Dieeteiwitbehoeften bij volwassenen met facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD)
Facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) is een van de meest voorkomende vormen van spierdystrofie en treft ongeveer 4 op de 100.000 personen. De ziekte wordt gekenmerkt door progressief spierverlies (d.w.z. spieratrofie) dat vaak de spieren van het gezicht, de schouders en de bovenarm aantast. Het spierverlies resulteert uiteindelijk in verminderde kracht en verminderde fysieke prestaties. Op dit moment is er geen remedie voor FSHD, daarom hebben artsen zich geconcentreerd op therapeutische interventies om deze symptomen te helpen verlichten.
De dagelijkse consumptie van voldoende hoeveelheden voedingseiwitten is essentieel voor het behoud van de spiermassa en de algehele gezondheid en functie gedurende het hele leven. Uit eerder onderzoek is echter gebleken dat er sprake is van een ontoereikende eiwitinname bij personen met FSHD. Het kenmerk van progressief spierverlies bij personen met FSHD en andere spierdystrofieën is uiteindelijk te wijten aan een onevenwicht in de snelheid van spieropbouw (d.w.z. spiereiwitsynthese) en spierafbraak (d.w.z. spiereiwitafbraak), terwijl individuen met FSHD vaak Er is aangetoond dat het een verminderde spieropbouw heeft. Omdat bekend is dat een inadequate eiwitinname resulteert in een verlies van spiermassa, kracht en functie, kan dit verlies versterkt worden bij personen met FSHD.
Voedingsaanbevelingen worden traditioneel bepaald door middel van stikstofbalanstechnieken, waarbij de huidige aanbevolen dagelijkse hoeveelheid (ADH) voor de dagelijkse eiwitinname voor volwassenen 0,8 g/kg/d bedraagt. Recent onderzoek geeft echter aan hoe de stikstofbalanstechniek de eiwitbehoefte mogelijk onderschat. Daarom is het nodig om de huidige voedingsaanbevelingen voor volwassenen met FSHD opnieuw te beoordelen om het behoud van spierkracht en -functie te helpen ondersteunen.
Recente pogingen om de eiwitbehoeften in verschillende populaties te begrijpen zijn voltooid met behulp van de indicatoraminozuuroxidatietechniek (IAAO). Er wordt gerapporteerd dat deze niet-invasieve methode een robuuste maatstaf voor de eiwitbehoefte biedt. Vanwege het niet-invasieve karakter ervan stelt de IAAO-methode onderzoekers in staat deze techniek te gebruiken bij personen met FSHD, waar er momenteel beperkt werk is bij het bestuderen van deze populatie.
Het doel van deze studie is om de eiwitbehoefte bij personen met FSHD te meten met behulp van de niet-invasieve IAAO-techniek.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 0G4
- McGill University
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1S4
- McGill University
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen vrouwelijke of mannelijke deelnemers die bij de screening 26 tot 55 jaar oud zijn (inclusief)
- Genetisch bevestigd met FSHD
- Ambulant
- Heeft gedurende de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening een stabiel gebruik van medicijnen en supplementen, stabiele voedings- en levensstijlgewoonten en een stabiel lichaamsgewicht gehandhaafd en gaat ermee akkoord deze gedurende het gehele onderzoek te handhaven
- Bereid en in staat zijn om akkoord te gaan met de vereisten en beperkingen van dit onderzoek, bereid zijn om vrijwillige toestemming te geven, in staat zijn de vragenlijsten te begrijpen en te lezen, en alle studiegerelateerde procedures uit te voeren
Uitsluitingscriteria:
- Personen die borstvoeding geven of zwanger zijn
- Gebruik van corticosteroïden binnen 3 maanden na deelname aan het onderzoek of als u ooit langer dan 1 jaar steroïden heeft gebruikt
- Op androgenen of groeihormoon binnen 6 maanden vóór screening en gedurende de duur van het onderzoek; Topische fysiologische androgeenvervanging is toegestaan
- Op sympathicomimetische middelen, antidepressiva of β-receptorblokkers
- Hart- en vaatziekten hebben
- Bewijs van een alternatieve diagnose anders dan FSHD of een naast elkaar bestaande myopathie of dystrofie
- Huidige/actieve maligniteit (bijv. remissie korter dan 5 jaar), met uitzondering van volledig geëxcideerd of behandeld basaalcelcarcinoom, cervicaal carcinoom in situ of ≤ 2 plaveiselcelcarcinomen van de huid
- Type 1 of type 2 diabetes mellitus
- Geschiedenis van gevoeligheid voor eiwitgeneesmiddelen
- Bekend misbruik van werkzame stoffen, inclusief alcohol
- Nierfunctiestoornis (serumcreatinine ≥ 2 keer de bovengrens van normaal, (ULN))
- Voorgeschiedenis van ernstige restrictieve of obstructieve longziekte, of bewijs voor interstitiële longziekte op röntgenfoto van de screening
- Grote operatie binnen 4 weken voorafgaand aan het metabolische onderzoek 1
- Elke andere actieve of onstabiele medische/psychologische aandoening of gebruik van medicijnen/supplementen/therapieën die, naar de mening van de onderzoeker, een negatief effect kunnen hebben op het vermogen van de deelnemer om het onderzoek of de maatregelen ervan te voltooien, of die een aanzienlijk risico voor de deelnemer kunnen vormen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Mensen met FSHD
Aan de deelnemers worden willekeurig variërende niveaus van aminozuurinname toegewezen, variërend van 0,2 tot 2,8 g/kg/d.
|
De inname van aminozuren zal variëren tussen 0,2 en 2,8 g/kg/d.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
13CO2 Uitscheiding
Tijdsspanne: 7 weken
|
Gemeten met massaspectrometrie met continue stroomisotopenverhouding
|
7 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
L-[13C]-fenylalanine-oxidatie
Tijdsspanne: 7 weken
|
Gemeten met gaschromatografie-massaspectrometrie
|
7 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- A06-M33-23B
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .