Surveillance multimodale des symptômes de la maladie dans la myasthénie grave (BioDigit MG-02)
Surveillance multi-modale des symptômes de la maladie dans la myasthénie grave
Évaluer la faisabilité d'utiliser les technologies de santé numériques pour surveiller les symptômes de la myasthénie grave (MG).
Les sujets de l'étude seront sélectionnés et recrutés au Massachusetts General Brigham Hospital pour participer à cette étude observationnelle de 12 mois. Les sujets de l'étude devront porter plusieurs capteurs portables pour surveiller leur activité physique et leur photopléthysmographie (PPG) pendant leurs activités quotidiennes. Les participants effectueront également des évaluations numériques de la parole, vidéo, ePRO et eCOA à domicile et lors des visites d'étude.
L'objectif principal de cette étude observationnelle est de mesurer la corrélation entre les mesures d'activité physique dérivées des capteurs et les évaluations spécifiques à la MG : MG-ADL, QMG, MGC et Neuro-QoL Fatigue
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire auto-immune chronique caractérisée par une faiblesse musculaire fluctuante qui interfère avec les activités de la vie quotidienne. Les muscles oculaires, faciaux, de la déglutition, du cou, des membres et respiratoires peuvent être affectés. La prévalence de la MG est estimée à environ 60 000 patients aux États-Unis. Les symptômes de la MG sont actuellement évalués en personne par un expert en maladies neuromusculaires grâce à des antécédents minutieux et un examen physique. Cela prend du temps, coûte cher et pose des défis dans une maladie chronique avec des symptômes fluctuants, où les patients peuvent ne présenter aucune anomalie au moment de l'évaluation en clinique. Les principaux moyens de mesurer la sévérité de la maladie sont des échelles spécifiques telles que les échelles MGC, QMG et le test musculaire manuel de la MG (MMT). Bien que précieuses, ces échelles sont subjectives et nécessitent une formation pour être administrées correctement. De plus, elles ne fournissent qu'un instantané de la maladie d'un patient et ne reflètent pas adéquatement le spectre de la faiblesse fluctuante, qui est une caractéristique de la MG. Les capteurs portables et les technologies de santé numérique pourraient permettre une évaluation objective, sensible et continue de l'activité physique ainsi que des déficiences motrices et oculaires chez les personnes atteintes de MG.
BioSensics LLC (Newton, MA) est une entreprise de dispositifs médicaux spécialisée dans les capteurs portables et la technologie de santé numérique pour les soins de santé. BioSensics LLC propose un système de capteurs portables et une solution de santé numérique pour la surveillance à distance à long terme des performances motrices pendant la vie quotidienne.
La première phase de ce projet (NCT06277830) a été menée par le Dr Amanda Guidon au MGB, recrutant 20 patients atteints de MG généralisée sur une période de 5 mois pour tester la faisabilité initiale de BioDigit MG.
Il s'agit d'une étude observationnelle analytique suivant les participants sur une période de 12 mois. Les sujets avec un diagnostic documenté de MG avec des classes de sévérité MGFA IIa/b, IIIa/b ou IVa/b seront dépistés et recrutés pour participer à cette étude non interventionnelle.
L'objectif de l'étude est d'évaluer la faisabilité d'utiliser des capteurs portables et des technologies de santé numérique pour mesurer la fonction motrice et vocale, ainsi que de développer des mesures de l'expression oculaire et faciale pour surveiller la progression de la maladie chez les personnes atteintes de MG. Pour atteindre ces objectifs, nous mènerons une étude observationnelle pour investiguer la corrélation entre les résultats mesurés par le capteur PAMSys et les technologies de santé numérique avec le score total et les sous-scores du MG-ADL, QMG, MGC et la forme abrégée de fatigue du Neuro-QOL chez des individus avec différentes classes de sévérité MGFA (Classe IIa/b, IIIa/b ou IVa/b).
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ashkan Vaziri, PhD
- Numéro de téléphone: 8885896213
- E-mail: ashkan.vaziri@biosensics.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Ana Enriquez
- Numéro de téléphone: 88858962113
- E-mail: ana.enriquez@biosensics.com
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital, Neuromuscular Diagnostic Center
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Contact:
- Amanda Guidon
- Numéro de téléphone: 617-726-3642
- E-mail: aguidon@mgb.org
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Chercheur principal:
- Amanda Guidon, MD MPH
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion :
- Myasthénie grave auto-immune avec ou sans antécédent de thymome, sévérité MGFA Classe IIa/b, IIIa/b ou IVa/b lors de la visite de dépistage
Myasthénie grave diagnostiquée par UNE des méthodes suivantes :
- Test positif des anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine (AChR Ab)
- Test positif des anticorps anti-muscle specific kinase (MuSK Ab)
- Anticorps LRP4 positifs et transmission neuromusculaire anormale démontrée par électromyographie à fibre unique (SFEMG) ou stimulation nerveuse répétitive (RNS) OU a maintenu une réponse positive aux traitements tels que les inhibiteurs de l'AChE, IVIG/PLEX, les antagonistes du FcRn ou les inhibiteurs du C5
- Transmission neuromusculaire anormale démontrée par électromyographie à fibre unique (SFEMG) ou stimulation nerveuse répétitive (RNS) OU a maintenu une réponse positive aux traitements tels que les inhibiteurs de l'AChE, IVIG/PLEX, les antagonistes du FcRn ou les inhibiteurs du C5.
- Capacité physique et cognitive à fournir un consentement éclairé et à respecter le protocole, selon l'appréciation de l'investigateur
- Statut ambulatoire défini comme la capacité à parcourir une distance de 10 mètres indépendamment, avec ou sans l'utilisation d'un dispositif d'assistance
- Homme ou femme, âgé(e) entre 18 ans et 80 ans
- Parle et lit couramment l'anglais
Critères d'exclusion :
- Incapacité à s'engager dans des activités essentielles pour vivre de manière indépendante, telles que s'habiller, se laver, utiliser les toilettes ou manger indépendamment.
- Problèmes neurologiques ou orthopédiques indépendants de la myasthénie qui affectent significativement la démarche et les activités de la vie quotidienne selon l'appréciation de l'investigateur.
- Toute condition médicale, de laboratoire ou psychiatrique significative qui, selon l'appréciation des investigateurs, pourrait interférer avec la capacité à participer à l'étude.
- Résidence dans des centres ou institutions de soins de longue durée, établissements de soins infirmiers, établissements de soins infirmiers qualifiés, ou bénéficiaires de soins palliatifs, ou incarcération.
- Sévérité MGFA classe I ou V (crise myasthénique)
- Femmes enceintes.
- Participation simultanée à un essai clinique interventionnel (les études observationnelles, les études de biomarqueurs et les registres sont acceptables)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Myasthénie
Tous les participants répondant aux critères d'inclusion de l'étude seront assignés à ce groupe pour réaliser les activités de l'étude
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la durée quotidienne de marche pendant les activités de la vie quotidienne de la valeur initiale à 12 mois, mesurée par le pendentif PAMSys
Délai: À partir du départ à 12 mois.
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La durée quotidienne de marche (heures) sera mesurée par le pendentif PAMSys. PAMSys est un dispositif portable de Classe II répertorié par la FDA pour mesurer l'activité physique et la posture pendant les activités de la vie quotidienne. Le PAMSys sera porté pendant 1 semaine avant les visites de référence, à 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois. |
À partir du départ à 12 mois.
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Changement du nombre quotidien de transitions assis-debout (nombre) pendant les activités de la vie quotidienne, de la ligne de base à 12 mois, mesuré par le pendentif PAMSys.
Délai: De la ligne de base à 12 mois.
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Le nombre quotidien de transitions assis-debout sera mesuré par le pendentif PAMSys. PAMSys est un dispositif portable de classe II répertorié par la FDA pour mesurer l'activité physique et la posture pendant les activités de la vie quotidienne. Le PAMSys sera porté pendant 1 semaine avant les visites de référence, à 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois. |
De la ligne de base à 12 mois.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement de l'intelligibilité lors de la lecture d'un passage standard Rainbow par rapport à la valeur initiale jusqu'à 12 mois, mesuré par BioDigit Speech
Délai: De la valeur initiale à 12 mois.
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Les données vocales seront collectées auprès des participants pendant la lecture d'un passage standard Rainbow sur une base bimensuelle pendant 12 mois.
BioDigit Speech, un logiciel d'analyse vocale automatique, sera utilisé pour analyser les données vocales collectées afin de calculer l'intelligibilité de la parole pendant la lecture d'un passage standard Rainbow.
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De la valeur initiale à 12 mois.
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Changement de la distance réflexe marginale-1 pendant le test du regard vers le haut mesuré par BioDigit Video de la valeur initiale à 12 mois
Délai: De la ligne de base à 12 mois.
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Les données vidéo seront collectées auprès des participants lors de la réalisation d'un test de regard vers le haut standard sur une base bimensuelle pendant 12 mois.
BioDigit Video, un logiciel d'analyse vidéo automatique, sera utilisé pour analyser les données vidéo collectées afin de calculer la Distance du Réflexe Marginal-1 pendant le test de regard vers le haut.
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De la ligne de base à 12 mois.
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Changement du score total du questionnaire des activités de la vie quotidienne dans la myasthénie grave (MG-ADL) entre la ligne de base et 12 mois
Délai: De la ligne de base à 12 mois.
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Les scores pour le MG-ADL vont de 0 à 24.
Un score inférieur représente un meilleur résultat et un score plus élevé représente un résultat moins bon.
Collectés toutes les deux semaines.
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De la ligne de base à 12 mois.
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Changement du score total du questionnaire Composite de la Myasthénie Gravis (MGC) entre le début de l'étude et 12 mois
Délai: De la ligne de base à 12 mois.
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Les scores pour le MGC vont de 0 à 50.
Un score plus faible représente un meilleur résultat et un score plus élevé est un résultat moins bon.
Collectés tous les 3 mois.
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De la ligne de base à 12 mois.
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Changement du score total de la Qualité de Vie dans la Myasthénie Grave - Révisée (MGQoL-15r) entre la valeur initiale et 12 mois
Délai: De la ligne de base à 12 mois.
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Les scores du MGQoL-15R vont de 0 à 30.
Un score plus faible représente un meilleur résultat et un score plus élevé représente un résultat moins bon.
Collectés toutes les deux semaines.
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De la ligne de base à 12 mois.
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Modification du score total de l'échelle quantitative de la myasthénie grave (QMG) entre le début de l'étude et 12 mois
Délai: De la ligne de base à 12 mois.
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Les scores pour le QMG vont de 0 à 39.
Un score plus faible représente un meilleur résultat et un score plus élevé représente un résultat moins bon.
Collectés tous les 3 mois.
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De la ligne de base à 12 mois.
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Changement du score total de la Qualité de Vie dans les Troubles Neurologiques - Fatigue (Neuro-QoL Fatigue) du début de l'étude à 12 mois.
Délai: Du début de l'étude à 12 mois.
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Les scores pour la fatigue Neuro-QoL vont de 8 à 40.
Un score plus faible représente un meilleur résultat et un score plus élevé est un résultat moins bon.
Collectés toutes les deux semaines.
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Du début de l'étude à 12 mois.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Variation de la fréquence cardiaque moyenne quotidienne (en battements par minute ou BPM) lors des activités de la vie quotidienne entre la valeur initiale et 12 mois, mesurée par la montre Samsung Galaxy
Délai: De la ligne de base à 12 mois.
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La fréquence cardiaque sera mesurée lors des activités de la vie quotidienne à l'aide de la montre Samsung Galaxy. La montre Samsung Galaxy sera portée en continu à partir d'une semaine avant la visite de base jusqu'à la visite de 12 mois. |
De la ligne de base à 12 mois.
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Modification de la capacité vitale forcée lors d'un test respiratoire standard au spiromètre de la valeur initiale à 12 mois, mesurée par un spiromètre approuvé par la FDA
Délai: De la ligne de base à 12 mois
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La capacité vitale forcée (CVF) sera mesurée directement par le spiromètre lors d'une évaluation respiratoire standard.
La CVF sera mesurée en litres.
La CVF sera collectée toutes les deux semaines de la visite initiale jusqu'à 12 mois
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De la ligne de base à 12 mois
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Changement du débit articulatoire lors de la lecture d'un passage standard Rainbow entre le début de l'étude et 12 mois, tel que mesuré par BioDigit Speech
Délai: De la ligne de base à 12 mois
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Les données vocales seront collectées auprès des participants lors de la lecture d'un passage standard Rainbow sur une base bimensuelle pendant 12 mois.
BioDigit Speech, un logiciel d'analyse vocale automatique, sera utilisé pour analyser les données vocales collectées afin de calculer le taux articulatoire pendant la lecture d'un passage standard Rainbow.
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De la ligne de base à 12 mois
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Changement du rapport d'aspect oculaire pendant le test du regard vers le haut tel que mesuré par BioDigit Video de la ligne de base à 12 mois
Délai: De la ligne de base à 12 mois.
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Les données vidéo seront collectées auprès des participants lors de la réalisation d'un test de regard vers le haut standard toutes les deux semaines pendant 12 mois.
BioDigit Video, un logiciel d'analyse vidéo automatique, sera utilisé pour analyser les données vidéo collectées afin de calculer le rapport d'aspect de l'œil pendant le test de regard vers le haut.
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De la ligne de base à 12 mois.
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Variation de la variabilité quotidienne moyenne de la fréquence cardiaque pendant les activités de la vie quotidienne de la ligne de base à 12 mois, mesurée par la montre Samsung Galaxy
Délai: Du début de l'étude à 12 mois.
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La variabilité de la fréquence cardiaque sera mesurée pendant les activités de la vie quotidienne à l'aide de la montre Samsung Galaxy. La montre Samsung Galaxy sera portée en continu à partir d'une semaine avant la visite initiale jusqu'à la visite des 12 mois. |
Du début de l'étude à 12 mois.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Publications générales
- Ram Kinker Mishra, İlkay Yıldız Potter, Ana Enriquez, Carina L. Stafstrom, Zoe Sheitman, Abigail Lindsay, Gregory Barchard, Adonay S. Nunes, Petra W. Duda, Ashkan Vaziri, Amanda C. Guidon; Development and Feasibility Assessment of a Multi-Modal Digital Health Technology for Remote Monitoring of Symptoms in Myasthenia Gravis. Digit Biomark 2025; https://doi.org/10.1159/000549122
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Tumeurs par site
- Tumeurs
- Maladies neuromusculaires
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies neurodégénératives
- Syndromes paranéoplasiques, système nerveux
- Tumeurs du système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques
- Maladies de la jonction neuromusculaire
- Myasthénie grave
Autres numéros d'identification d'étude
- BioDigit MG-02
- R44NS122672 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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