Badanie obserwacyjne preparatu VYKAT™ XR u pacjentów z zespołem Pradera-Williego
20 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Soleno Therapeutics, Inc.
Badanie obserwacyjne preparatu VYKAT™ XR (tabletki o przedłużonym uwalnianiu z chlorowodorkiem diazoksydu) u pacjentów z zespołem Pradera-Williego (PWS)
Prospektywne badanie obserwacyjne opracowane w celu uzyskania większej liczby dowodów na temat profilu bezpieczeństwa, charakterystyki klinicznej i wyników leczenia pacjentów z PWS leczonych preparatem VYKAT XR.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjenci z PWS w placówkach uczestniczących, którzy rozpoczynają leczenie lub rozpoczęli leczenie preparatem VYKAT XR, w tym pacjenci wcześniej leczeni DCCR w poprzednim badaniu klinicznym, zostaną zaproszeni do udziału. Dane z leczenia przed rejestracją, zarówno z praktyki klinicznej, jak i z poprzednich badań klinicznych DCCR, mogą być zebrane retrospektywnie.
Opieka kliniczna nie będzie narzucana przez protokół.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
200
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95821
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48912
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Valley Stream, New York, Stany Zjednoczone, 11580
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- Neurocrine Clinical Site
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
To badanie obejmie pacjentów z PWS, którzy obecnie otrzymują lub rozpoczynają leczenie preparatem VYKAT XR.
Opis
Kryteria włączenia:
- Pacjenci aktualnie otrzymujący lub rozpoczynający leczenie preparatem VYKAT XR, w tym pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali DCCR lub przechodzą z DCCR na VYKAT XR w kontekście poprzedniego badania klinicznego DCCR.
- Pacjenci i/lub opiekunowie muszą dostarczyć pisemną świadomą zgodę.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z PWS, którzy obecnie otrzymują lub rozpoczynają leczenie preparatem VYKAT XR.
Wszyscy pacjenci z PWS w placówkach uczestniczących, którzy rozpoczynają leczenie lub rozpoczęli leczenie preparatem VYKAT XR w momencie rejestracji do tego badania obserwacyjnego, w tym pacjenci wcześniej leczeni DCCR w poprzednim badaniu klinicznym, zostaną zaproszeni do udziału.
Chociaż całe badanie obserwacyjne ma charakter prospektywny, dane dotyczące leczenia przed rejestracją do badania obserwacyjnego, zarówno z praktyki klinicznej, jak i z badań klinicznych DCCR, mogą być zbierane retrospektywnie.
|
Wszystkie planowane leczenie w ramach tego protokołu będzie polegało na przepisywaniu pacjentom komercyjnego leku VYKAT XR przez ich lekarzy, w dodatku do standardowej opieki; pacjenci nie będą otrzymywać eksperymentalnej interwencji lub leczenia od Sponsora jako część swojego udziału w tym badaniu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena profilu bezpieczeństwa pacjentów z PWS leczonych preparatem VYKAT XR.
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane dla każdego pacjenta będą zbierane od momentu pierwszej dawki VYKAT XR do ostatniego kontaktu z pacjentem.
|
Profil bezpieczeństwa będzie oparty na zdarzeniach niepożądanych, w tym niespoważnych zdarzeniach niepożądanych, spoważnych zdarzeniach niepożądanych i zdarzeniach niepożądanych prowadzących do przerwania stosowania leku VYKAT XR.
|
Zdarzenia niepożądane dla każdego pacjenta będą zbierane od momentu pierwszej dawki VYKAT XR do ostatniego kontaktu z pacjentem.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 listopada 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 marca 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
2 marca 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 lutego 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 marca 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 marca 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia wdrukowywania
- Objawy neurologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia odżywiania
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Przekarmienie
- Manifestacje neurobehawioralne
- Wady wrodzone
- Nieprawidłowości, mnogość
- Nadwaga
- Upośledzenie intelektualne
- Otyłość
- Zaburzenia chromosomowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Zespół Pradera-Williego
Inne numery identyfikacyjne badania
- C623
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .