Estudio Observacional de VYKAT™ XR en Pacientes con Síndrome de Prader-Willi
20 de agosto de 2026 actualizado por: Soleno Therapeutics, Inc.
Un estudio observacional de VYKAT™ XR (comprimidos de liberación prolongada de clorhidrato de diazóxido) en pacientes con síndrome de Prader-Willi (SPW)
Estudio observacional prospectivo desarrollado para generar más evidencia sobre el perfil de seguridad, las características clínicas y los resultados de los pacientes con PWS tratados con VYKAT XR.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se invitará a participar a pacientes con SPP en los centros participantes que estén iniciando tratamiento o hayan iniciado tratamiento con VYKAT XR, incluidos los pacientes que fueron tratados previamente con DCCR en un estudio clínico anterior. Se podrán recopilar retrospectivamente datos del tratamiento previo a la inscripción, ya sea de la práctica clínica o de ensayos clínicos anteriores de DCCR.
La atención clínica no será obligatoria según el protocolo.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Neurocrine Clinical Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Neurocrine Clinical Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Neurocrine Clinical Site
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Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Neurocrine Clinical Site
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Neurocrine Clinical Site
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Neurocrine Clinical Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Neurocrine Clinical Site
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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Valley Stream, New York, Estados Unidos, 11580
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Neurocrine Clinical Site
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Neurocrine Clinical Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
- Neurocrine Clinical Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Neurocrine Clinical Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- Neurocrine Clinical Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Neurocrine Clinical Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Este estudio inscribirá a pacientes con PWS que actualmente están recibiendo o iniciando tratamiento con VYKAT XR.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que actualmente reciben o inician tratamiento con VYKAT XR, incluidos pacientes que anteriormente recibieron DCCR o están en transición de DCCR a VYKAT XR en el contexto de un ensayo clínico previo de DCCR.
- Los pacientes y/o cuidadores deben proporcionar consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con SPM que actualmente reciben o inician tratamiento con VYKAT XR.
Se invitará a participar a todos los pacientes con PWS en los centros participantes que estén iniciando tratamiento o hayan iniciado tratamiento con VYKAT XR en el momento de la inscripción en este estudio observacional, incluidos los pacientes que fueron tratados previamente con DCCR en un estudio clínico anterior.
Aunque el estudio observacional general es prospectivo, los datos del tratamiento antes de la inscripción en el estudio observacional, ya sea de la práctica clínica o de los ensayos clínicos de DCCR, pueden recopilarse retrospectivamente.
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Todo tratamiento prospectivo en este protocolo será VYKAT XR comercial recetado a los pacientes por sus médicos, además de su tratamiento estándar; los pacientes no recibirán intervención o tratamiento experimental del Patrocinador como parte de su participación en este estudio.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar el perfil de seguridad de pacientes con SDP tratados con VYKAT XR.
Periodo de tiempo: Los eventos adversos de cada paciente se recopilarán desde el momento de la primera dosis de VYKAT XR hasta el último contacto con el paciente.
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El perfil de seguridad se basará en eventos adversos, incluidos eventos adversos no graves, eventos adversos graves y eventos adversos que conduzcan a la interrupción de VYKAT XR.
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Los eventos adversos de cada paciente se recopilarán desde el momento de la primera dosis de VYKAT XR hasta el último contacto con el paciente.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de noviembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
2 de marzo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
5 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Trastornos de impronta
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Sobrenutrición
- Manifestaciones neuroconductuales
- Anomalías congénitas
- Anomalías Múltiples
- Exceso de peso
- Discapacidad intelectual
- Obesidad
- Trastornos cromosómicos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Síndrome de Prader-Willi
Otros números de identificación del estudio
- C623
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .