Estudo Observacional de VYKAT™ XR em Doentes com Síndrome de Prader-Willi
20 de agosto de 2026 atualizado por: Soleno Therapeutics, Inc.
Um Estudo Observacional de VYKAT™ XR (Comprimidos de Libertação Prolongada de Cloreto de Diazóxido) em Doentes com Síndrome de Prader-Willi (PWS)
Estudo observacional prospetivo desenvolvido para gerar mais evidências do perfil de segurança, características clínicas e resultados de doentes com SPA tratados com VYKAT XR.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os doentes com SPA nos locais participantes que estão a iniciar tratamento ou iniciaram tratamento com VYKAT XR, incluindo doentes que foram previamente tratados com DCCR num estudo clínico anterior, serão convidados a participar. Dados do tratamento anterior à inscrição, quer da prática clínica quer de ensaios clínicos anteriores com DCCR, podem ser recolhidos retrospetivamente.
Os cuidados clínicos não serão mandatados pelo protocolo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
200
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Neurocrine Clinical Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Neurocrine Clinical Site
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Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Neurocrine Clinical Site
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Neurocrine Clinical Site
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Neurocrine Clinical Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Valley Stream, New York, Estados Unidos, 11580
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Neurocrine Clinical Site
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Neurocrine Clinical Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
- Neurocrine Clinical Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Neurocrine Clinical Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Este estudo irá recrutar doentes com SPP que estão atualmente a receber ou a iniciar tratamento com VYKAT XR.
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Doentes atualmente a receber ou a iniciar tratamento com VYKAT XR, incluindo doentes que anteriormente receberam DCCR ou estão a transitar de DCCR para VYKAT XR no contexto de um ensaio clínico anterior de DCCR.
- Os doentes e/ou cuidadores devem fornecer consentimento informado por escrito.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Doentes com SPP que estão atualmente a receber ou a iniciar tratamento com VYKAT XR.
Todos os doentes com SPA nos locais participantes que estão a iniciar tratamento ou iniciaram tratamento com VYKAT XR no momento da inscrição neste estudo observacional, incluindo doentes que foram previamente tratados com DCCR num estudo clínico anterior, serão convidados a participar.
Embora o estudo observacional global seja prospetivo, os dados do tratamento anterior à inscrição no estudo observacional, quer da prática clínica quer dos ensaios clínicos com DCCR, podem ser recolhidos retrospetivamente.
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Todo o tratamento prospectivo neste protocolo consistirá em VYKAT XR comercial prescrito aos pacientes pelos seus médicos, para além do seu tratamento padrão; os pacientes não receberão intervenção ou tratamento experimental do Patrocinador como parte da sua participação neste estudo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar o perfil de segurança de doentes com SPM tratados com VYKAT XR.
Prazo: Os eventos adversos de cada doente serão recolhidos desde o momento da primeira dose de VYKAT XR até ao último contacto com o doente.
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O perfil de segurança será baseado em eventos adversos, incluindo eventos adversos não graves, eventos adversos graves e eventos adversos que levem à descontinuação de VYKAT XR.
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Os eventos adversos de cada doente serão recolhidos desde o momento da primeira dose de VYKAT XR até ao último contacto com o doente.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de novembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
2 de março de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de fevereiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2026
Primeira postagem (Real)
5 de março de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios de impressão
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Supernutrição
- Manifestações Neurocomportamentais
- Anomalias congénitas
- Anormalidades, Múltiplas
- Excesso de peso
- Deficiência Intelectual
- Obesidade
- Distúrbios cromossômicos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Síndrome de Prader-Willi
Outros números de identificação do estudo
- C623
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .