu une utilisation stable de médicaments et de suppléments, des habitudes alimentaires et de style de vie stables et un poids corporel stable au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage et a accepté de les maintenir tout au long de l'étude.
- Être disposé et capable d'accepter les exigences et les restrictions de cette étude, être disposé à donner son consentement volontaire, être capable de comprendre et de lire les questionnaires et d'effectuer toutes les procédures liées à l'étude
Critères d'exclusion :
- Les personnes qui allaitent ou qui sont enceintes
- Utilisation de corticostéroïdes dans les 3 mois suivant l'entrée à l'étude ou avoir déjà pris des stéroïdes pendant une durée supérieure à 1 an
- Sous androgènes ou hormone de croissance dans les 6 mois précédant le dépistage et pendant la durée de l'étude ; Le remplacement physiologique topique des androgènes est autorisé
- Sous agents sympathomimétiques, antidépresseurs ou bloqueurs des récepteurs β
- Avoir une maladie cardiovasculaire
- Preuve d'un diagnostic alternatif autre que la FSHD ou d'une myopathie ou d'une dystrophie coexistante
- Tumeur maligne actuelle/active (par exemple, rémission de moins de 5 ans), à l'exception du carcinome basocellulaire entièrement excisé ou traité, du carcinome cervical in situ ou ≤ 2 carcinomes épidermoïdes de la peau
- Diabète sucré de type 1 ou de type 2
- Antécédents de sensibilité aux produits pharmaceutiques protéiques
- Abus connu de substances actives, y compris l'alcool
- Insuffisance rénale (créatinine sérique ≥ 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN))
- Antécédents de maladie pulmonaire restrictive ou obstructive sévère, ou signes de maladie pulmonaire interstitielle sur une radiographie thoracique de dépistage
- Chirurgie majeure dans les 4 semaines précédant l'essai métabolique 1
- Toute autre condition médicale/psychologique active ou instable ou utilisation de médicaments/suppléments/thérapies qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent nuire à la capacité du participant à terminer l'étude ou ses mesures ou poser un risque important pour le participant.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Personnes atteintes de FSHD
Les participants doivent se voir attribuer au hasard différents niveaux d'apports en acides aminés compris entre 0,2 et 2,8 g/kg/j.
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Les apports en acides aminés varieront entre 0,2 et 2,8 g/kg/j.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Excrétion de 13CO2
Délai: 7 semaines
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Mesuré par spectrométrie de masse du rapport isotopique à flux continu
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7 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Oxydation de la L-[13C]-phénylalanine
Délai: 7 semaines
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Mesuré par chromatographie en phase gazeuse-spectrométrie de masse
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7 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- A06-M33-23B
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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