- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT06915753
Sécurité et activité anti-tumorale préliminaire du Tyra-430 dans le carcinome hépatocellulaire avancé et d'autres tumeurs solides avec activation des aberrations de voie FGF / FGFR (SURF431)
Une étude multicentrique, ouverte et premier humaine du Tyra-430 dans un carcinome hépatocellulaire avancé et d'autres tumeurs solides avec activation des aberrations de voie FGF / FGFR
A Phase 1 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamic (PD), and preliminary antitumor activity of TYRA-430 in cancers with FGF/FGFR pathway aberrations, including locally advanced/metastatic hepatocellular carcinoma and other advanced solid tumors.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
- Tumeurs solides avancées
- Tumeurs solides
- Tumeur solide, adulte
- Amplification du gène FGFR
- Carcinome hépatocellulaire métastatique
- Altérations du gène FGFR
- Mutation du gène FGFR4
- Fusions de gènes fgfr4
- Amplification du gène FGF19
- Surexpression du gène FGF19
- Carcinome hépatocellulaire non résécable localement avancé
Intervention / Traitement
Description détaillée
This is an open-label, multi-center, first-in-human, Phase 1 global study of TYRA-430, a first-in-class, selective, reversible fibroblast growth factor receptor (FGFR) 4 and 3 inhibitor, in locally advanced/metastatic hepatocellular carcinoma and other advanced solid tumors that contain FGF/FGFR pathway aberrations.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Lara Balick
- Numéro de téléphone: 929-792-5633
- E-mail: TyraClinicalTrials@tyra.bio
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Recrutement
- University Health Network Princess Margaret Cancer Center
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Seoul, Corée du Sud
- Recrutement
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Corée du Sud
- Recrutement
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Corée du Sud
- Recrutement
- Asan Medical Center
-
Seoul, Corée du Sud
- Recrutement
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Taipei, Taïwan
- Recrutement
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taïwan
- Recrutement
- National Taiwan University Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- Recrutement
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
-
San Francisco, California, États-Unis, 94158
- Recrutement
- UCSF Medical Center at Mount Zion
-
Stanford, California, États-Unis, 94305
- Recrutement
- Stanford Cancer Institute
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Kansas
-
Westwood, Kansas, États-Unis, 66205
- Recrutement
- The University of Kansas Medical Center
-
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Recrutement
- John Hopkins University
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Mass General Cancer Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Recrutement
- Karmanos Cancer Institute
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New York
-
New York, New York, États-Unis, 10043
- Recrutement
- Columbia University Irving Medical Center
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- Retiré
- Sarah Cannon Research Institute Oncology Partners
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Key Inclusion Criteria:
All Patients:
- Age ≥ 18 years
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of ≤1.
- Adequate end organ function.
- Ability to swallow oral formulations.
- Ability to understand and willingness to sign the ICF.
Part A:
-
Histologically confirmed locally advanced unresectable/metastatic HCC or histologically confirmed advanced solid tumor with documented FGF/FGFR pathway alterations
-
For participants with histologically confirmed locally advanced or metastatic HCC:
- Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) stage B that is not eligible for locoregional therapy, or stage C.
- Child-Pugh Score class A
-
Must have previously received SOC appropriate for their tumor type. Any number of prior therapies, including FGFR inhibitors, are permitted.
-
Agree to provide archival tumor tissue, if available. If an archived specimen is not available, a biopsy is not required.
Part B, Cohort 1:
- Histologically confirmed locally advanced/metastatic HCC who have previously received standard of care.
- Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) stage B that is not eligible for locoregional therapy, or stage C.
- Child-Pugh Score class A
- Availability of an archival formalin-fixed paraffin-embedded (FFPE) tumor tissue specimen for submission to sponsor-designated central laboratory for FGF19 IHC testing.
- At least 1 measurable lesion by RECIST v1.1.
Part B, Cohort 2:
- Histologically confirmed advanced solid tumor except FGFR3-altered urothelial carcinoma and primary central nervous system tumors who have previously received standard of care. Note: Participants with confirmed diagnosis of locally advanced or metastatic HCC are not eligible for Cohort 2.
- Must have an eligible activating gain-of-function alteration in the FGFR4 gene, or focal amplifications of FGF19
- Archival tumor tissue biopsy specimen , if available. If a tissue biopsy specimen is not available, a biopsy is not required.
- At least 1 measurable lesion by RECIST v1.1.
Key Exclusion Criteria:
All Patients:
-
Have disease that is suitable for local therapy administered with curative intent.
-
Have not recovered from reversible toxicity of prior anticancer therapy to < Grade 1 or baseline (except toxicities that are not clinically significant or not expected to resolve, including but not limited to, alopecia, fatigue, skin discoloration, or Grade 1 neuropathy).
-
Have received the following anticancer therapy:
- Any immunotherapy or other antibody therapy within 28 days prior to the first dose of the study drug.
- A TKI < 5 days or 5X the terminal Phase elimination half-lives, whichever is longer, prior to the first dose of TYRA-430.
- Other systemic therapy not listed above < 14 days prior to the first dose of the study drug.
-
Participant discontinued a prior anti-FGFR therapy due to significant toxicity
-
Has a serum phosphorus level > upper limit of normal (ULN) during screening that remains >ULN despite medical management.
-
History of or current uncontrolled cardiovascular disease.
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Active, symptomatic, or untreated brain metastases.
-
Have a diagnosis of primary CNS malignancies.
-
Gastrointestinal disorders that will affect oral administration or absorption of TYRA-430.
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Females who are pregnant, breastfeeding, or planning to become pregnant and males who plan to father a child while enrolled in this study.
-
Any reason that, in the view of investigator, would substantially impair the ability of the participant to comply with study procedures and increase the risk to the participant.
Part B, Cohort 1:
- Known fibrolamellar HCC, sarcomatoid HCC, or mixed cholangiocarcinoma and HCC.
- Prior treatment with pan-FGFR inhibitors or FGFR4-selective inhibitors.
Part B, Cohort 2:
- Histologically confirmed locally advanced/metastatic HCC.
- Histologically confirmed urothelial cancer.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Part A - Dose Escalation
Dose escalation of TYRA-430 as monotherapy at various dose levels. |
Oral TYRA-430 given daily. |
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Expérimental: Part B - Cohort 1 Dose Expansion
Dose expansion group for TYRA-430 monotherapy in advanced HCC at a dose(s) determined in Part A. |
Oral TYRA-430 given daily. |
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Expérimental: Part B - Cohort 2 Dose Expansion
Dose expansion group for TYRA-430 monotherapy in advanced solid tumors at a dose(s) determined in Part A. |
Oral TYRA-430 given daily. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Maximum tolerated dose (MTD)
Délai: Up to 1 year
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MTD determination: dose limiting toxicity (DLT) rate in the first 28-day cycle |
Up to 1 year
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Rate and severity of adverse events of TYRA-430 as monotherapy
Délai: First dose of study drug through 28 days after the last dose of study drug
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Number of participants with TEAEs as assessed by CTCAE, v5.0 |
First dose of study drug through 28 days after the last dose of study drug
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Recommended Phase 2 dose(s) of TYRA-430
Délai: Up to 2 years
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To determine recommended Phase 2 dose(s) of TYRA-430 |
Up to 2 years
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Cmax
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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Tmax
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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AUC0-Last
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
|
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Actau
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
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AUC0-∞
Délai: Jusqu'à 2 ans
|
Jusqu'à 2 ans
|
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VD / F
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Jusqu'à 2 ans
|
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Cl / f
Délai: Jusqu'à 2 ans
|
Jusqu'à 2 ans
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T1 / 2
Délai: Jusqu'à 2 ans
|
Jusqu'à 2 ans
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Overall Response Rate (ORR)
Délai: Up to 3.5 years
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The proportion of patients who experience a best response of confirmed CR or PR per RECIST 1.1 |
Up to 3.5 years
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Duration of Response (DOR)
Délai: Up to 3.5 years
|
Time from first investigator-assessed response to radiographic disease progression or death. |
Up to 3.5 years
|
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Disease Control Rate (DCR)
Délai: Up to 3.5 years
|
Best response of CR, PR, or SD per RECIST v1.1 > 12 months. |
Up to 3.5 years
|
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Time to Response (TTR)
Délai: Up to 3.5 years
|
The median time from the start of therapy to first response in confirmed responders. |
Up to 3.5 years
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences, Inc
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs par site
- Tumeurs
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs du système digestif
- Maladies du système digestif
- Maladies du foie
- Tumeurs, glandulaires et épithéliales
- Adénocarcinome
- Tumeurs du foie
- Processus néoplasiques
- Carcinome
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Carcinome hépatocellulaire
- Métastase néoplasmique
Autres numéros d'identification d'étude
- TYR430-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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