Skuteczność mavacamten w połączeniu z ablacją częstotliwości radiowej u pacjentów z objawową obturacyjną kardiomiopatią przerostową

Kryteria włączenia:

1. Co najmniej 18 lat podczas kontroli.
2. Masa ciała była większa niż 45 kg podczas badań przesiewowych.
3. Zdiagnozowano obturacyjną kardiomiopatię przerostową (OHCM) Zgodnie z obecnym American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology i Chinese of Cardiology Wytyczne, tj. Zadowolenie kryteria poniżej (kryteria, które mają być udokumentowane przez echokardiografię podstawowe laboratorium) Cardiac (np. nadciśnienie, zwężenie aorty) lub choroba ogólnoustrojowa i maksymalna grubość ściany LV ≥15 mm (lub ≥13 mm z dodatnią historią rodzinną kardiomiopatii przerostowej), jak określono za pomocą podstawowej interpretacji laboratoryjnej, a B. miał lewą część wypływu komorowego (LVOT) szczytowy gradient ≥50 mm Hg, jak aspektowany przez reinteriętą w lewej stronie i miała lewą część wypływu (LVOT) ≥50 mm Hg Manewr Valsalva (potwierdzony przez echokardiografię podstawową interpretację laboratoryjną).
4. Udokumentował frakcję wyrzutową LV (LVEF) ≥55% za pomocą echokardiografii Core Laboratory Read of Screading TTE w spoczynku.
5. Miał prawidłowy pomiar gradientu szczytowego Valsalva LVOT podczas badań przesiewowych określonych za pomocą echokardiografii podstawowej laboratorium.
6. Miał objawy klasy II lub III New York Heart Association (NYHA) podczas badań przesiewowych.
7. Udokumentował nasycenie tlenu w spoczynku ≥90% podczas badań przesiewowych.
8. Uczestnicy badania byli w stanie zrozumieć i przestrzegać procedur badań, zrozumieć ryzyko związane z badaniem i dostarczyli pisemną świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi krajowymi, lokalnymi i instytucjonalnymi przed pierwszą procedurą specyficzną dla badania.

Kryteria wykluczenia:

• 1) uczestniczył w badaniu klinicznym, w którym uczestnik otrzymał jakikolwiek lek badawczy (lub obecnie stosował urządzenie badawcze) w ciągu 30 dni przed badaniem lub co najmniej 5-krotność odpowiedniego okresu półtrwania eliminacyjnego (jeśli znane), w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego.

  2) Znane zaburzenie infiltracyjne lub przechowywania powodujące przerost serca, który naśladuje OHCM, taki jak choroba Fabry, amyloidoza lub zespół Noonana z przerostem LV. 3) miał historię omdlenia w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub trwałym tachyarytmią komorową z ćwiczeniami w ciągu 6 miesięcy przed badaniem.

  4) miała historię reanimowanego nagłego zatrzymania krążenia (w dowolnym momencie) lub znanej historii odpowiedniego wszczepialnego rozgłosu defibrylatora (ICD) dla zagrażającej życiu arytmii komorowej w ciągu 6 miesięcy przed badaniem.

  5) miał napadowe, sporadyczne fibrylacja przedsionków z migotaniem przedsionków obecnych zgodnie z oceną elektrokardiogramu uczestnika (EKG) w momencie badania przesiewowego.

  6) miał trwałe lub trwałe fibrylacja przedsionków, a nie antykoagulacja przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem badań i/lub nie odpowiednio kontrolowanej stawką w ciągu 6 miesięcy przed badaniem (UWAGA: Uczestnicy z trwałą lub trwałą migotanie przedsionków, które były przeciwzakrzepowe i odpowiednio kontrolowane stawką).

  7) Wcześniej uczestniczył w badaniu klinicznym z Mavacamten. 8) Nadwrażliwość na dowolny ze składników preparatu Mavacamten. 9) Obecne leczenie (w ciągu 14 dni przed badaniem) lub planowane leczenie podczas badania z dezopiramidem, cibenzoliną lub ranolazyną. 10) Obecne leczenie (w ciągu 14 dni przed badaniem) lub planowane podczas podwójnie zaślepionego leczenia kombinacją beta-blokerów i werapamil lub kombinacji beta-blokerów i diltiazem.

  11) W przypadku osób na beta-blokerach, werapamil lub diltiazem, wszelkie dostosowanie dawki tego leku w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym lub jakakolwiek przewidywana zmiana schematu leczenia przy użyciu tych leków podczas leczenia.

  12) z powodzeniem leczono inwazyjną redukcją przegrody (chirurgiczna miektomia lub przezskórna ablacja przegrody alkoholowej [ASA]) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub zaplanowano, że przeprowadzono jedno metody leczenia, jeśli zostaną zapisane na podstawie badania, jeśli chodzi o kryteria elastyczności LV.

  13) Umieszczenie ICD w ciągu 2 miesięcy przed badaniem lub planowanym umieszczeniem ICD podczas badania.

  14) miał QTCF> 500 MSEC, gdy QRS odstęp <120 ms lub QTCF> 520 ms, gdy QRS ≥120 ms lub jakakolwiek inna nieprawidłowości EKG rozważana przez badacz w celu uzyskania ryzyka dla bezpieczeństwa uczestników (np. Bloku przedsionkowe drugiego stopnia typu II).

  15) udokumentował obturacyjną chorobę wieńcową (> 70% zwężenie w 1 lub więcej tętnicach wieńcowych) lub historię zawału mięśnia sercowego.

  16) znał umiarkowane lub ciężkie (zgodnie z osądy badacza) zwężenie zastawki aortalnej, zwężające zapalenie osierdzia lub klinicznie istotna wrodzona choroba serca podczas badań przesiewowych.

  17) miał jakiś ostre lub poważne warunki współistniejące (np. Duże zakażenie lub hematologiczne, nerkowe, metaboliczne, żołądkowo -jelitowe lub endokrynne), który w wyroku badawczego może prowadzić do przedwczesnego zakończenia uczestnictwa w badaniu lub zakłóceniu pomiaru lub interpretacji skuteczności i bezpieczeństwa.

  18) Nie można przestrzegać wymagań badania, w tym liczby wymaganych wizyt w miejscu klinicznym.

  19) Samica w ciąży lub karmiąca.