Effektivitet av mavacamten kombinert med radiofrekvensablasjon hos pasienter med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

Inkluderingskriterier:

1. Minst 18 år gammel ved screening.
2. Kroppsvekten var større enn 45 kg ved screening.
3. Diagnostisert med obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (OHCM) i samsvar med Current American College of Cardiology Foundation/American Heart Association, European Society of Cardiology, og Chinese Society of Cardiology Guidelines, dvs. tilfredsstiller kriteriene nedenfor (kriterier som skal dokumenteres i Echocardiography (A. A. Had uunngået lynnelkammer (A. A. Had uunngået luppelventil (CHAMERS (CHAMERS (kriterium (kriterier som skal dokumenteres i kardiologiske retningslinjer, IE. Fraværet av annen hjerte (f.eks ekkokardiografi i ro eller etter Valsalva -manøver (bekreftet av Echocardiography Core Laboratory Tolkning).
4. Hadde dokumentert LV -utkastingsfraksjon (LVEF) ≥55% ved ekkokardiografi kjernelaboratorielesning av screening tte i ro.
5. Hadde en gyldig måling av Valsalva LVOT -toppgradient ved screening som bestemt av Echocardiography Core Laboratory.
6. Hadde New York Heart Association (NYHA) klasse II eller III symptomer ved screening.
7. Hadde dokumentert oksygenmetning ved hvile ≥90% ved screening.
8. Studiedeltakerne var i stand til å forstå og overholde studieprosedyrene, forstå risikoen som er involvert i studien og ga skriftlig informert samtykke i henhold til nasjonale, lokale og institusjonelle retningslinjer før den første studiespesifikke prosedyren.

Eksklusjonskriterier:

• 1) Deltok i en klinisk studie der deltakeren mottok noe undersøkelsesmedisin (eller for tiden brukte en undersøkelsesapparat) innen 30 dager før screening, eller minst 5 ganger den respektive elimineringshalveringstiden (hvis kjent), avhengig av hva som var lengre.

  2) Kjent infiltrativ eller lagringsforstyrrelse som forårsaker hjertehypertrofi som etterligner OHCM, som Fabry sykdom, amyloidose eller Noonan -syndrom med LV -hypertrofi. 3) Hadde en historie med synkope innen 6 måneder før screening eller vedvarende ventrikulær takyarytmi med trening innen 6 måneder før screening.

  4) Hadde en historie med gjenopplivet plutselig hjertestans (når som helst) eller kjent historie med passende implanterbar kardioverter-defibrillator (ICD) utslipp for livstruende ventrikulær arytmi innen 6 måneder før screening.

  5) Hadde paroksysmal, intermitterende atrieflimmer med atrieflimmer til stede i henhold til etterforskerens evaluering av deltakerens elektrokardiogram (EKG) på screeningstidspunktet.

  6) Hadde vedvarende eller permanent atrieflimmer ikke på antikoagulasjon i minst 4 uker før screening og/eller ikke tilstrekkelig hastighetskontrollert innen 6 måneder før screening (merk: deltakere med vedvarende eller permanent atriefibrillering som ble antikoagulert og tilstrekkelig rate-kontrollert).

  7) Tidligere deltok i en klinisk studie med Mavacamten. 8) Overfølsomhet for noen av komponentene i mavacamten -formuleringen. 9) Nåværende behandling (innen 14 dager før screening) eller planlagt behandling under studien med disopyramid, cibenzolin eller ranolazin. 10) Nåværende behandling (innen 14 dager før screening) eller planlagt behandling under den doble blindede behandlingen med en kombinasjon av betablokkere og verapamil eller en kombinasjon av betablokkere og diltiazem.

  11) For individer på betablokkere, verapamil eller diltiazem, enhver dosejustering av medisinen innen 14 dager før screening eller forventet endring i behandlingsregime ved bruk av disse medisinene under behandlingen.

  12) hadde blitt behandlet med suksess med invasiv septal reduksjon (kirurgisk myektomi eller perkutan alkohol septal ablasjon [ASA]) innen 6 måneder før screening eller planlagt å ha en av disse behandlingene under studien (merk: individer med en mislykket myctomi eller perkutan ASA -prosedyre som utførte 6 måneder før screening.

  13) ICD -plassering innen 2 måneder før screening eller planlagt ICD -plassering under studien.

  14) hadde QTCF> 500 msek når QRS-intervall <120 msek eller QTCF> 520 msek når QRS ≥120 msek eller annen EKG-abnormitet vurdert av etterforskeren for å utgjøre en risiko for deltakernes sikkerhet (f.eks. Second-grade atrioventricular Block Type II).

  15) hadde dokumentert obstruktiv koronararteriesykdom (> 70% stenose i 1 eller flere epikardiale koronararterier) eller historie med hjerteinfarkt.

  16) hadde kjent moderat eller alvorlig (i henhold til etterforskerens skjønn) aortaklaffenose, innsnevring av perikarditt, eller klinisk signifikant medfødt hjertesykdom ved screening.

  17) Hadde noen akutt eller alvorlig komorbid tilstand (f.eks. Major infeksjon eller hematologisk, nyre, metabolsk, gastrointestinal eller endokrin dysfunksjon) som etter etterforskerens vurdering kan føre til for tidlig avslutning av studiedeltakelse eller forstyrre måling eller tolkning av effekten og sikkerheten i studien.

  18) Kan ikke oppfylle studiekravene, inkludert antall nødvendige besøk på det kliniske stedet.

  19) gravid eller ammende hunn.