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L'étude holistique

2 septembre 2025 mis à jour par: Ostfold Hospital Trust

Évaluation complète de deux approches thérapeutiques de deuxième ligne pour la thrombocytopénie immunitaire (ITP) - un essai contrôlé randomisé pragmatique

Cette étude est une étude de phase 3 où les patients éligibles seront randomisés de 1: 1 à l'une des deux stratégies de traitement: recevoir un agoniste récepteur de la thrombopoïétine (Avatrombopag), ou anti-CD20 (rituximab).

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Description détaillée

Il s'agit d'un essai pragmatique randomisé et contrôlé à label international multicentrique, composé de 3 phases:

  1. La première phase s'étend de la randomisation à la semaine 28
  2. La deuxième phase s'étend de la semaine 28 à 78
  3. La troisième phase s'étend de la semaine 78 à la fin de l'essai (c'est-à-dire le dernier patient terminant la semaine 78)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

220

Phase

  • Phase 3

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Homme ou femme âgé ≥ 18 ans.
  2. Diagnostic de PIT primaire d'une durée inférieure à un an et ayant un nombre de plaquettes <30 x109 / L mesuré dans les deux semaines précédant l'inclusion avec non-respect ou rechute après au moins un cycle de dexaméthasone (20-40 mg par jour pendant 4 jours) ou de prednisone / prednisolone (1 mg / kg pendant au moins deux semaines). Des cours plus courts ou des doses inférieurs sont autorisés s'ils sont interrompus ou modifiés en raison d'effets secondaires.
  3. Besoin clinique de thérapie d'élévation des plaquettes ultérieure évaluée par le médecin responsable.
  4. Signé et daté consentement éclairé écrit.

Critères d'exclusion:

  1. Traitement précédent pour ITP avec: rituximab, autres immunitaires (y compris le mycophénolate mofetil, l'azathioprine, la cyclosporine), la dapsone, le danazol, la chimiothérapie (à part la vincristine comme thérapie de sauvetage) ou la splénectomie. Un court traitement avec tout agent thrombopoïétique est autorisé s'il est donné pour une durée limitée de un maximum de 2 semaines en tant que traitement de sauvetage pour une élévation rapide du nombre de plaquettes dans les situations d'urgence, par exemple saignement.
  2. Grossesse ou lactation.
  3. Les femmes de potentiel de procréation refusant de suivre des méthodes contraceptives efficaces pendant au moins 12 mois après la dernière administration de rituximab ou pendant le traitement par avatrombopag.
  4. ITP secondaire: ITP secondaire au lymphome ou en leucémie lymphocytaire chronique; ITP secondaire aux troubles auto-immunes suivants: lupus érythémateux systémique, syndrome antiphospholipide ou déficience immunitaire variable commune; ITP secondaire Les infections virales suivantes: virus de l'immunodéficience humaine ou virus de l'hépatite C.
  5. Anémie hémolytique auto-immune concomitante.
  6. Virus d'hépatite B actif (HBSAg positif). Les patients atteints de HBSAg négatif et d'antigène de noyau HBV positif (HBCAB) devraient accepter de recevoir l'Entecavir (baraclude) pendant 12 mois s'ils seront alloués au rituximab. Une surveillance mensuelle de l'ADN du VHB sera nécessaire pendant le traitement et pendant les 6 mois suivant la dernière dose du médicament à l'étude.
  7. Présence de toute comorbidité grave où la condition peut aggraver par et des médicaments d'étude.
  8. Allergie, sensibilité ou contre-indication connue au rituximab ou à l'avatrombopag.
  9. Patients dans un état gravement immunisé.
  10. Présence d'une tumeur maligne active à moins d'être considérée comme guéri par un traitement adéquat. Les participants ayant les conditions néoplasiques suivantes peuvent être incluses:

    1. Gammopathie monoclonale de signification indéterminée (MGU) ou lymphocytose B monoclonale de signification indéterminée (MBUS).
    2. Carcinome à cellules basales / squameuses de la peau
    3. Carcinome in situ du col de l'utérus
    4. Carcinome in situ du sein
    5. Résultat histologique accessoire du cancer de la prostate (stade TNM T1A ou T1B).
  11. Les patients ayant des antécédents de mauvaise conformité ou des antécédents d'abus d'alcool / drogues ou de consommation excessive de boissons alcooliques qui interfèrent avec la capacité de se conformer au protocole d'étude, ou à une maladie psychiatrique actuelle ou passée qui pourrait interférer avec la capacité de se conformer au protocole d'étude ou de donner un consentement éclairé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Avatrombopag
Étiquette ouverte, comprimés oraux avatrombopag 20 mg pris quotidiennement au cours de la première semaine. Période de réduction de la dose commençant de la semaine 28 jusqu'à 8 semaines.
Comprimés quotidiens
I.v.
Comparateur actif: Rituximab
Étiquette ouverte, perfusions intraveineuses de 1000 mg de rituximab à 2 semaines d'intervalle
Comprimés quotidiens
I.v.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du TPO-RA oral, avatrombopag, au rituximab
Délai: Évalué à la semaine 28
Pour comparer l'efficacité du TPO-RA oral, l'avatrombopag au rituximab en mesurant les taux de réponses durables définies comme atteignant des comptes de plaquettes ≥ 50 x109 / l dans ≥3 des mesures bihebdomadaires entre les semaines 20 et 28, y compris le dernier décompte sans fin de la semaine.
Évalué à la semaine 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les changements dans la maladie spécifique à HRQOL
Délai: BASELINE AUX Semaines 28 et semaines 78
Les changements dans le HRQOL spécifique à la maladie de la ligne de base aux semaines 28 et 78 mesurés par le score ITP-PAQ (échelle globale de la qualité de vie).
BASELINE AUX Semaines 28 et semaines 78
Changements dans le niveau de fatigue
Délai: BASELINE AUX Semaines 28 et semaines 78
Les changements dans le niveau de fatigue de la ligne de base aux semaines 28 et 78 mesurés par score FACIT-FATIE
BASELINE AUX Semaines 28 et semaines 78
Taux de réponse soutenue hors traitement (SROT)
Délai: À 78 semaines

Les taux de réponse à la réponse soutenue (SROT) à 78 semaines où l'occurrence de SROT a défini comme

  • Un nombre de plaquettes> 50 x109 / l dans au moins 3 des 4 visites prévues entre les semaines 36 et 78, y compris la semaine 78
  • Aucune administration d'agent d'élévation plaquettaire entre les semaines 36 et 78.
À 78 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

15 septembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 janvier 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juin 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2025

Première publication (Réel)

4 juillet 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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