Efficacité de Mavacamten combinée à une ablation par radiofréquence chez les patients présentant une cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique

Critères d'inclusion:

1. Au moins 18 ans à la projection.
2. Le poids corporel était supérieur à 45 kg au dépistage.
3. Diagnosed with obstructive hypertrophic cardiomyopathy (oHCM) consistent with current American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology, and Chinese Society of Cardiology guidelines, ie, satisfy criteria below (criteria to be documented by the echocardiography core laboratory): A. Had unexplained left ventricular (LV) hypertrophy with nondilated ventricular chambers in the absence D'autres maladies cardiaques (par exemple, hypertension, sténose aortique) ou maladie systémique et avec une épaisseur de paroi LV maximale ≥15 mm (ou ≥13 mm avec des antécédents familiaux positifs de cardiomyopathie hypertrophique), déterminée par une interprétation de laboratoire de base, et B. a été étendu de la recherche de la sortie de la circulation Après la manœuvre de Valsalva (confirmée par l'échocardiographie principale de l'interprétation du laboratoire).
4. Avait documenté la fraction d'éjection de LV (LVEF) ≥55% par échocardiographie de base en laboratoire de lecture du dépistage TTE au repos.
5. Avait une mesure valide du gradient de pic Valsalva LVOT au dépistage tel que déterminé par Echocardiographie Core Laboratory.
6. Avait des symptômes de classe II ou III de la New York Heart Association (NYHA) lors du dépistage.
7. Avait documenté la saturation en oxygène au repos ≥ 90% au dépistage.
8. Les participants à l'étude ont pu comprendre et se conformer aux procédures de l'étude, comprendre les risques liés à l'étude et donner un consentement éclairé écrit conformément aux directives nationales, locales et institutionnelles avant la première procédure spécifique à l'étude.

Critères d'exclusion:

• 1) a participé à un essai clinique dans lequel le participant a reçu un médicament d'investigation (ou utilisait actuellement un dispositif d'enquête) dans les 30 jours précédant le dépistage, ou au moins 5 fois la demi-vie d'élimination respective (si elle est connue), la plus longue.

  2) Trouble infiltratif ou de stockage connu provoquant une hypertrophie cardiaque qui imite l'OHCM, comme la maladie de Fabry, l'amylose ou le syndrome de Noonan avec hypertrophie LV. 3) Avait des antécédents de syncope dans les 6 mois précédant le dépistage ou la tachyarythmie ventriculaire soutenue avec l'exercice dans les 6 mois précédant le dépistage.

  4) Avait des antécédents d'arrêt cardiaque soudain en ressusciation (à tout moment) ou des antécédents connus d'arythmie cardioverter implantable appropriée (CIM) pour une arythmie ventriculaire potentiellement mortelle dans les 6 mois précédant le dépistage.

  5) Avait une fibrillation auriculaire paroxystique et intermittente avec une fibrillation auriculaire présente selon l'évaluation par l'investigateur de l'électrocardiogramme (ECG) du participant au moment du dépistage.

  6) Avait une fibrillation auriculaire persistante ou permanente non sur l'anticoagulation pendant au moins 4 semaines avant le dépistage et / ou non contrôlé de manière adéquate dans les 6 mois précédant le dépistage (Remarque: Les participants présentant une fibrillation auriculaire persistante ou permanent ont été autorisés).

  7) ont précédemment participé à une étude clinique avec Mavacamten. 8) Hypersensibilité à l'un des composants de la formulation de Mavacamten. 9) Traitement actuel (dans les 14 jours précédant le dépistage) ou un traitement planifié au cours de l'étude par le disopyramide, la cibenzoline ou la ranolazine. 10) Traitement actuel (dans les 14 jours précédant le dépistage) ou un traitement prévu pendant le traitement à double aveugle avec une combinaison de bêta-bloquants et de vérapamil ou une combinaison de bêta-bloquants et de diltiazem.

  11) Pour les personnes sous bêta-bloquants, en vérapamil ou diltiazem, tout ajustement de dose de ce médicament dans les 14 jours précédant le dépistage ou tout changement prévu du schéma thérapeutique en utilisant ces médicaments pendant le traitement.

  12) avait été traité avec succès avec une réduction septale invasive (myectomie chirurgicale ou ablation septale d'alcool percutanée [ASA]) dans les 6 mois précédant le dépistage ou prévu pour avoir l'un de ces traitements au cours de l'étude (note: les personnes ayant une myectomie infructueuse ou une procédure percutanée ASA ont été en cours de procédure de procédure avant le dépistage de l'étude si les critères de procédure éligibles pour l'étude pour l'étude pour l'étude ont été engagés en étude si l'étude des critères d'études pour l'étude pour un diplôme LVOTE CRITURE CRITURE CRITURE AVANT AVOIR ÉTÉ ENROLLE rencontré).

  13) Placement de la CIM dans les 2 mois précédant le dépistage ou le placement ICD prévu pendant l'étude.

  14) Avait du QTCF> 500 msec lorsque l'intervalle QRS <120 msec ou QTCF> 520 msec lorsque les QR ≥120 msec ou toute autre anomalie ECG considérée par l'investigateur pour représenter un risque pour la sécurité des participants (par exemple, bloc atrioventriculaire au deuxième degré de type II).

  15) avait documenté une maladie coronarienne obstructive (> 70% de sténose dans 1 ou plusieurs artères coronaires épicardiques) ou des antécédents d'infarctus du myocarde.

  16) avait connu une sténose de valve aortique modérée ou sévère (selon le jugement de l'investigateur), une péricardite constrictive ou une maladie cardiaque congénitale cliniquement significative lors du dépistage.

  17) Avait une condition comorbide aiguë ou grave (par exemple, une infection majeure ou un dysfonctionnement hématologique, rénal, métabolique, gastro-intestinal ou endocrinien) qui, dans le jugement de l'investigateur, pourrait conduire à une terminaison prématurée de la participation de l'étude ou à l'interférer avec la mesure ou l'interprétation de l'efficacité et de la sécurité des évaluations de l'étude.

  18) Impossible de se conformer aux exigences de l'étude, y compris le nombre de visites requises sur le site clinique.

  19) Femme enceinte ou allaitante.