Surveillance Numérique Multi-Modale des Symptômes de la Maladie de Huntington (BioDigit HD-02)
Surveillance Numérique Multimodale des Symptômes de la Maladie de Huntington
L'objectif de l'étude est de valider l'utilisation de capteurs portables et de technologies de santé numériques pour surveiller l'activité de la maladie dans la maladie de Huntington (MH). Des sujets sains, ainsi que des sujets avec un diagnostic documenté de MH seront sélectionnés et recrutés au University of Rochester Medical Center et au Vanderbilt University Medical Center pour participer à cette étude observationnelle de 12 mois. Il y aura un total de 5 visites toutes les 3 mois environ.
Lors de chaque visite d'étude, les participants rempliront plusieurs Résultats Rapportés par les Patients (PRO), des Résultats Rapportés Cliniques, et effectueront une série d'Évaluations Numériques (Parole, Cognitif, Moteur et Tapotement des Doigts). Les participants recevront des capteurs à porter en pendentif, au poignet et à la cheville pour surveiller leurs activités physiques quotidiennes pendant 7 jours après chaque visite d'étude. Les participants recevront également une tablette pour effectuer les évaluations numériques (Parole, Cognitif, Moteur et Tapotement des Doigts) chaque mois à domicile.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La MH est une maladie neurologique héréditaire dévastatrice qui provoque une dégénérescence nerveuse progressive dans le cerveau. La MH se caractérise par une symptomatologie multiforme incluant des symptômes moteurs, cognitifs et psychiatriques, qui débutent insidieusement et progressent sur de nombreuses années. Le principal moyen de mesurer l'atteinte motrice globale et de la parole dans la MH est l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS). Bien que précieuse, cette échelle est subjective et catégorielle et nécessite une formation importante pour être administrée correctement. Les tests moteurs quantitatifs (Q-motor) ont contribué à réduire la subjectivité et à améliorer la sensibilité des évaluations motrices dans la MH. Les évaluations Q-Motor ont démontré leur utilité pour suivre la progression longitudinale de l'atteinte motrice et comme mesure complémentaire dans les essais cliniques. De même, des semelles sensibles à la force, des systèmes d'analyse vidéo du mouvement et des tapis de marche sensibles à la pression ont été utilisés pour mesurer objectivement la démarche altérée dans la MH. Cependant, ces technologies de mesure de la démarche et les évaluations Q-Motor doivent être administrées en clinique par du personnel formé. De la même manière, l'évaluation cognitive de Montréal (MoCA) et le Mini-Mental State Examination sont souvent utilisés pour mesurer le déclin cognitif. Cependant, ces tests doivent être administrés par des professionnels formés et ont une capacité limitée à détecter les changements subtils des performances cognitives au fil du temps. De plus, les mesures sont effectuées peu fréquemment, généralement en milieu clinique, et peuvent ne pas représenter avec précision le véritable état cognitif d'un individu.
Il n'existe actuellement aucun traitement qui puisse arrêter, ralentir ou inverser la progression de la maladie. Le principal défi dans le développement de nouvelles thérapeutiques pour la MH et d'autres troubles neurologiques est que la manière actuelle d'évaluer la maladie est largement subjective et nécessite des évaluations en personne, en milieu clinique. Les mesures numériques, comme la solution proposée, peuvent fournir des évaluations objectives et en conditions réelles du fonctionnement des individus.
Les capteurs portables et les technologies de santé numériques capables de détecter des anomalies motrices, de la parole et cognitives peuvent fournir un aperçu de la phase d'apparition clinique de la maladie. Étant donné que le stade prémainifeste génétiquement positif de la MH peut durer jusqu'à plusieurs années avant l'apparition de la maladie symptomatique, les changements subtils de ces biomarqueurs au stade précoce de la MH offrent une fenêtre d'opportunité pour appliquer un traitement modificateur de la maladie qui pourrait potentiellement ralentir ou prévenir la progression de la maladie.
Ainsi, un système capable de surveiller objectivement, avec sensibilité et fréquemment plusieurs domaines cliniques (fonctions motrices, de la parole et cognitives) est nécessaire pour comprendre le schéma d'évolution des anomalies motrices, de la parole et cognitives chez les individus avec une MH prodromique, et pour l'identification de mesures de critère d'évaluation pour les essais thérapeutiques.
Cette étude observationnelle suivra les participants sur 12 mois. Des sujets sains, ainsi que des sujets avec un diagnostic documenté de MH seront sélectionnés et recrutés au University of Rochester Medical Center et au Vanderbilt University Medical Center. En plus des évaluations cliniques standard, l'étude utilisera BioDigit HD pour collecter des données de santé portables et numériques auprès des participants sur le site de l'étude et dans leur environnement domestique.
Un objectif clé du projet est de mesurer les changements dans les symptômes de la maladie en utilisant les résultats rapportés par les patients (PROs), les résultats rapportés par les cliniciens et les mesures numériques chez les individus atteints de MH.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ana Enriquez
- Numéro de téléphone: 502 888-589-6213
- E-mail: ana.enriquez@biosensics.com
Lieux d'étude
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New York
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Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Contact:
- Jamie Adams, MD
- E-mail: Jamie_Adams@urmc.rochester.edu
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Chercheur principal:
- Jamie Adams, MD
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Chercheur principal:
- Daniel Claassen
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Contact:
- Daniel Claassen, MD
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion :
- Homme ou femme, âgé de 25 à 65 ans
- Pour les participants atteints de MH : Diagnostic génétique de la maladie de Huntington
- Maîtrise de l'anglais (capacité à parler et à lire).
- Ambulatoire sans nécessiter d'aide à la marche.
- Capable d'effectuer en toute sécurité et de manière indépendante toutes les activités de l'étude, selon l'appréciation de l'investigateur.
- Disposé et capable de donner un consentement éclairé et de respecter toutes les procédures de l'étude.
Pour les participants témoins :
- Homme ou femme, âgé de 25 à 65 ans
- Évalué cliniquement en bonne santé, sans preuve de troubles neurologiques pouvant causer des mouvements involontaires ou des troubles de la marche
Critères d'exclusion :
- Diagnostic de maladie de Huntington à début juvénile.
- Personnes non ambulatoires.
- Personnes présentant une affection neurologique, médicale ou psychiatrique qui, selon l'appréciation de l'investigateur, pourrait interférer avec une participation sûre aux activités de l'étude.
- Score au Montreal Cognitive Assessment (MoCA) de 18 ou moins
- Personnes enceintes, en raison des changements potentiels de la démarche et de l'activité physique pendant la grossesse.
- Ne peut pas être inclus dans un essai d'intervention en aveugle au départ.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Maladie de Huntington
Participants avec un diagnostic clinique de HD
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Adultes en bonne santé appariés selon l'âge
Adultes en bonne santé appariés selon l'âge.
Évalués cliniquement comme étant en bonne santé, sans preuve de troubles neurologiques pouvant causer des mouvements involontaires ou des troubles de la marche.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évolution de la durée quotidienne de marche pendant les activités de la vie quotidienne entre le début de l'étude et 12 mois, mesurée par le pendentif PAMSys
Délai: 12 mois
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La durée quotidienne de marche (heures) sera mesurée par le pendentif PAMSys. PAMSys est un dispositif portable de classe II répertorié par la FDA pour mesurer l'activité physique et la posture lors des activités de la vie quotidienne. Le PAMSys sera porté pendant 1 semaine après la visite initiale, et aux visites de 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois. |
12 mois
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Évolution du nombre quotidien de transitions de la position assise à la position debout (comptage) lors des activités de la vie quotidienne, de la valeur initiale à 12 mois, mesurée par le pendentif PAMSys.
Délai: 12 mois
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Le nombre quotidien de transitions assis-debout sera mesuré par le pendentif PAMSys. PAMSys est un dispositif portable de classe II répertorié par la FDA pour mesurer l'activité physique et la posture pendant les activités de la vie quotidienne. Le PAMSys sera porté pendant 1 semaine après les visites de référence, à 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois. |
12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement des scores de l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS) entre la valeur initiale et 12 mois
Délai: 12 mois
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Un outil clinique utilisé pour évaluer les symptômes moteurs, cognitifs et comportementaux chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington (MH). L'UHDRS comporte 5 parties
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12 mois
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Évolution de l'intelligibilité lors de la lecture d'un passage standard Rainbow entre le début de l'étude et 12 mois, mesurée par BioDigit Speech
Délai: 12 mois
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Les données vocales seront collectées auprès des participants pendant la lecture d'un passage standard de Rainbow sur une base mensuelle pendant 12 mois.
BioDigit Speech, un logiciel d'analyse automatique de la parole, sera utilisé pour analyser les données vocales collectées afin de calculer l'intelligibilité de la parole pendant la lecture d'un passage standard de Rainbow.
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12 mois
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Changement de la vitesse de marche pendant les activités de la vie quotidienne de la ligne de base à 12 mois, mesuré par le capteur de cheville PAMSys
Délai: 12 mois
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La vitesse de foulée médiane, au 90e centile et au 96e centile (m/s) sera mesurée par le capteur de cheville PAMSys.
Le capteur de cheville PAMSys sera porté pendant 1 semaine après les visites de référence, à 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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12 mois
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Évolution de la cadence durant les activités de la vie quotidienne de la ligne de base à 12 mois, mesurée par le pendentif PAMSys
Délai: 12 mois
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La cadence médiane, au 90e percentile et au 96e percentile (pas/min) sera mesurée par le pendentif PAMSys.
Le pendentif PAMSys sera porté pendant 1 semaine après les visites de référence, à 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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12 mois
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Changement du score de l'évaluation cognitive de Montréal (MoCA)
Délai: 12 mois
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Le MoCA sera évalué chez les participants lors des visites de référence, à 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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12 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement du taux de tapotement (nombre de tapotements par minute) entre la valeur initiale et 12 mois, mesuré par les tablettes BioDigit Clinic et BioDigit Home
Délai: 12 mois
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Le test de tapotement des doigts sera collecté auprès des participants sur une base mensuelle pendant 12 mois.
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12 mois
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Changement du nombre quotidien de mouvements dirigés vers un but de la main pendant les activités de la vie quotidienne, de la valeur de base à 12 mois, mesuré par le capteur de poignet PAMSys ULM
Délai: 12 mois
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Le capteur de poignet PAMSys ULM mesure les mouvements dirigés vers un but de la main pendant les activités de la vie quotidienne.
Les capteurs de poignet PAMSys ULM seront portés pendant 1 semaine après les visites de référence, à 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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12 mois
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Changement du score au test de fluidité verbale
Délai: 12 mois
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Les données du test de fluence verbale seront collectées lors des visites de référence, à 3 mois, 6 mois, 9 mois et 12 mois.
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Les troubles mentaux
- Maladies génétiques, innées
- Troubles neurocognitifs
- Troubles cognitifs
- Démence
- Maladies neurodégénératives
- Troubles du mouvement
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies des noyaux gris centraux
- Dyskinésies
- Chorée
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladie de Huntington
Autres numéros d'identification d'étude
- BioDigit HD-02
- 1R44TR005381-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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