- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06785428
Fabbisogno proteico alimentare negli adulti con distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD)
La distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD) è uno dei tipi più comuni di distrofia muscolare e colpisce circa 4 individui su 100.000. La malattia è caratterizzata da una progressiva perdita muscolare (cioè atrofia muscolare) che colpisce comunemente i muscoli del viso, delle spalle e della parte superiore del braccio. La perdita muscolare alla fine si traduce in una riduzione della forza e in una riduzione delle prestazioni fisiche. Al momento non esiste una cura per la FSHD, pertanto i medici si sono concentrati su interventi terapeutici per contribuire ad alleviare questi sintomi.
Il consumo quotidiano di quantità adeguate di proteine alimentari è essenziale per supportare il mantenimento della massa muscolare, la salute e la funzionalità generale per tutto l’arco della vita. Tuttavia, ricerche precedenti hanno segnalato un apporto proteico inadeguato negli individui con FSHD. La caratteristica della perdita muscolare progressiva negli individui con FSHD e altre distrofie muscolari è in definitiva dovuta a uno squilibrio nel tasso di costruzione muscolare (cioè sintesi proteica muscolare) e disgregazione muscolare (cioè disgregazione proteica muscolare), dove gli individui con FSHD sono stati dimostrato di avere tassi ridotti di costruzione muscolare. Poiché è noto che un apporto proteico inadeguato comporta una perdita di massa muscolare, forza e funzionalità, questa perdita può essere amplificata negli individui con FSHD.
Le raccomandazioni dietetiche sono state tradizionalmente determinate attraverso tecniche di bilancio dell'azoto, dove l'attuale apporto dietetico raccomandato (RDA) per l'assunzione giornaliera di proteine per gli adulti è di 0,8 g/kg/giorno. Tuttavia, ricerche recenti indicano come la tecnica del bilancio dell’azoto sottostimi potenzialmente il fabbisogno proteico. Pertanto, è necessario rivalutare le attuali raccomandazioni dietetiche negli adulti con FSHD per contribuire a sostenere il mantenimento della forza e della funzione muscolare.
Recenti sforzi per comprendere i fabbisogni proteici in varie popolazioni sono stati completati utilizzando la tecnica di ossidazione degli aminoacidi indicatori (IAAO). Si ritiene che questo metodo non invasivo fornisca una misura affidabile del fabbisogno proteico. Grazie alla sua natura non invasiva, il metodo IAAO consente ai ricercatori di utilizzare questa tecnica in soggetti affetti da FSHD, dove attualmente c’è un lavoro limitato nello studio di questa popolazione.
Lo scopo di questo studio è misurare il fabbisogno proteico negli individui con FSHD utilizzando la tecnica IAAO non invasiva.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3A 0G4
- McGill University
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Montreal, Quebec, Canada, H2W 1S4
- McGill University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Partecipanti adulti di sesso femminile o maschile di età compresa tra 26 e 55 anni allo screening (incluso)
- Confermato geneticamente con FSHD
- Ambulatorio
- Ha mantenuto un uso stabile di farmaci e integratori, abitudini alimentari e di stile di vita stabili e un peso corporeo stabile negli ultimi 3 mesi prima dello screening e ha accettato di mantenerli durante lo studio
- Essere disposti e in grado di accettare i requisiti e le restrizioni di questo studio, essere disposti a dare il consenso volontario, essere in grado di comprendere e leggere i questionari ed eseguire tutte le procedure relative allo studio
Criteri di esclusione:
- Individui in allattamento o in gravidanza
- Utilizzo di corticosteroidi entro 3 mesi dall'ingresso nello studio o precedente assunzione di steroidi per una durata superiore a 1 anno
- Su androgeni o ormone della crescita entro 6 mesi prima dello screening e per la durata dello studio; È consentita la terapia sostitutiva androgenica fisiologica topica
- Su agenti simpaticomimetici, antidepressivi o bloccanti dei recettori β
- Avere malattie cardiovascolari
- Evidenza di una diagnosi alternativa diversa dalla FSHD o di una miopatia o distrofia coesistente
- Tumori maligni attuali/attivi (ad es., remissione di durata inferiore a 5 anni), ad eccezione del carcinoma basocellulare completamente asportato o trattato, del carcinoma cervicale in situ o di ≤ 2 carcinomi a cellule squamose della pelle
- Diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2
- Storia di sensibilità ai farmaci proteici
- Abuso noto di sostanze attive, compreso l'alcol
- Compromissione renale (creatinina sierica ≥ 2 volte il limite superiore della norma, (ULN))
- Anamnesi di grave malattia polmonare restrittiva o ostruttiva o evidenza di malattia polmonare interstiziale alla radiografia del torace di screening
- Intervento chirurgico maggiore entro 4 settimane prima dello studio metabolico 1
- Qualsiasi altra condizione medica/psicologica attiva o instabile o uso di farmaci/integratori/terapie che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla capacità del partecipante di completare lo studio o le sue misure o rappresentare un rischio significativo per il partecipante.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Individui con FSHD
Ai partecipanti devono essere assegnati in modo casuale diversi livelli di assunzione di aminoacidi compresi tra 0,2 e 2,8 g/kg/giorno.
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L'assunzione di aminoacidi varierà tra 0,2 e 2,8 g/kg/giorno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Escrezione di 13CO2
Lasso di tempo: 7 settimane
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Misurato mediante spettrometria di massa del rapporto isotopico a flusso continuo
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7 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Ossidazione della L-[13C]-fenilalanina
Lasso di tempo: 7 settimane
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Misurato mediante gascromatografia-spettrometria di massa
|
7 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- A06-M33-23B
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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