Observační studie přípravku VYKAT™ XR u pacientů s Prader-Williho syndromem
20. srpna 2026 aktualizováno: Soleno Therapeutics, Inc.
Observační studie přípravku VYKAT™ XR (tablety s prodlouženým uvolňováním diazoxidu cholinu) u pacientů s Praderovým–Williho syndromem (PWS)
Prospektivní observační studie vyvinutá za účelem získání dalších důkazů o bezpečnostním profilu, klinických charakteristikách a výsledcích léčby pacientů s PWS léčených přípravkem VYKAT XR.
Přehled studie
Detailní popis
Pacienti s PWS na účastnících se pracovištích, kteří zahajují léčbu nebo již léčbu přípravkem VYKAT XR zahájili, včetně pacientů dříve léčených přípravkem DCCR v předchozí klinické studii, budou vyzváni k účasti. Data z léčby před zařazením, ať už z klinické praxe nebo z předchozích klinických studií přípravku DCCR, mohou být sbírána retrospektivně.
Klinická péče nebude protokolem nařízena.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Neurocrine Clinical Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Neurocrine Clinical Site
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95821
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Neurocrine Clinical Site
-
Lansing, Michigan, Spojené státy, 48912
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
- Neurocrine Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New Jersey
-
Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
Valley Stream, New York, Spojené státy, 11580
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- Neurocrine Clinical Site
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Tato studie zahrne pacienty s PWS, kteří v současné době podstupují nebo zahajují léčbu přípravkem VYKAT XR.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří v současné době dostávají nebo zahajují léčbu přípravkem VYKAT XR, včetně pacientů, kteří dříve dostávali DCCR nebo přecházejí z DCCR na VYKAT XR v rámci předchozí klinické studie DCCR.
- Pacienti a/nebo pečovatelé musí poskytnout písemný informovaný souhlas.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s PWS, kteří v současné době dostávají nebo zahajují léčbu přípravkem VYKAT XR.
Všichni pacienti s PWS na zapojených pracovištích, kteří zahajují léčbu nebo již léčbu přípravkem VYKAT XR zahájili v době zařazení do této observační studie, včetně pacientů, kteří byli dříve léčeni přípravkem DCCR v předchozí klinické studii, budou pozváni k účasti.
Ačkoli je celá observační studie prospektivní, data z léčby před zařazením do observační studie, ať už z klinické praxe nebo z klinických studií přípravku DCCR, mohou být sbírána retrospektivně.
|
Veškerá předpokládaná léčba v tomto protokolu bude spočívat v komerčním přípravku VYKAT XR, který pacientům předepíše jejich ošetřující lékař kromě standardní péče; pacienti neobdrží experimentální zásah ani léčbu od zadavatele jako součást své účasti v této studii.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posoudit bezpečnostní profil pacientů s PWS léčených přípravkem VYKAT XR.
Časové okno: Nežádoucí účinky u každého pacienta budou shromažďovány od času první dávky přípravku VYKAT XR až do posledního kontaktu s pacientem.
|
Bezpečnostní profil bude založen na nežádoucích příhodách, včetně nežádoucích příhod, které nejsou závažné, závažných nežádoucích příhod a nežádoucích příhod vedoucích k ukončení podávání přípravku VYKAT XR.
|
Nežádoucí účinky u každého pacienta budou shromažďovány od času první dávky přípravku VYKAT XR až do posledního kontaktu s pacientem.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. listopadu 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. března 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
2. března 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. února 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. března 2026
První zveřejněno (Aktuální)
5. března 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Poruchy otiskování
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Nadměrná výživa
- Neurobehaviorální projevy
- Vrozené vady
- Abnormality, vícenásobné
- Nadváha
- Intelektuální postižení
- Obezita
- Chromozomové poruchy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Prader-Willi syndrom
Další identifikační čísla studie
- C623
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .