Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Multi-Modale Digitale Monitoring van Ziekteverschijnselen bij de Ziekte van Huntington (BioDigit HD-02)

31 december 2025 bijgewerkt door: BioSensics

Het doel van de studie is het valideren van het gebruik van draagbare sensoren en digitale gezondheidstechnologieën voor het monitoren van ziekteactiviteit bij de ziekte van Huntington (HD). Gezonde proefpersonen, evenals proefpersonen met een gedocumenteerde diagnose van HD, worden gescreend en gerekruteerd aan het University of Rochester Medical Center en Vanderbilt University Medical Center om deel te nemen aan dit 12 maanden durende observationele onderzoek. Er zullen in totaal 5 bezoeken plaatsvinden, ongeveer elke 3 maanden.

Tijdens elk studebezoek zullen de deelnemers verschillende door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's), klinisch gerapporteerde uitkomsten voltooien en een reeks digitale beoordelingen (spraak, cognitief, motorisch en vingertikken) uitvoeren. Deelnemers krijgen een hanger-, pols- en enkelsensoren om hun dagelijkse fysieke activiteiten gedurende 7 dagen na elk studebezoek te monitoren. Deelnemers krijgen ook een tablet om maandelijks thuis digitale beoordelingen (spraak, cognitief, motorisch en vingertikken) uit te voeren.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

HD is een verwoestende erfelijke neurologische aandoening die progressieve zenuwdegeneratie in de hersenen veroorzaakt. HD wordt gekenmerkt door veelzijdige symptomatologie, waaronder motorische, cognitieve en psychiatrische symptomen, die sluipend beginnen en gedurende vele jaren voortschrijden. Het belangrijkste middel om grove motorische en spraakstoornissen bij HD te meten is de Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS). Hoewel waardevol, is de schaal subjectief en categorisch en vereist aanzienlijke training om correct toe te passen. Kwantitatieve motorische (Q-motor) testen hebben geholpen de subjectiviteit te verminderen en de gevoeligheid van motorische beoordelingen bij HD te verbeteren. Q-Motor-beoordelingen hebben hun nut aangetoond bij het volgen van longitudinale progressie van motorische stoornissen en als aanvullende maatstaf in klinische onderzoeken. Evenzo zijn krachtgevoelige inlegzolen, video-bewegingsanalysesystemen en drukgevoelige loopmatten gebruikt om gestoord gangpatroon bij HD objectief te meten. Deze gangmeettechnologieën en Q-Motor-beoordelingen moeten echter in de kliniek worden uitgevoerd door opgeleid personeel. Op dezelfde manier worden de Montreal Cognitive Assessment (MoCA) en de Mini-mental State Examination vaak gebruikt om cognitieve achteruitgang te meten. Deze testen moeten echter worden afgenomen door getrainde professionals en hebben een beperkt vermogen om subtiele veranderingen in cognitief functioneren in de loop van de tijd te detecteren. Bovendien worden metingen weinig frequent uitgevoerd, meestal in een klinische setting, en zijn mogelijk geen accurate weergave van de werkelijke cognitieve status van een individu.

Er is momenteel geen genezing die de progressie van de ziekte kan stoppen, vertragen of omkeren. De belangrijkste uitdaging bij de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor HD en andere neurologische aandoeningen is dat de huidige manier van ziektebeoordeling grotendeels subjectief is en persoonlijke, klinische beoordelingen vereist. Digitale metingen, zoals de voorgestelde oplossing, kunnen objectieve, real-world beoordelingen geven van hoe individuen functioneren.

Draagbare sensoren en digitale gezondheidstechnologieën die motorische, spraak- en cognitieve afwijkingen kunnen detecteren, kunnen inzicht geven in de fase van klinisch ziektebegin. Aangezien de gen-positieve premanifeste fase van HD tot meerdere jaren kan duren voordat de symptomatische ziekte begint, bieden de subtiele veranderingen in deze biomarkers in het vroege stadium van HD een geschikt venster om ziekte-modificerende behandeling toe te passen die mogelijk de progressie van de ziekte kan vertragen of voorkomen.

Een systeem dat meerdere klinische domeinen (motorisch, spraak en cognitief functioneren) objectief, gevoelig en frequent kan monitoren, is dus noodzakelijk om het patroon van evoluerende motorische, spraak- en cognitieve afwijkingen bij individuen met prodromale HD te begrijpen, en voor de identificatie van eindpuntmaten voor therapeutische onderzoeken.

Deze observationele studie zal deelnemers gedurende 12 maanden volgen. Gezonde proefpersonen, evenals proefpersonen met een gedocumenteerde diagnose van HD, zullen worden gescreend en gerekruteerd bij het University of Rochester Medical Center en het Vanderbilt University Medical Center. Naast standaard klinische beoordelingen zal de studie BioDigit HD benutten om draagbare en digitale gezondheidsgegevens van deelnemers te verzamelen op de studieplaats en in hun thuismilieu.

Een belangrijk doel van het project is het meten van veranderingen in ziektesymptomen met behulp van door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO's), klinisch gerapporteerde uitkomsten en digitale metingen bij individuen met HD.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

75

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel Claassen
        • Contact:
          • Daniel Claassen, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassenen met een klinische diagnose van HD en gezonde leeftijdsgematchte controles

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, leeftijd 25-65 jaar
  • Voor HD-deelnemers: Genetisch gediagnosticeerd met HD
  • Vloeiend in Engels (kan spreken en lezen).
  • Mobiel zonder behoefte aan loophulpmiddel.
  • In staat om alle studieactiviteiten zelfstandig en veilig uit te voeren, zoals bepaald door de onderzoeker.
  • Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te verlenen en zich te houden aan alle studievoorwaarden.

Voor controledeelnemers:

  • Man of vrouw, leeftijd 25-65 jaar
  • Klinisch beoordeeld als gezond, zonder aanwijzingen voor neurologische aandoeningen die onwillekeurige bewegingen of loopstoornissen kunnen veroorzaken

Exclusiecriteria:

  • Diagnose van juveniele HD.
  • Personen die niet mobiel zijn.
  • Personen met een neurologische, medische of psychiatrische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de veilige deelname aan studieactiviteiten zou belemmeren.
  • Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score van 18 of lager
  • Zwangere personen, vanwege mogelijke veranderingen in gang en fysieke activiteit tijdens de zwangerschap.
  • Kan niet worden ingeschreven in een geblindeerde interventiestudie bij aanvang.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Ziekte van Huntington
Deelnemers met een klinische diagnose van HD
Leeftijdsgelijkwaardige gezonde volwassenen
Leeftijdsgematigde gezonde volwassenen. Klinisch beoordeeld als in goede gezondheid, zonder aanwijzingen voor neurologische aandoeningen die onwillekeurige bewegingen of gangstoornissen kunnen veroorzaken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in dagelijkse wandelduur tijdens activiteiten van het dagelijks leven van baseline tot 12 maanden, gemeten met de PAMSys-hanger
Tijdsspanne: 12 maanden

De dagelijkse wandelduur (uren) wordt gemeten door de PAMSys-pendant. PAMSys is een door de FDA-geregistreerd Klasse II-draagbaar apparaat voor het meten van fysieke activiteit en houding tijdens activiteiten van het dagelijks leven.

PAMSys wordt gedragen gedurende 1 week na het bezoek op baseline, na 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden.
12 maanden
Verandering in het dagelijkse aantal zit-sta overgangen (aantal) tijdens activiteiten van het dagelijks leven van baseline tot 12 maanden, gemeten met de PAMSys hanger.
Tijdsspanne: 12 maanden

Het dagelijkse aantal overgangen van zitten naar staan wordt gemeten door de PAMSys-hanger. PAMSys is een door de FDA goedgekeurd Klasse II draagbaar apparaat voor het meten van fysieke activiteit en houding tijdens activiteiten van het dagelijks leven.

De PAMSys wordt gedragen gedurende 1 week na het bezoek op baseline, na 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in scores van de Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) van baseline tot 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden

Een klinisch instrument dat wordt gebruikt om motorische, cognitieve en gedragssymptomen te beoordelen bij personen met de ziekte van Huntington (HD).

De UHDRS bestaat uit 5 onderdelen

  1. Totaal motorscore: Scores variëren van 0 tot 124. Hogere scores vertegenwoordigen een slechtere uitkomst.
  2. Totaal functionele capaciteit: Scores variëren van 0 tot 13. Lagere scores vertegenwoordigen een slechtere uitkomst.
  3. Gedragsbeoordeling: Scores variëren van 0 tot 88. Hogere scores vertegenwoordigen een slechtere uitkomst.
  4. Cognitieve beoordelingen: Omvat Stroop-test, verbale vlotheid en Symbol Digit Modalities Test. Lagere scores vertegenwoordigen een slechtere uitkomst.
12 maanden
Verandering in verstaanbaarheid bij het voorlezen van een standaard Rainbow-passage van baseline tot 12 maanden, gemeten door BioDigit Speech
Tijdsspanne: 12 maanden
Spraakgegevens worden maandelijks van de deelnemers verzameld gedurende 12 maanden terwijl ze een standaard Rainbow-passage lezen. BioDigit Speech, een automatische spraakanalysesoftware, zal worden gebruikt om de verzamelde spraakgegevens te analyseren om de verstaanbaarheid van spraak tijdens het lezen van een standaard Rainbow-passage te berekenen.
12 maanden
Verandering in loopsnelheid tijdens activiteiten van het dagelijks leven van baseline tot 12 maanden, gemeten met de PAMSys-enkelsensor
Tijdsspanne: 12 maanden
De mediaan, 90e percentiel en 96e percentiel stap-snelheid (m/s) worden gemeten door de PAMSys enkelsensor. De PAMSys enkelsensor wordt gedragen gedurende 1 week na de baseline, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden en 12 maanden bezoeken.
12 maanden
Verandering in cadans tijdens activiteiten van het dagelijks leven van baseline tot 12 maanden, gemeten met de PAMSys hanger
Tijdsspanne: 12 maanden
De mediaan, 90e percentiel en 96e percentiel van de cadans (stappen/min) worden gemeten door de PAMSys-hanger.
De PAMSys-hanger wordt gedragen gedurende 1 week na de baseline-, 3 maanden-, 6 maanden-, 9 maanden- en 12 maanden-bezoeken.
12 maanden
Verandering in de Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score
Tijdsspanne: 12 maanden
De MoCA zal worden beoordeeld bij de deelnemers tijdens de basislijn-, 3 maanden-, 6 maanden-, 9 maanden- en 12 maandenbezoeken.
12 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in tapseesnelheid (aantal tikken per minuut) van baseline tot 12 maanden, gemeten met de BioDigit Clinic- en BioDigit Home-tablets
Tijdsspanne: 12 maanden
De vingertiktest wordt maandelijks bij de deelnemers afgenomen gedurende 12 maanden.
12 maanden
Verandering in het dagelijkse aantal hand-doelgerichte bewegingen tijdens activiteiten van het dagelijks leven van de baseline tot 12 maanden, gemeten met de PAMSys ULM polssensor
Tijdsspanne: 12 maanden
PAMSys ULM polssensor meet doelgerichte bewegingen van de hand tijdens activiteiten van het dagelijks leven. PAMSys ULM polssensoren worden gedragen gedurende 1 week na de baseline-, 3 maanden-, 6 maanden-, 9 maanden- en 12 maanden-bezoeken.
12 maanden
Verandering in de Verbal Fluency testscore
Tijdsspanne: 12 maanden
Verbal fluency test data will be collected at baseline, 3 month, 6 month, 9 month and 12 month visits.
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioSensics

Medewerkers

Vanderbilt University Medical Center
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
University of Rochester - CHeT/CTCC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

31 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 augustus 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BioDigit HD-02
  • 1R44TR005381-01A1 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren