Étude observationnelle du VYKAT™ XR chez les patients atteints du syndrome de Prader-Willi
20 août 2026 mis à jour par: Soleno Therapeutics, Inc.
Une étude observationnelle de VYKAT™ XR (comprimés à libération prolongée de diazoxide choline) chez les patients atteints du syndrome de Prader-Willi (SPW)
Étude observationnelle prospective développée pour générer davantage de preuves concernant le profil de sécurité, les caractéristiques cliniques et les résultats des patients atteints du syndrome de Prader-Willi traités par VYKAT XR.
Aperçu de l'étude
Statut
Inscription sur invitation
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients atteints du syndrome de Prader-Willi (SPW) dans les sites participants qui initient un traitement ou ont initié un traitement avec VYKAT XR, y compris les patients précédemment traités avec le DCCR dans une étude clinique antérieure, seront invités à participer. Les données de traitement avant l'inscription, provenant soit de la pratique clinique, soit d'essais cliniques antérieurs avec le DCCR, pourront être collectées rétrospectivement.
Les soins cliniques ne seront pas imposés par le protocole.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
200
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Neurocrine Clinical Site
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Sacramento, California, États-Unis, 95821
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Neurocrine Clinical Site
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Lansing, Michigan, États-Unis, 48912
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
- Neurocrine Clinical Site
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Neurocrine Clinical Site
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Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
- Neurocrine Clinical Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, États-Unis, 07503
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Valley Stream, New York, États-Unis, 11580
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- Neurocrine Clinical Site
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Neurocrine Clinical Site
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97227
- Neurocrine Clinical Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Neurocrine Clinical Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Cette étude inclura des patients atteints du syndrome de Prader-Willi (PWS) qui reçoivent actuellement ou initient un traitement par VYKAT XR.
La description
Critères d'inclusion :
- Patients actuellement sous traitement par VYKAT XR ou initiant un traitement par VYKAT XR, y compris les patients ayant précédemment reçu DCCR ou ceux passant de DCCR à VYKAT XR dans le cadre d'un essai clinique antérieur avec DCCR.
- Les patients et/ou les aidants doivent fournir un consentement éclairé écrit.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Patients atteints du syndrome de Prader-Willi (SPW) qui reçoivent actuellement ou initient un traitement avec VYKAT XR.
Tous les patients atteints du PWS dans les sites participants qui débutent un traitement ou ont débuté un traitement par VYKAT XR au moment de l'inclusion dans cette étude observationnelle, y compris les patients précédemment traités par DCCR dans une étude clinique antérieure, seront invités à participer.
Bien que l'étude observationnelle globale soit prospective, les données de traitement antérieures à l'inclusion dans l'étude observationnelle, qu'elles proviennent de la pratique clinique ou des essais cliniques de DCCR, peuvent être recueillies de manière rétrospective.
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Tout traitement prospectif dans ce protocole consistera en du VYKAT XR commercial prescrit aux patients par leurs médecins en plus de leur traitement standard ; les patients ne recevront pas d'intervention ou de traitement expérimental de la part du Promoteur dans le cadre de leur participation à cette étude.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer le profil de sécurité des patients atteints du syndrome de Prader-Willi traités par VYKAT XR.
Délai: Les événements indésirables pour chaque patient seront collectés à partir de la première dose de VYKAT XR jusqu'au dernier contact avec le patient.
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Le profil de sécurité sera basé sur les événements indésirables, y compris les événements indésirables non graves, les événements indésirables graves et les événements indésirables entraînant l'arrêt de VYKAT XR.
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Les événements indésirables pour chaque patient seront collectés à partir de la première dose de VYKAT XR jusqu'au dernier contact avec le patient.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 novembre 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 mars 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
2 mars 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 février 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 mars 2026
Première publication (Réel)
5 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Troubles de l'empreinte
- Manifestations neurologiques
- Maladies du système nerveux
- Troubles nutritionnels
- Maladies génétiques, innées
- Suralimentation
- Manifestations neurocomportementales
- Anomalies congénitales
- Anomalies multiples
- En surpoids
- Déficience intellectuelle
- Obésité
- Troubles chromosomiques
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Syndrome de Prader Willi
Autres numéros d'identification d'étude
- C623
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .