Monitorización multimodal de los síntomas de la enfermedad en la miastenia gravis (BioDigit MG-02)
Monitorización Multimodal de los Síntomas de la Enfermedad en la Miastenia Gravis
Evaluar la viabilidad del uso de tecnologías de salud digital para monitorizar los síntomas en la miastenia gravis (MG).
Los sujetos del estudio serán seleccionados e inscritos en el Hospital Massachusetts General Brigham para participar en este estudio observacional de 12 meses. Los sujetos del estudio deberán usar múltiples sensores portátiles para monitorizar su actividad física y PPG durante las actividades diarias. Los participantes también completarán evaluaciones digitales de voz, video, ePRO y eCOA en casa y durante las visitas del estudio.
El objetivo principal de este estudio observacional es medir la correlación de las medidas derivadas de sensores de actividad física con las puntuaciones específicas de MG de MG-ADL, QMG, MGC y Neuro-QoL Fatiga.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La miastenia gravis (MG) es una enfermedad neuromuscular autoinmune crónica caracterizada por una debilidad muscular fluctuante que interfiere con las actividades de la vida diaria. Pueden verse afectados los músculos oculares, faciales, de la deglución, del cuello, de las extremidades y respiratorios. Se estima que la prevalencia de la MG es de aproximadamente 60.000 pacientes en Estados Unidos. Actualmente, los síntomas de la MG se evalúan en persona mediante una historia clínica cuidadosa y un examen físico realizado por un especialista en enfermedades neuromusculares. Esto requiere mucho tiempo, es costoso y plantea desafíos en una enfermedad crónica con síntomas fluctuantes, donde los pacientes pueden no mostrar ninguna anomalía en el momento de la evaluación clínica. Los principales medios para medir la gravedad de la enfermedad son escalas específicas como MGC, QMG y la escala de prueba manual muscular (MMT) para MG. Aunque son valiosas, estas escalas son subjetivas y requieren formación para administrarlas correctamente. Además, solo proporcionan una instantánea de la enfermedad del paciente y no reflejan adecuadamente el espectro de debilidad fluctuante, que es una característica distintiva de la MG. Los sensores portátiles y las tecnologías de salud digital podrían permitir una evaluación objetiva, sensible y continua de la actividad física, así como de las discapacidades motoras y oculares en personas con MG.
BioSensics LLC (Newton, MA) es una empresa de dispositivos médicos especializada en sensores portátiles y tecnología de salud digital para el cuidado de la salud. BioSensics LLC ofrece un sistema de sensores portátiles y una solución de salud digital para el seguimiento remoto a largo plazo del rendimiento motor durante la vida cotidiana.
La primera fase de este proyecto (NCT06277830) fue realizada por la Dra. Amanda Guidon en MGB, reclutando a 20 pacientes con MG generalizada durante un período de 5 meses para probar la viabilidad inicial de BioDigit MG.
Este es un estudio observacional analítico que sigue a los participantes durante un período de 12 meses. Se seleccionarán y reclutarán para participar en este estudio no intervencionista a sujetos con diagnóstico documentado de MG con clases de gravedad MGFA IIa/b, IIIa/b o IVa/b.
El objetivo del estudio es evaluar la viabilidad del uso de sensores portátiles y tecnologías de salud digital para medir la función motora y del habla, así como desarrollar medidas de expresión ocular y facial para monitorizar la progresión de la enfermedad en personas con MG. Para lograr estos objetivos, realizaremos un estudio observacional para investigar la correlación entre los resultados medidos por el sensor PAMSys y las tecnologías de salud digital con la puntuación total y las subpuntuaciones de MG-ADL, QMG, MGC y la forma abreviada de fatiga del Neuro-QOL en individuos con diferentes clases de gravedad MGFA (Clase IIa/b, IIIa/b o IVa/b).
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Ashkan Vaziri, PhD
- Número de teléfono: 8885896213
- Correo electrónico: ashkan.vaziri@biosensics.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Ana Enriquez
- Número de teléfono: 88858962113
- Correo electrónico: ana.enriquez@biosensics.com
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital, Neuromuscular Diagnostic Center
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Contacto:
- Amanda Guidon
- Número de teléfono: 617-726-3642
- Correo electrónico: aguidon@mgb.org
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Investigador principal:
- Amanda Guidon, MD MPH
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Miastenia gravis autoinmune con o sin antecedentes de timoma, gravedad MGFA Clase IIa/b, IIIa/b o IVa/b en la visita de selección
Miastenia gravis diagnosticada mediante UNO de los siguientes métodos:
- Prueba positiva de anticuerpos del receptor de acetilcolina (AcAnti-AChR)
- Prueba positiva de anticuerpos del receptor de cinasa específica muscular (Anti-MuSK)
- Anticuerpo LRP4 positivo y transmisión neuromuscular anormal demostrada por electromiografía de fibra única (SFEMG) o estimulación nerviosa repetitiva (RNS) O ha mantenido una respuesta positiva a tratamientos como inhibidores de AChE, IVIG/PLEX, antagonistas de FcRn o inhibidores de C5
- Transmisión neuromuscular anormal demostrada por electromiografía de fibra única (SFEMG) o estimulación nerviosa repetitiva (RNS) O ha mantenido una respuesta positiva a tratamientos como inhibidores de AChE, IVIG/PLEX, antagonistas de FcRn o inhibidores de C5.
- Capacidad física y cognitiva para proporcionar consentimiento informado y adherirse al protocolo, según determine el criterio del investigador
- Estado ambulatorio definido como la capacidad de caminar una distancia de 10 metros independientemente, con o sin el uso de un dispositivo de asistencia
- Hombre o mujer, con edades comprendidas entre 18 y 80 años
- Habla y lee inglés con fluidez
Criterios de exclusión:
- Incapacidad para realizar actividades esenciales para la vida independiente, como vestirse, bañarse, usar el baño o comer de forma independiente.
- Problemas neurológicos u ortopédicos independientes de la miastenia que afecten significativamente la marcha y las AVD según el criterio del investigador.
- Cualquier condición médica, de laboratorio o psiquiátrica significativa que, según el criterio de los investigadores, pueda interferir con la capacidad de participar en el estudio.
- Residencia en centros o instituciones de cuidado a largo plazo, residencias de ancianos, centros de enfermería especializada, receptores de cuidados paliativos o encarcelamiento.
- Gravedad MGFA clase I o V (crisis miasténica)
- Mujeres embarazadas.
- Participación concurrente en un ensayo clínico intervencional (los estudios observacionales, de biomarcadores y registros son aceptables)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Miastenia Gravis
Todos los participantes que cumplan los criterios de inclusión del estudio serán asignados a este grupo para completar las actividades del estudio
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la duración diaria de la marcha durante las actividades de la vida diaria desde el inicio hasta los 12 meses medido con el colgante PAMSys
Periodo de tiempo: Desde la línea de base 12 meses.
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La duración diaria de caminata (horas) será medida por el colgante PAMSys. PAMSys es un dispositivo portátil Clase II listado por la FDA para medir la actividad física y la postura durante las actividades de la vida diaria. El PAMSys se usará durante 1 semana antes de las visitas de línea base, a los 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses. |
Desde la línea de base 12 meses.
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Cambio en el número diario de transiciones de sentado a de pie (recuento) durante las actividades de la vida diaria desde el inicio hasta los 12 meses medido por el colgante PAMSys.
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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El número diario de transiciones de sentado a de pie se medirá con el colgante PAMSys. PAMSys es un dispositivo wearable Clase II listado por la FDA para medir la actividad física y la postura durante las actividades de la vida diaria. El PAMSys se usará durante 1 semana antes de las visitas de referencia, a los 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses. |
Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la inteligibilidad al leer un pasaje estándar de Rainbow desde el inicio hasta los 12 meses, medido por BioDigit Speech
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Los datos del habla se recopilarán de los participantes mientras leen un pasaje estándar del Arcoíris cada quince días durante 12 meses.
BioDigit Speech, un software de análisis automático del habla, se utilizará para analizar los datos del habla recopilados para calcular la inteligibilidad del habla durante la lectura de un pasaje estándar del Arcoíris.
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Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Cambio en la Distancia del Reflejo Marginal-1 durante la prueba de mirada hacia arriba medido por BioDigit Video desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Los datos de video se recopilarán de los participantes mientras realizan una prueba estándar de mirada ascendente cada dos semanas durante 12 meses.
BioDigit Video, un software de análisis de video automático, se utilizará para analizar los datos de video recopilados y calcular la Distancia del Reflejo Marginal-1 durante la prueba de mirada ascendente.
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Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Cambio en la puntuación total del Cuestionario de Actividades de la Vida Diaria para Miastenia Gravis (MG-ADL) desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Las puntuaciones de la MG-ADL van de 0 a 24.
Una puntuación más baja representa un mejor resultado y una puntuación más alta es un peor resultado.
Recogido cada dos semanas.
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Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Cambio en la puntuación total del cuestionario Miastenia Gravis Composite (MGC) desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta los 12 meses.
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Las puntuaciones para el MGC van de 0 a 50.
Una puntuación más baja representa un mejor resultado y una puntuación más alta es un peor resultado.
Recogido cada 3 meses.
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Desde la línea de base hasta los 12 meses.
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Cambio en la puntuación total de la Calidad de Vida en Miastenia Gravis - Revisada (MGQoL-15r) desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Las puntuaciones del MGQoL-15R oscilan entre 0 y 30.
Una puntuación más baja representa un mejor resultado y una puntuación más alta es un peor resultado.
Recogido cada dos semanas.
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Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Cambio en la puntuación total de la escala cuantitativa de miastenia gravis (QMG) desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Las puntuaciones para QMG oscilan entre 0 y 39.
Una puntuación más baja representa un mejor resultado y una puntuación más alta es un peor resultado.
Recopilado cada 3 meses.
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Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Cambio en la puntuación total de Calidad de Vida en Trastornos Neurológicos - Fatiga (Neuro-QoL Fatiga) desde el inicio hasta los 12 meses.
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta los 12 meses.
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Las puntuaciones para la Fatiga Neuro-QoL oscilan entre 8 y 40.
Una puntuación más baja representa un mejor resultado y una puntuación más alta es un peor resultado.
Recogidas cada dos semanas.
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Desde la línea de base hasta los 12 meses.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la frecuencia cardíaca media diaria (latidos por minuto o LPM) durante las actividades de la vida diaria desde el inicio hasta los 12 meses medido por el reloj Samsung Galaxy
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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La frecuencia cardíaca se medirá durante las actividades de la vida diaria utilizando el reloj Samsung Galaxy. El reloj Samsung Galaxy se usará continuamente desde 1 semana antes de la línea base hasta la visita de los 12 meses. |
Desde el inicio del estudio hasta los 12 meses.
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Cambio en la capacidad vital forzada durante una prueba de espirometría estándar desde el inicio hasta los 12 meses, medido con un espirómetro aprobado por la FDA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
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La capacidad vital forzada (FVC) se medirá directamente mediante el espirómetro durante una evaluación respiratoria estándar.
La FVC se medirá en litros.
La FVC se recopilará quincenalmente desde el inicio hasta los 12 meses
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Desde el inicio hasta los 12 meses
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Cambio en la tasa articulatoria al leer un pasaje estándar de Rainbow desde la línea base hasta los 12 meses medido por BioDigit Speech
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta los 12 meses
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Los datos de voz se recopilarán de los participantes mientras leen un pasaje estándar del Arcoíris cada dos semanas durante 12 meses.
Se utilizará BioDigit Speech, un software de análisis automático del habla, para analizar los datos de voz recogidos y calcular la tasa articulatoria durante la lectura del pasaje estándar del Arcoíris.
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Desde la línea de base hasta los 12 meses
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Cambio en la relación de aspecto del ojo durante la prueba de mirada ascendente medido por BioDigit Video desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses.
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Los datos de video se recopilarán de los participantes mientras realizan una prueba estándar de mirada ascendente cada dos semanas durante 12 meses.
BioDigit Video, un software de análisis de video automático, se utilizará para analizar los datos de video recopilados para calcular la relación de aspecto del ojo durante la prueba de mirada ascendente.
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Desde el inicio hasta los 12 meses.
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Cambio en la variabilidad media diaria de la frecuencia cardíaca durante las actividades de la vida diaria desde el inicio hasta los 12 meses medido por el reloj Samsung Galaxy
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses.
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La variabilidad de la frecuencia cardíaca se medirá durante las actividades de la vida diaria utilizando el reloj Samsung Galaxy. El reloj Samsung Galaxy se usará continuamente desde 1 semana antes de la línea base hasta la visita de los 12 meses. |
Desde el inicio hasta los 12 meses.
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Ram Kinker Mishra, İlkay Yıldız Potter, Ana Enriquez, Carina L. Stafstrom, Zoe Sheitman, Abigail Lindsay, Gregory Barchard, Adonay S. Nunes, Petra W. Duda, Ashkan Vaziri, Amanda C. Guidon; Development and Feasibility Assessment of a Multi-Modal Digital Health Technology for Remote Monitoring of Symptoms in Myasthenia Gravis. Digit Biomark 2025; https://doi.org/10.1159/000549122
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- BioDigit MG-02
- R44NS122672 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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